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...报记者 王 春当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
2024-02-29 02:03:00基因治疗,基因,治疗,基因,基因治疗,治疗
...策”双支撑！又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯（记者陈心如）细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破，目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天，中国（山东）自由...……更多
2023-11-04 11:47:00基因治疗,竞速,济南,赛道,基因,细胞
...不懈努力，携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来（来源：资料图）同时，他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备，并与一家外部公司合作...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...期间，他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时，吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人，有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验，而且...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
IT之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
基因突变引发耳聋，15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力，体验美妙有声世界。2月21日，华中科技大学附属协和医院宣布，该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术，目前患儿...……更多
2024-02-22 11:46:00新希望,基因治疗,治疗,遗传性,耳聋,遗传
...体进行综合评价，并经小侯及家人知情同意，认为他符合基因治疗的条件，在当年10月成功接受完成基因治疗。贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍，小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ（九因子）所致...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
本文转自：中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出，跟普通药物相比，基因治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要是由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的基因突变造成，其特征是红细胞呈镰刀形，这种异常的红细胞会...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...高效的基因编辑工具，在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗，包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快，一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗，“修缮”问题基因，让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近，山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展，受试患儿术...……更多
2023-10-23 18:52:00基因治疗,山东省,患儿,耳聋,山东,先天
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达病灶区，并在视网膜色素上皮细胞中不断复制，长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普...……更多
2024-02-07 11:28:00视网,齐鲁,血管性,黄斑,视网膜,相关性
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。这是基因编辑疗法在全球第二次获批。不到一个月前，11月16日，英国药品和保健品管理局（MHRA）在官网发布公告称，批准CRISPR基因编辑疗法Casge...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
...在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章，这是一个关于特里尸检报告的研究，详细介绍了特里死亡的原因，提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。据...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中，研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统，并将其安插到一种沙门氏菌体内，制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
2024-04-23 15:19:00爆破,细菌,炸弹,肿瘤,科学家,改造
...报，2023年前三季度，公司实现营业收入1.37亿元。其中，基因治疗CRO业务实现收入5300.13万元，同比增长22.56%，营收占比为38.69%；基因治疗CDMO业务实现7339.17万元，占公司总收入的53.57%。对于此次三季报业绩，市场人士认为，和元...……更多
2023-10-26 16:29:00季报,业绩,重点,增长,生物,业务
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
...没想到罕见病竟然发生在我的孩子身上！幸好做了新生儿基因筛查这个项目，让我们一家人渡过难关。”日前，李女士带着两岁的贝贝（皆为化名）来到国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院遗传...……更多
2024-03-01 07:54:00治疗,筛查,病患,首例,新生儿,基因
...疗方法变得无效。这种可变性主要表现在以下几个方面：基因突变：癌细胞具有非常高的基因突变率，这使得它们能够迅速适应各种环境压力和抗药性。这些突变可能包括突变的抑癌基因和激活的癌基因，使得细胞具有异常的增...……更多
2023-12-08 10:36:00癌细胞,永久,休眠,肿瘤,方法,癌细胞
...瘤科主任周彩存教授15日表示，精准识别肺癌患者的驱动基因，尤其是那些少见的靶向基因，是治疗的关键。周彩存教授表示：“尽管这些基因的发生率低，但忽视其检测会对患者产生重大影响。”因此，他主张进行多基因检测...……更多
2024-04-15 15:51:00靶向,肿瘤,基因,困境,药物,患者
...IX（FIX）基因的高活性变体。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。Marnetegragene autotemcel适应证：严重Ⅰ型白细胞粘附缺陷（LA...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
...高博肿瘤医院在外高桥保税区揭牌，这将为区域内细胞和基因治疗产业的高质量发展补上一块重要拼图。上海高博肿瘤医院首任院长由原中国临床肿瘤学会理事长、同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进担任。李进介绍，上...……更多
2023-10-21 09:49:00自贸区,外高桥,研究型,上海,医院,研究
本文转自：中国医药报世和基因集团联合创始人赵忞超目前，分子诊断技术在癌症诊疗全程中的价值日益凸显。从晚期肿瘤患者的精准用药、分子分型鉴别诊断，到围术期肿瘤患者的微小残留病灶检测、评估复发风险，再到肿...……更多
2023-11-30 07:08:00检测技术,肿瘤,基因,检测,治疗,技术
国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床 【国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床】财联社12月20日电，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管...……更多
2023-12-20 18:20:00转基因,临床,药物,动物,治疗,生产
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱，这些治疗方法主要通过引起DNA损伤，激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中，经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌（EOC）患...……更多
2023-12-01 14:39:00李洁,中山大学,耐药性,氨基,中山,膳食
...一背景下，EdicoGenome公司推出的EDC养生工作室，凭借其在基因科技领域的深厚积累，为癌症的早期预防与治疗提供了全新的解决方案。创新基因科技，精准预防癌症EDC养生工作室运用先进的基因检测技术，能够精准分析个体的遗...……更多
2024-04-18 07:41:00新篇,新篇章,癌症,养生,工作室,治疗
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