北京发力未来健康产业 细胞与基因治疗领域突破一批关键技术

本文转自：人民网-北京频道

人民网北京10月31日电 （记者董兆瑞）细胞与基因治疗（CGT）正在成为全球医疗健康领域的新焦点，有望成为晚期恶性肿瘤患者的福音。记者从北京市科委、中关村管委会获悉，在CGT领域，北京具有突出优势，突破了一批关键技术，相关企业品种管线研发进度多数处于全球或国内领先地位。

走进位于大兴生物医药基地的北京艺妙基因细胞药物GMP生产基地，一面巨大的笑脸墙格外引人注目，上面是数百张漫画笑脸形象，在笑脸形象下面，还标注了一串数字编码。“这些笑脸背后，是一位位通过北京艺妙CAR-T产品所救治的晚期癌症患者。”北京艺妙相关负责人向记者说，“‘让癌症不再是绝症’是我们一直的使命。”

所谓CAR-T疗法，是一种治疗肿瘤的新型免疫疗法，需要先从患者身体中提取T细胞，通过基因工程技术激活T细胞，并装上“定位导航装置”CAR（肿瘤嵌合抗原受体），形成CAR-T细胞，最后再将CAR-T细胞回输到患者体内，它可以精准、高效的杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

前不久，北京艺妙一款用于治疗晚期转移性结直肠癌的CAR-T产品获批注册临床，这也是国内首个获得临床试验批准的用于治疗转移性结直肠癌的CAR-T产品。记者了解到，目前，北京艺妙研发管线覆盖淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液肿瘤和肝癌、结直肠癌、黑色素瘤等实体肿瘤以及系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病，获批7项一类新药临床试验批准和北京市首张基因细胞药物《药品生产许可证》，处于北京第一、全国领先的地位。

“其中，公司首款血液瘤CAR-T产品IM19获得3个临床批件，进展最快的适应症已完成临床试验，于10月底提交药品上市申请，有望成为国内首个获准上市的原研治疗晚期淋巴瘤CAR-T细胞治疗药物。”北京艺妙相关负责人说。

北京艺妙所结出的“果”，是北京聚力发展未来健康产业的一个缩影。在大兴生物医药基地，集结了一批极具发展潜力的医药健康产业，形成了从早期探索到药品销售的全产业链条。北京希济生物科技有限公司（以下简称希济生物）是一家为CGT领域客户提供从科研到商业化的质粒、病毒、细胞等生产服务的CDMO（合同研发生产组织）转化平台，为相关企业的发展“减负提速”。

希济生物相关负责人介绍，去年7月，希济生物一站式CGT CDMO GMP厂房在大兴生物医药基地落成，是目前京津冀地区最大的CGT GMP设施，该平台也获得了北京市科委、中关村管委会提供的共性技术平台方面的资金支持。“对于相关企业来说，不需要将大笔资金花在新建实验室和厂房上，我们可以满足从科研到临床试验、商业化不同阶段的需求，将为企业节省大笔时间和经济成本。”该负责人表示。

今年，北京第三轮医药健康协同创新行动计划正式印发实施，明确提出聚焦细胞与基因治疗、脑机接口、合成生物制造等新兴领域，加快布局科技攻关项目，催生具有颠覆性、引领性的科学发现和技术突破，塑造新优势。

北京市科委、中关村管委会相关负责人介绍，在CGT领域，北京支持国际首创化学小分子诱导多潜能干细胞技术和具有自主知识产权的新型基因编辑工具等技术研发。同时，布局建设了一批工业级共性平台，强化产业亟需平台支撑力量。北京还推动了一批原创技术领先的品种尽快进入临床或IIT，推动一批创新品种加速临床试验进程，推动一批重点品种加速申报注册。