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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
...乎陷入绝境。2021年7月,好消息传来,戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围,符合条件者最高可获得90%的报销比例。“我们家当时是全省第一个享受这个政策的。”严女士告诉记者,专治戈谢...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
...为科室优势,在临床工作中治疗了多种罕见病病例,包括法布雷病、线粒体脑肌病、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎等。王佩说:“我们致力于罕见病的学习研究,让更多医生认识罕见病,逐步提高罕见病的技术诊断、治疗方...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
...者的存活時间。我们都了解,在做靶向药物治疗前需要做基因检查,根据基因检查查出来是不是有相对的基因变异种类,再挑选相匹配的靶向药物。现阶段早已发觉的肺癌基因变异种类有EGER、ALK、HER2、ROS1等。那麼,遗传基因未...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
手法治疗技艺在流传1
...深入探索。有一次,我读到了一篇文献。20世纪50年代,成都有一位按摩高手叫黄万香,不使用任何药物,仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职,专心向黄万香学习这门独特的按摩技法,并由此...……更多
本文转自:四川日报1月28日,成都东部新区举行天府锦城实验室(未来医学城)首批科学家团队及公共技术平台入驻仪式,首批4个科学家团队、2个公共技术平台入驻实验室。大咖们为何选择三岔湖畔?他们将带来哪些先进技术...……更多
和元生物“价格战”打响基因治疗市场竞争战
4月21日,细胞与基因治疗(CGT)领域的研发外包平台服务商(CDMO)和元生物超大规模单一产业基地——“和元智造精准医疗产业基地”落户上海临港,项目总投资超过15亿元,30多条基因细胞治疗生产线以及2000升的反应器规模...……更多
改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞
本文转自:长江日报改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞武汉生物企业新成果进入临床试验阶段刘滨磊带着研发人员进行技术攻关。□ 长江日报记者刘璇 通讯员徐小波在2024年(第六届)世界大健康博览会上,武汉滨会生物科技...……更多
共话产业新动能,第八届细胞生物产业大会将于11月29—30日在成都召开
...会暨第六届中国生物医药创新合作大会将于11月29—30日在成都武侯渝江皇冠假日酒店隆重召开。论坛覆盖细胞产业多领域,干货满满第八届细胞生物产业大会荟聚国内知名专家、学者与行业大咖,其中包括四川大学教授丁显平、...……更多
临床药学如何监测患者用药效果和不良反应
...保障临床实践制定出更加优质的治疗方案。由于每个人的基因组、代谢能力、年龄、性别和体质等因素不同,对于药物的吸收能力和代谢能力也不相同,对于同一种药物不同患者的反应差异比较大。监测患者的用药效果和不良反...……更多
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“安眠猛将”不是牛奶,每天坚持吃它,养心安神,人都显年轻了
今天我要给大家推荐一种超级“安眠猛将”,不是牛奶哦,而是这个神奇的小东西。你知道吗,每天坚持吃它,不仅能让你的心脏更健康
2024-05-19 15:35:00
芦笋的“死敌”原来是它,二者万万不能同食,不然就是没病找病!
