我市基因与细胞产业步入收获期

明星企业表现抢眼,集群建设初见成效

我市基因与细胞产业步入收获期

□南京日报/紫金山新闻记者徐宁

记者昨天从金斯瑞生物科技股份有限公司获悉，其子公司传奇生物自主研发、治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗产品西达基奥仑赛，二季度销售额达到1.17亿美元，较一季度增长62.5%，今年上半年的销售业绩已超过2022年总销售额。

基因与细胞产业是生物医药产业未来发展的重要方向。我市大力推动生物医药产业发展，在基因与细胞领域具有先发优势，积十年之功，正步入快速收获期。

“习近平总书记在江苏考察时指出，‘要强化企业科技创新主体地位，促进创新要素向企业集聚，不断提高科技成果转化和产业化水平。’”金斯瑞副总裁陈曦表示，公司将持续致力于开展生物科技、生命科学领域核心技术攻关，扎实走好科研创新之路，在坚实的基因合成技术基础上，在CAR-T细胞疗法等生物医药领域不断突破。

细分赛道“跑”出明星企业，积攒产业“资本”

“西达基奥仑赛已经在美国、欧洲和日本获批，国内也已经提交上市申请，并进入优先审评，有望明年获批上市，为多发性骨髓瘤患者带来福音。”传奇生物相关负责人向记者透露。

传奇生物是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵。

2020年，传奇生物在美国纳斯达克交易所挂牌上市，成为中国CAR-T海外上市第一股。2022年3月1日，传奇生物自主研发的西达基奥仑赛在美获批上市，成为中国首个成功“出海”的CAR-T疗法。

“西达基奥仑赛今年二季度的强劲销售表现，主要归功于产能扩大以及制造流程的持续改进。”传奇生物相关负责人介绍，商业化产能提升比预期更快，制备合格率持续改善，产能利用率不断提高，未来几个季度，相关数据将继续保持增长。

此外，传奇生物还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其他疑难疾病的治疗。

传奇生物异军突起，离不开母公司金斯瑞的强大支撑。有着“全球基因合成之王”之称的金斯瑞，植根于坚实的基因合成技术，现已建立生命科学服务及产品、生物医药合同研发生产、工业合成产品、综合性全球细胞疗法四大平台。

陈曦介绍，凭借技术积累，金斯瑞深入布局基因与细胞治疗业务，目前已完成全产业链构建。除了专注细胞疗法的传奇生物外，金斯瑞还在国内率先布局基因和细胞治疗的CDMO业务，布局了子公司蓬勃生物。

蓬勃生物拥有一站式生物药研发生产平台，主要致力于为GCT药物、疫苗及抗体蛋白药物等提供从靶点开发到商业化生产的端到端CDMO服务，成为国内首屈一指的DNA质粒供应商。

截至目前，蓬勃生物在基因与细胞治疗领域已帮助60个以上的国际CMC项目实现临床前开发，在CAR-T、TCR-T、mRNA以及CRISPR领域帮助全球客户获得34个新药临床研究审批（IND）批件，拥有300多个批次的全球临床生产项目。

南京驯鹿生物医药有限公司同样是基因与细胞领域的佼佼者。近日，该公司研发的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）获国家药品监督管理局批准上市。

据介绍，伊基奥仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，回输患者体内后，通过识别多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA靶点杀伤肿瘤细胞。该品种的上市为复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者提供了新的治疗选择。

作为一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，驯鹿生物以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，现有10个在研品种处于不同研发阶段。

聚焦细分赛道，积攒产业“资本”。目前，全市共有基因与细胞行业企业20多家，“跑”出了一批业界刮目相看、资本竞相追逐的明星企业，在产业化企业中，产值1亿元以上企业超过6家。

共享平台吸引企业集聚，加速形成“生态圈”

6月16日上午，省级重大项目世和基因II期正式封顶，成为世和基因发展历程中的又一里程碑。

世和基因于2013年由海归科学家团队创立，是江北新区本土培育成长的肿瘤精准医学企业，主要致力于应用高通量测序与液态活检技术，为患者提供全面精准的个性化临床分子诊断解决方案。

刚落户江北新区时，办公场地在星火路12号的一处孵化器内，仅有300平方米；2015年搬到南京中丹园办公大楼，租下1800平方米的整整一层；落户6年后发展到租用七层楼，面积超过1.2万平方米；2021年10月，搬进位于南京生物医药谷园区的新大楼，使用面积近4万平方米……

