细胞治疗，南京驰骋“黄金赛道”

基因与细胞产业创新成果持续涌现

细胞治疗，南京驰骋“黄金赛道”

□南京日报/紫金山新闻记者 集体采写

一个甲基化试剂盒，可以在无创情况下检测出早期肺癌；CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）产品，可以实现癌细胞的“精准打击”；先进的体内基因编辑技术，可以推动心血管疾病治疗迈向“一次给药，终生有效”新阶段……作为新一代精准医疗技术的典范，基因与细胞治疗正在全球范围内掀起一场“健康革命”，在南京，得益于技术、政策和市场的共同驱动，该赛道创新成果频现，展现出强劲发展势头。

打开“未来空间”，探寻“基因奥秘”

7月15日上午，位于江北新区南京生物医药谷的尧唐（南京）生物科技有限公司（以下简称“尧唐生物”）内，工作人员正在忙碌，一件件临床药品经过检验、包装等一系列严格工序后，将被运往全球各地。

生物医药产业化特色园区。孙中元 摄

“上个周末，我们自主研发的体内碱基编辑药物YOLT-101正式获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，进入临床试验。”尧唐生物首席技术官王子君博士介绍，继今年6月获得美国食药监局临床试验批准后，YOLT-101成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法，标志着心血管疾病治疗正迈向“一次给药，终生有效”新阶段。

在基因治疗领域，体内基因编辑是科技含量极高的赛道，在全球范围内，进行体内基因编辑药物研发的企业不超过10家，成立于2021年的尧唐生物是国内首家，也是国际上临床管线最多的企业。王子君打了一个比方：“我们可以把人的基因想象成是一本百科全书，体内基因编辑就是在百科全书中精确找到一个字母，也就是致病基因。我们可以对致病基因进行编辑，尤其是针对遗传性疾病，可以做到‘治标又治本’。”

经过临床试验，YOLT-101注射液有潜力实现“一次给药，终生降血脂”，为杂合子家族性高胆固醇血症患者带来根本性的血脂控制方案，长期降低心血管疾病风险。尧唐生物创始人吴宇轩博士介绍，目前治疗高血脂的药物，患者需要常年服用，YOLT-101将为患者带来全新治疗模式，期待约3年后上市。

尧唐生物的发展故事，是南京全力推动基因与细胞技术产业化的精彩剪影之一。

在南京经济技术开发区，一家名叫卡秋（江苏）生物科技有限公司（以下简称“卡秋生物”）的企业正在为肺癌筛查找寻“更优解”，其开发的肺癌早筛和肺结节良恶性鉴别的甲基化试剂盒，可以在无创情况下检测出早期肺癌。

2021年，卡秋生物创始人吕萍辞去知名药企高管职位，来到南京经开区新港高新园创业。扎根合成生物领域十余年，吕萍发挥专长，从基因中寻找“答案”。“DNA甲基化是重要的表观遗传调控标志物，在肺癌发生早期即呈现特异性改变。”吕萍说，如果能对血液中游离DNA（cfDNA）的甲基化位点进行检测，捕获肺癌相关的甲基化信号，理论上就可以实现病灶识别。搭乘“AI东风”，卡秋生物推出全球首款AI驱动的DNA甲基化肺癌早筛产品——“卡秋·霏乐”，只需5毫升外周血，3天即可获取报告，相较于传统影像学检查，可以提前1—2年发现癌前病变。近5年来，已有包括700余种抗体试剂及全自动染色仪等在内的创新产品从卡秋生物问世，吕萍也被外界称为生物医药赛道的“科技木兰”。

目前南京在基因与细胞、合成生物技术等前沿领域发展优势明显：金斯瑞是全球最大的基因合成供应商之一，全球市场占有率超过30%；诺唯赞是国内酶制剂领域头部企业；在基因治疗、细胞药物治疗实体瘤等领域，有一批药物已进入临床二期、三期。瞄准未来医学新纪元，南京科研工作者正在用“颠覆性”的创新成果，撬开生物医药的“未来空间”，构筑竞争新优势。

“黑马”全国领跑，勇闯“黄金赛道”

提到细胞疗法，南京当属国内“第一阵营”。截至目前，国内共获批上市6款CAR-T细胞产品，其中三分之一来自南京企业。

去年8月，位于江宁高新区的南京传奇生物科技有限公司宣布，其自主研发的细胞治疗CAR-T产品——西达基奥仑赛注射液，获得国家药品监督管理局批准在国内上市。该产品主要用于治疗多发性骨髓瘤，此前已获美国食药监局、欧盟委员会等批准上市，此次在国内获批，标志着其完成“从0到1”的探索，实现海内外市场“全面开花”。根据公开披露的数据，2025年一季度，西达基奥仑赛的销售额达3.69亿美元，同比增长135%，已惠及全球超6000例患者。

