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新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自：中国科学报
本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果，通过修饰RNA分子，能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达，从而攻克了上述难题。
上世纪六七十年代，科学家首次提出基因治疗的概念，即在人体内引入一个正常基因来取代突变基因，从而达到治疗目的，并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。
在该研究中，研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码，后者能够切割RNA，使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修饰了“停车标志”旁边的部分，使其能够与四环素等小分子药物结合，此时“停车标志”就会被掩盖，从而在患者体内产生所需的治疗蛋白质。如果去除四环素或减少剂量，就可以让RNA停止或减少产生治疗蛋白质，从而提高基因调控的精准度。
该研究的主要负责人、贝勒医学院教授Laising Yen表示，控制哺乳动物细胞基因表达对于安全有效的基因治疗至关重要。但目前学术界在哺乳动物细胞中使用的几种基因调控系统中，还没有一种被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于临床。这主要是因为这些系统使用的调控蛋白对人体而言是外来的，会引发免疫反应。而这项研究则不存在这个问题，可以全程使用FDA允许的四环素剂量，并且能够根据疾病发展阶段或患者特定需求调整治疗蛋白质的用量。
目前，该方法已在小鼠和人体细胞中进行了实验，具有较好的长期稳定性。该成果若能用于临床，将有助于提高基因疗法的安全性和有效性。未来，进行基因治疗的患者接收到修饰后的RNA，就相当于接收到了一份指导手册，将通过服用精确剂量的四环素等药物，确保体内生成水平适宜的治疗蛋白质。（蒲雅杰 陈欢欢）
相关论文信息：
https://doi.org/10.1038/s41587-023-01989-0
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快照生成时间：2024-01-15 09:45:18
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