春天的芦笋真是美味极了,口感鲜嫩脆爽,可是被大家评选为“全球十大美味佳肴”哦!这个季节正是享受芦笋的最佳时刻。芦笋是个营养小宝库
2024-05-19 15:36:00
早餐饼也能如此美味,妈妈拿手绝活,比油条健康,比鸡蛋灌饼还香
今天,就来给大家介绍一款早餐饼——洋葱鸡蛋饼。听着就挺诱人吧?咬上一口,外脆内软,还有那股淡淡的香味,简直美味极了!下次早餐不知道吃啥
2024-05-19 15:39:00
有人问我买那么多小鲫鱼怎么吃呢?今天就分享一下我自己的做法
香酥可口的小鲫鱼炸好啦!金黄酥脆的外皮,鲜嫩多汁的鱼肉,每一口都是满满的幸福感。快来尝尝这道美味佳肴吧!等时间一到,你就得赶紧把鱼捞出来
2024-05-19 15:38:00
脸黄或许是“脾虚”,10月吃它,把能量补在根上,脸色红润有光
常言道,“白里透红,与众不同”,无论是男生还是女生,都盼望自己的脸庞洁净无瑕。在这个注重外貌的时代,谁不想有一张光鲜亮丽的面孔呢
2024-05-19 15:37:00
芋儿鸡这样做才好吃,鸡肉嫩滑,芋头香糯,好吃不贵做法简单
芋儿鸡,是川渝地区的一道特色美食,除了火锅,串串,辣子鸡等有名的美食,芋儿鸡也是川渝地区街头巷尾大小餐馆都有的一道菜,鸡肉细嫩滑润
2024-05-19 15:37:00
排骨烹饪秘籍大揭秘:每次上桌都抢着吃,简单又美味
每次家里来亲戚朋友,他们总会点名要吃我做的椒盐排骨。那排骨外皮酥脆,肉质嫩滑,吃过的人都赞不绝口,回味无穷!还有那独特的蒜香味
2024-05-19 15:40:00
我家的秘制黄豆酱做法,不发酵不用晒,香辣开胃,比老干妈还好吃
我就来给大家支个招,分享一个我家传了几十年的黄豆酱做法。这酱做起来简单得很,不用晒也不用发酵,香辣可口,特别开胃。不论是配米饭
2024-05-19 15:41:00
肉末鸡蛋羹的家常做法,营养美味,鲜嫩滑口,做法简单,老少皆宜
想要一道既美味又营养的菜肴吗?肉末鸡蛋羹绝对符合你的要求。它以其独特的口感和丰富的营养价值,深受各年龄层人群的喜爱,是不可多得的佳肴
2024-05-19 15:42:00
教你如何制作鲜嫩多汁的饺子,30年饺子馆不外传的配方揭秘
特别是饺子,这货谁吃谁知道,永远吃不腻!皮儿好吃,馅儿也丰富,一口下去,饭和菜都全了,简单又方便。说实话,我觉得做饺子比做菜简单多了
2024-05-19 15:40:00
老师傅分享了5种炸平菇的家常做法,酥脆可口不回软,比肉都好吃
【蘑菇这么做,比肉都好吃,酥脆美味零失败!】食材:平菇200g,鸡蛋一个,面粉一勺,淀粉一勺。做法:1、准备食材,平菇撕成小朵
2024-05-19 15:43:00
临近,分享5款家常美食,色香味诱人,让你吃得停不下口
【辣炒鸡爪】材料:鸡爪、姜蒜头、小辣椒、辣椒干、八角桂皮香叶、白芷、大葱。做法嘛,简单得很!首先,把鸡爪冷水下锅,再撒点葱姜
2024-05-19 15:45:00
中秋团圆,为亲人准备这4道吉祥佳肴,易制又美味,寓意吉祥享口
中秋团圆夜,这几道吉祥菜让家人吃得欢喜,寓意好又美味,轻松上桌!中秋佳节,家宴当然得安排上几道寓意美好的吉祥菜啦!这四道菜
2024-05-19 15:46:00
中秋来临,闸蟹为何热度减退水产店家:四点原因显真实
中秋快到了,为啥现在大闸蟹不像以前那么受欢迎了呢?问了卖水产的老板,他说有4个原因,真是挺现实的。其实吧,现在大家都更注重健康饮食
2024-05-19 15:46:00
中秋佳宴,虾仁三鲜更抢眼,此4种正时鲜,滋补味美,品一口真鲜
中秋佳节,饺子当然得吃!这回,咱们让韭菜白菜先歇歇,尝尝这四种正当季的馅料,每一口都是满满的营养和鲜美,简直香到心里去了
2024-05-19 15:47:00