另一家细胞疗法“黑马”企业是南京驯鹿生物技术股份有限公司，其产品福可苏为国内首款完全自主研发并全流程自主生产的CAR-T细胞治疗产品，目前已惠及超过10个国家和地区的数百名患者。

在通用型CAR-T细胞疗法领域，也有一批宁企在奋力“攀登”，陆续进入临床二期、三期。

位于栖霞高新区的南京奇迹生物科技有限公司（以下简称“奇迹生物”）洁净制备车间内，一排排形似双开门冰箱的智能化冻存设备静静矗立，透过明亮的观察窗，记者看到，这些设备内部恒温保存着珍贵的“生命种子”——健康T细胞。不同于传统CAR-T疗法需从患者自身提取细胞、耗时耗力且成本高昂的模式，奇迹生物所专注的通用型CAR-T细胞疗法，带来颠覆性变革。“我们从健康捐献者体内获取T细胞，经过基因编辑或大规模体外扩增，制备成‘即取即用’的‘现货’产品。”公司董事长兼首席科学家郭志刚博士指着车间内高效运转的精密设备向记者解释，这种“通用型”策略，使得CAR-T细胞能像常规药品一样提前批量生产，一次制备即可满足成百上千名患者的需求，费用预计比传统自体CAR-T降低两个数量级。去年，北京、天津各有一位濒危患者历经手术、放疗、化疗、靶向药等传统治疗手段后均宣告无效，是奇迹生物两款已进入科研临床阶段的通用型CAR-T产品为他们带来转机。

细胞治疗是国际上竞争激烈的“黄金赛道”，南京作为细胞治疗的创新高地，目前已初步形成完整的产业链，涵盖早期研发、cdmo、药理毒理评价、临床申报等各个环节，一批创新型企业在产业化道路上“风驰电掣”。

完善创新生态，“全要素”助力产业加速

基因与细胞产业具有高投入、长周期、高风险等特点，为企业构筑完善的人才、资金、政策生态，是产业加速的关键。

放眼全市，南京在生命基础科学领域储备了丰厚“家底”。目前，中国药科大学、南大、东大、南工大等20余所高校开设医药相关专业，集聚王广基院士、郭子建院士、应汉杰院士、黄和院士、华子春教授等一批高端人才。

在产业布局上，南京正依托江北新区、江宁区、栖霞区等3个发展先导区，构建基因与细胞产业发展格局。

视线投向南京之北，南京生物医药谷已形成以尖端精准基因医学研发及细胞治疗为核心的产业集群。去年9月，江北新区基因与细胞技术被列为全省首批未来产业先行集聚发展试点之一，南京生物医药谷打造了从基因检测、诊断、试剂到小鼠基因编辑、抗体药物、免疫细胞治疗、CAR-T细胞治疗、靶向药物的基因与细胞生物医药全产业链。在王子君看来，身处这样的产业集群之中，为企业发展带来了很多助力，“在南京生物医药谷，上游的原材料和设备，都可以在园区的企业中采购到，十分方便。”

在栖霞高新区，基因与细胞治疗这一前沿赛道也初显产业集聚效应，园区重点引进并培育了奇迹生物、恩瑞恺诺等代表企业落地。为构建完整的产业生态链，栖霞高新区正大力吸引基因检测产品研发、生物技术服务、病理检测及动物实验平台等上下游关联企业入驻。

视线转向南京之南，江宁高新区已集聚生物医药企业300余家，形成医药研发与生产、细胞治疗、研发服务外包（CRO）、检测检验、高端医疗器械等五大产业板块。在载体打造上，园区携手基因龙头企业打造“基因与细胞治疗产业园”，力争通过3年时间，围绕细胞与基因治疗产业，新引进项目不少于30家、总投资不低于50亿元。今年6月投运的天印健康创新园将锚定基因与细胞治疗、小核酸药物等国际前沿创新药领域攻坚。在政策上，园区针对重点基因与细胞企业发布“专项扶持政策8条”，从引进人才、项目建设保障、发展空间保障、员工保障等方面进行“保姆式”护航。

政府搭台、载体支撑、政策护航，南京“全要素”推动基因与细胞产业创新成果持续涌现，未来产业，未来已来！