伴随着办公场地的搬迁和面积增大，世和基因的发展驶入“快车道”。

目前，世和基因累计检测肿瘤样本超过75万例，其中液体活检累计超30万例，市场份额位居国内行业第二。

企业的茁壮成长，离不开政府部门的支持。世和基因相关负责人表示，江北新区生物医药谷给了初创企业全方位支持，而南京本地的科教资源也成为其核心竞争力。

位于江北新区的南京基因与细胞实验室，为落户企业和团队提供高精尖仪器设备支持，目前已拥有5000余套基因与细胞相关科学仪器设备。这些设备开放共享，让企业和团队可以“轻装上阵”。

中吉智药(南京)生物技术有限公司便是受益者之一。从企业落户到在研新药即将临床，该公司在实验室的“全力扶持”下不断发展壮大。

“目前，全球仅上市了一款针对‘β地中海贫血症’的基因治疗药物，售价是280万美元一针，我们的目标是尽快研发出疗效更好、售价更低的基因治疗药物，让中国的老百姓都能受益。”中吉智药高级运营经理马得燕说。

中吉智药选择在江北新区创业，看中的正是南京基因与细胞实验室有着精准定位，主攻基因与细胞治疗，配套的仪器设备可以满足企业在“家门口”开展研发的需求。

南京基因与细胞实验室现已拥有3.5万平方米载体空间，建立了八大类300余项专业服务能力，为企业和团队提供分析检测、研发服务、成果转化、人才培训、科技信息、创业孵化等一站式服务。

以南京基因与细胞实验室为支撑，一个产业“生态圈”在江北新区加速形成。

市工业和信息化局相关负责人介绍，我市依托江北新区、江宁区、栖霞区三个发展先导区，构建基因与细胞产业发展格局。其中，江北新区重点发展基因检测、抗体药物、免疫细胞治疗、靶向药物技术等；江宁区重点发展基因编辑、细胞治疗、细胞存储、核心试剂和细胞培养基等；栖霞区重点发展细胞治疗、抗体药物研发、基因编辑、细胞存储、靶向药物、功能性蛋白、高分子有机材料等。

激发创新驱动力，依托先导区打造“产业基地”

驯鹿生物获批国内第一张产业链完整度最高的细胞治疗药品生产许可证；

世和基因自主开发的小细胞肺癌组织TMB检测试剂盒，成为国内首个且唯一进入创新医疗器械特别审查程序的高通量大Panel基因检测试剂盒；

诺唯赞生物集成突破生物试剂抗体筛选与制备技术，成为我国最大的生物制剂原料供应商；

……

科创企业蓬勃发展，创新成果纷纷落地，进一步增强了基因与细胞产业科技创新的内驱力。

《南京市推进产业强市行动计划（2023—2025年）》提出，抢占基因与细胞未来产业新赛道，将聚焦基因组学新技术、下一代测序、基因编辑、基因治疗、小核酸药物、活体生物应用等重点领域，充分发挥国家健康医疗大数据（东部）中心数据资源优势，围绕关键核心技术开展攻关，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发方面形成产业集聚和协同，推动基因与细胞技术应用和规模发展。

同时，依托江北新区、江宁区、栖霞区三个发展先导区，构建基因与细胞、活体生物产业发展格局，打造国内具有影响力的基因与细胞及活体生物应用工程基地。

目标定，路径明。

我市科教资源优势明显，拥有中国药科大学、南京医科大学、南京中医药大学等医药领域专业院校，南京大学、东南大学、南京工业大学等多所高校院所开设基因与细胞相关专业，拥有14个国家级生物经济领域重点实验室。

同时，围绕新药创作流程关键环节，建成了一批生物医药专业技术平台、动物实验中心、关键技术试验平台，建有亚洲最大的基因测序基地——南京市国家健康医疗大数据（东部）中心，营造了一流的基因与细胞研发、孵化和产业化发展环境。

激发企业研发潜力，促进产业协同发展。

目前，金斯瑞拥有江苏省合成生物学工程技术研究中心、江苏省企业技术中心、江苏省合成和分子生物学工程中心三个省级研发机构，成功运行人社部批准设立的国家级博士后科研工作站独立站一个；

世和基因在加拿大和中国两地建有转化医学中心逾2万平方米，拥有美国CAP、CLIA和ISO15189三认证的肿瘤临床检验中心，目前已建立了化学分析、分子生物学、基因测序、蛋白表达等专业实验室，配备了全套分子检测平台及配套仪器设备，能够满足项目的基础研究、工程化和产业化需求；

驯鹿生物则拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力，以及包括全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

政府搭台、平台支撑、企业发力，推动基因与细胞技术应用和产业化发展，产业集群建设将迈上新台阶。