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▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人
当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。
患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11岁的男孩,由于单个基因异常而导致双耳先天性极重度耳聋,他自小就开始学习手语。艾萨姆在摩洛哥的一个贫困社区长大,他父亲是一名建筑工人。当艾萨姆的家人带他去看听力专家时,得知他有机会参加一项临床试验,接受基因疗法。
▲艾萨姆在儿童医院接受采访时向翻译打手势
据报道,艾萨姆成为第一个在美国接受先天性耳聋基因治疗的人,手术在费城儿童医院进行,由该院耳鼻喉科临床研究主任约翰·杰米勒领导。费城儿童医院声称,手术非常成功,艾萨姆接受单耳治疗近4个月后,单耳听力已改善到仅有轻度至中度的听损,他“有生以来第一次听到声音”。
医院表示,该基因疗法手术是通过向先天性耳聋患者内耳输送正常基因的“副本”,让患者体内的感觉细胞发挥作用,从而对声音做出反应,并激活听觉神经向大脑发送脉冲信号。
▲艾萨姆在听力测试时使用特殊耳机
对于艾萨姆来说,这次手术让他的生活发生了翻天覆地的变化。在接受治疗后,他不仅能听到声音,还能分辨出各种不同的声音,包括他父亲的声音、汽车经过的声音以及剪刀剪头发的声音。他说:“没有我不喜欢的声音。”当被问及是否有特别喜欢的声音时,艾萨姆毫不犹豫地写道:“人说话的声音。”
据悉,全球先天性耳聋患者高达2600万,而全球首例遗传性耳聋儿童的基因治疗于2022年12月在中国实现。当时,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院(上海市五官科医院)采用基因补偿的方式,将基因治疗药物通过微创局部注射到患儿内耳,弥补缺陷的耳畸蛋白,从而恢复或改善耳畸蛋白缺陷(OTOF耳聋基因突变)的听觉和言语功能。2023年10月,该患儿听力得到明显改善,已可进行日常对话。
红星新闻记者 邓纾怡 综合光明网等
编辑 郭宇 责编 任志江
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快照生成时间:2024-01-25 12:45:15
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