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...华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业，覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示，在本次医保谈判涉及的罕见病药物中，很多...……更多
2023-01-08 14:56:00医保,药物,谈判,名单,药物,罗氏
...、肾功能异常，经过基因检测，确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一，患病率小于万分之一，患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关，导致...……更多
2024-03-01 10:44:00一家,医生,文文,同济,法布雷,治疗
...咒”了？专家慧眼揪出“真凶”，原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症，侄女有蛋白尿，家族中多人罹患心脏病，自己也安装了心脏起搏器，还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟？近日，江苏...……更多
2024-05-12 01:21:00尿毒症,心脏病,心脏,法布雷,患者,心脏
记者 刁明杰法布雷病（Fabry disease），又称“Anderson-Fabry病”（Anderson-Fabry disease，AFD），是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性降低或完全缺乏，造成代谢底物三己糖酰基...……更多
2024-03-31 14:44:00法布雷,山东省,山东,交流会,交流,法布雷
...长。他告诉记者，溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成，发病率为百万分之一，全广东仅一百例，属于一种超罕见病。但幸运的是，这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病，患者体内天...……更多
2024-02-29 04:03:00黄海威,黄海,患者,治疗,法布雷,医院
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知，帮助罕见病患者及时诊断干预，...……更多
2024-03-01 13:22:00医生,关键,中山,神经内科,正齐,内科
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前，中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人，是罕见病中的罕见病，即“超罕见病”，治疗负担很重。“罕见...……更多
2024-05-18 21:15:00多层次,多层,中国,患者,保障,模式
...疗药物获批临床】财联社12月20日电，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
2023-12-20 18:20:00转基因,临床,药物,动物,治疗,生产
...间和空间。”2021年7月，江苏省将包括戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等溶酶体贮积症病种被纳入了江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例。2023年1月，江苏省第十四届人民代表大会第一次会议...……更多
2023-06-14 09:57:00病患,医保,患者,用药,药物,徐芳
...乎陷入绝境。2021年7月，好消息传来，戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例。“我们家当时是全省第一个享受这个政策的。”严女士告诉记者，专治戈谢...……更多
2023-02-28 07:42:00病患,江苏,难题,色彩,生命,江苏
...善。最后通过基因诊断，才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说，即使早诊断后没有特效药物，但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言，如果今后希望再生一个健康的孩子，也...……更多
2024-05-12 21:07:00治疗,治疗方案,圆桌,困境,多种,三大
本文转自：中国新闻网近日，康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
2024-05-16 10:59:00基因治疗,学术成果,基因,新一代,药物,成果
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资，由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资，华兴康平、新浚资...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
本文转自：人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展，保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控，近日，成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
2024-02-28 18:49:00成都,细胞,指导,地方,标准,生产
...为科室优势，在临床工作中治疗了多种罕见病病例，包括法布雷病、线粒体脑肌病、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎等。王佩说：“我们致力于罕见病的学习研究，让更多医生认识罕见病，逐步提高罕见病的技术诊断、治疗方...……更多
2023-02-28 08:04:00迷离,真相,大姐,保定,免疫性,三科
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”，成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色，传承国粹中医治瘤精髓，创造生命奇迹，始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
2024-05-22 09:55:00靶向,腺癌,成都,肿瘤,研究院,中医
...罕见病5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，治疗罕见法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等18个儿童用药已获批上市。近日，国家药监局官网发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第01353号（医疗卫生类108号）提案答...……更多
2023-09-20 10:32:00国家药监局,用药,体系,儿童,国家,儿童
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示，希望通过这一体系的建立，让试点区域群众享受到前沿技术，降低“重大慢性病过早死亡率”，提高人群健康寿命...……更多
2024-04-23 06:38:00抗癌,实验室,重点,实验,肿瘤,实验室
本文转自：南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 （记者/张玮）1月7日，深圳市人大常委会发布消息称，全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
2023-01-08 07:00:00用药,落地,临床,试验,制度,基因
...，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
近日，山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术，这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践，也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
2024-02-07 11:28:00视网,齐鲁,血管性,黄斑,视网膜,相关性
...者的存活時间。我们都了解，在做靶向药物治疗前需要做基因检查，根据基因检查查出来是不是有相对的基因变异种类，再挑选相匹配的靶向药物。现阶段早已发觉的肺癌基因变异种类有EGER、ALK、HER2、ROS1等。那麼，遗传基因未...……更多
2023-04-21 17:01:00靶向,遗传,基因,药物,变化,靶向
...玲)31日盘后，天坛生物发布公告称，决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告，静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
2024-01-31 19:11:00天坛生物,天坛,水漂,临床,投入,试验
...来、王武庆三位医生顺利完成全球首例遗传性耳聋患者的基因治疗药物给药手术。4岁的萱萱（化名）术后安全返回病房，后期将进行听力评估，观察恢复情况。这一基因治疗临床试验，不仅为耳聋药物治疗开辟了新方向，开启...……更多
2022-12-30 13:39:00基因治疗,遗传性,耳聋,女童,首例,遗传
...用长达 10多年的不懈努力，携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来（来源：资料图）同时，他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备，并与一...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...化，江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化，四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业，持续开展前沿技术攻关，不断催生新领域新业态新赛道，培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
2024-03-19 04:55:00人民日报,苏州,布局,机遇,产业,日报
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱，这些治疗方法主要通过引起DNA损伤，激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中，经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌（EOC）患...……更多
2023-12-01 14:39:00李洁,中山大学,耐药性,氨基,中山,膳食
明星企业表现抢眼,集群建设初见成效我市基因与细胞产业步入收获期□南京日报/紫金山新闻记者徐宁记者昨天从金斯瑞生物科技股份有限公司获悉，其子公司传奇生物自主研发、治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗产品西达基奥...……更多
2023-08-07 08:05:00基因,细胞,产业,基因,细胞,生物
...深入探索。有一次，我读到了一篇文献。20世纪50年代，成都有一位按摩高手叫黄万香，不使用任何药物，仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职，专心向黄万香学习这门独特的按摩技法，并由此...……更多
2023-11-10 00:24:00技艺,手法,治疗,药物,手法,治疗
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本文转自：周口日报本报讯 （记者 张洪涛）5月23日，在太康县申播农机合作社内，农机手们在专业人员的指导下，正在对收割机的电路
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2024-05-25 00:36:00