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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
...技有限公司。目前,公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物,已进入临床试验阶段。此外,公司在研的肌少症基因药物,即将在华西医院开展临床研究,有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。 ...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
厦大附一可免费筛查法布雷病
本文转自:厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者,确诊3例,阳性率达到25%本报讯(记者 楚燕)法布雷病是一种罕见的单基因遗传病,容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
成都中医肿瘤研究院:肺腺癌靶向药耐药怎么办
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”,成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色,传承国粹中医治瘤精髓,创造生命奇迹,始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
手法治疗技艺在流传1
...深入探索。有一次,我读到了一篇文献。20世纪50年代,成都有一位按摩高手叫黄万香,不使用任何药物,仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职,专心向黄万香学习这门独特的按摩技法,并由此...……更多
改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞
本文转自:长江日报改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞武汉生物企业新成果进入临床试验阶段刘滨磊带着研发人员进行技术攻关。□ 长江日报记者刘璇 通讯员徐小波在2024年(第六届)世界大健康博览会上,武汉滨会生物科技...……更多
共话产业新动能,第八届细胞生物产业大会将于11月29—30日在成都召开
...会暨第六届中国生物医药创新合作大会将于11月29—30日在成都武侯渝江皇冠假日酒店隆重召开。论坛覆盖细胞产业多领域,干货满满第八届细胞生物产业大会荟聚国内知名专家、学者与行业大咖,其中包括四川大学教授丁显平、...……更多
临床药学如何监测患者用药效果和不良反应
...保障临床实践制定出更加优质的治疗方案。由于每个人的基因组、代谢能力、年龄、性别和体质等因素不同,对于药物的吸收能力和代谢能力也不相同,对于同一种药物不同患者的反应差异比较大。监测患者的用药效果和不良反...……更多
国内首家!杭企报产司美格鲁肽生物类似药
...应症为减重相关的企业总共有5家,除了九源基因,还有成都倍特生物制药有限公司、石药集团旗下公司、丽珠集团控股附属公司、联邦制药旗下公司。在国内药企竞速司美格鲁肽这一黄金赛道之时,监管部门也开始出手规范相...……更多
成都三年资助GCP项目超1000万元
本文转自:成都日报支持医疗机构承接新药、医疗器械研发并完成临床试验成都三年资助GCP项目超1000万元什么是GCPGCP即“药物临床试验质量管理规范”。GCP平台所在的医疗机构是生物医药研发的重要策源地。目前,全市具备药...……更多
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北京融科甲状腺专家贾永忠义诊,携手百度公司筑健康桥梁
职场人的健康如同珍贵的宝藏,需要被细心呵护。然而,随着工作压力的增大和生活节奏的加快,甲状腺疾病等健康问题逐渐凸显,威胁着每一位职场人的身心健康
2024-11-28 08:02:00
了解一下上火是怎么回事
上火是中医的理论,西医则认为这种说法太笼统。上火有着更深层次的意思,也就是上火的一些广义的症状,比如胃火可以有胃疼、大便干
2024-11-28 08:10:00
肝不好的人,2个部位可能会“痛”,哪怕占一个,也别忽视
肝脏是人体重要的解毒器官,它主要负责我们人体当中的新陈代谢以及排毒。所以,肝脏的健康对于我们的而言是非常重要的,但是因为肝脏是比较沉默的器官
2024-11-28 08:48:00
有些你根本想不到!12 种降低睡眠质量导致失眠的食物
如果你发现自己晚上坐立不安,那可能是因为你刚吃了什么东西。许多食物实际上可以让你保持清醒,从而导致你的睡眠问题。1.酒精酒精不能作为镇静剂
2024-11-28 08:49:00
“祛湿猛将”不是薏米,而是它,常吃湿气除光,补肾健脾
俗话说:“十人九湿”,人的体内多多少少都会有湿气,湿气对于身体的影响是由内而外的,湿气太重会出现舌苔发厚、身体虚胖、食欲不振
2024-11-28 08:49:00
若两鬓头发变白,或许是某个器官的火气过旺,提醒该“降火”了
生老病死是每个人都无法逃避的生理过程,所以,只要是到了老了,头发难免会变白,这也是一种正常的现象。但是你有观察过自己头发变白的位置吗
2024-11-28 08:50:00
血管多干净,人就有多长寿!1个简单动作,清走血栓血管不堵不硬
血管健康和人体的健康、长寿息息相关。随着年龄的增长,或许会因为生活中各种不正确的生活方式和“不甘寂寞”的嘴,导致血管硬化
2024-11-28 08:51:00
长期喝粥真的养胃吗?正确养胃的方法,不要再错下去了
胃是我们身体非常重要的器官,同时也是非常脆弱的一个器官。而它作为我们的人体中重要的消化器官,无论我们吃多了或者是没吃饱它都是能够给我们传达信号
2024-11-28 08:51:00
高血压患者低盐标准直观展现,原来5克盐竟是这么多
大家都知道吃盐多了对身体不好,尤其是高血压患者,应该严格的低盐低脂饮食,很多患者都知道每天食盐摄入量不超过5克,但是5克究竟有多少
2024-11-28 08:52:00
血糖升得高,身体可能会有这3个“变化”,早发现早健康
随着生活中随处充斥着不良的生活习惯和不规律的饮食习惯,患上三高的人好像也越来越常见。高血糖,作为三高疾病之一,已经威胁到了不少人的身体健康
2024-11-28 08:52:00
早晨吃鸡蛋,会食物中毒?提醒:坚决避免吃鸡蛋的3个禁忌
鸡蛋是我们一日三餐中不可缺少的一道食材,鸡蛋营养丰富,它有补充优质蛋白、健脑益智、延缓衰老、预防癌症、保护肝脏、提高记忆力
2024-11-28 08:53:00
要警惕的糖尿病饮食黑名单,看看有没有常吃的
虽然糖友没有绝对的饮食禁忌,但是总有些食物适宜食用,有些食物最好不吃或少吃。今天给大家列出以下12种糖友们不宜食用的食物
2024-11-28 08:54:00
血液黏稠催人老,5种食物每天吃,净化血液,血管畅通显年轻
血液是人体的重要组成部分,它也是身体营养的来源,并且它能够穿梭在身体的各项组织各个器官自由流动。血液的健康也是检验身体健康的重要保障
2024-11-28 08:54:00
危害等同于熬夜,“碎片化睡眠”冲上热搜!医生提醒
你的睡眠还好吗?连日来,有关“碎片化睡眠”相关话题持续引发关注“碎片化睡眠”的危害不容小觑严重性等同于熬夜它容易导致代谢综合征使机体代谢发生紊乱包括糖代谢的异常进而可能引发高血糖或高血脂等问题
2024-11-28 10:35:00
人体最大的器官却常常被忽视?
【1】医疗大数据应用技术国家工程实验室(中南大学)皮肤疾病大数据工作委员会,中华医学会皮肤性病学分会皮肤肿瘤研究中心
2024-11-28 10:36:00