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基因治疗有助攻克罕见病
...报记者 王 春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
不依赖器械,遗传性耳聋有了治疗新希望,男孩在汉接受基因治疗“重启”自然听力
基因突变引发耳聋,15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力,体验美妙有声世界。2月21日,华中科技大学附属协和医院宣布,该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术,目前患儿...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出,跟普通药物相比,基因治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病,主要是由血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的基因突变造成,其特征是红细胞呈镰刀形,这种异常的红细胞会...……更多
...高效的基因编辑工具,在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗,包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快,一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
山东省第二人民医院先天性耳聋患儿基因治疗获重大突破
通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗,“修缮”问题基因,让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近,山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展,受试患儿术...……更多
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
...(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达病灶区,并在视网膜色素上皮细胞中不断复制,长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。这是基因编辑疗法在全球第二次获批。不到一个月前,11月16日,英国药品和保健品管理局(MHRA)在官网发布公告称,批准CRISPR基因编辑疗法Casge...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章,这是一个关于特里尸检报告的研究,详细介绍了特里死亡的原因,提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。据...……更多
...报,2023年前三季度,公司实现营业收入1.37亿元。其中,基因治疗CRO业务实现收入5300.13万元,同比增长22.56%,营收占比为38.69%;基因治疗CDMO业务实现7339.17万元,占公司总收入的53.57%。对于此次三季报业绩,市场人士认为,和元...……更多
...没想到罕见病竟然发生在我的孩子身上!幸好做了新生儿基因筛查这个项目,让我们一家人渡过难关。”日前,李女士带着两岁的贝贝(皆为化名)来到国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院遗传...……更多
癌细胞杀不完?试试永久休眠肿瘤的新方法
...疗方法变得无效。这种可变性主要表现在以下几个方面:基因突变:癌细胞具有非常高的基因突变率,这使得它们能够迅速适应各种环境压力和抗药性。这些突变可能包括突变的抑癌基因和激活的癌基因,使得细胞具有异常的增...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。Marnetegragene autotemcel适应证:严重Ⅰ型白细胞粘附缺陷(LA...……更多
上海自贸区首家研究型医院落户外高桥
...高博肿瘤医院在外高桥保税区揭牌,这将为区域内细胞和基因治疗产业的高质量发展补上一块重要拼图。上海高博肿瘤医院首任院长由原中国临床肿瘤学会理事长、同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进担任。李进介绍,上...……更多
基因检测技术赋能肿瘤精准治疗
本文转自:中国医药报世和基因集团联合创始人赵忞超目前,分子诊断技术在癌症诊疗全程中的价值日益凸显。从晚期肿瘤患者的精准用药、分子分型鉴别诊断,到围术期肿瘤患者的微小残留病灶检测、评估复发风险,再到肿...……更多
国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床 【国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
...期刊上进行了发表。科学家表示,现在已经发现了33个SLC基因。当这种基因发出指令,那么人体内的吞噬细胞就会清除掉人体内的已经死亡的细胞和将要死亡的细胞。如果吞噬细胞把一个将要死亡的细胞吞噬掉的时候,那么吞噬...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
肿瘤界争议:3类癌症不致命,或不该称为“癌”,无需过度治疗
...效和患者生存率。01癌症是如何发生的。首先,细胞内的基因突变是癌症发病的关键步骤。些突变可由多种因素引起,如辐射、化学物质、病毒等。当某些关键基因发生突变时,它们就失去了正常的功能,并开始了细胞生长和联...……更多
国家卫健委出生缺陷研究与预防重点实验室牵头完成全球首例单纯性智力障碍基因治疗
...启动并完成了初次随访。这是全球首个单纯性智力障碍的基因治疗临床试验,也是研究团队在神经发育障碍性疾病定制化基因治疗的重要探索。该研究项目起始于2018年,研究者发现CAPZA2 c.776G>T (p.Arg259Leu)突变可导致单纯性智力...……更多
2023 ESMO|重磅!全球首个原发不明肿瘤III期临床试验数据公布
...续报道了多项前瞻性、非随机对照II期临床研究评估采用基因表达谱分析预测CUP患者的肿瘤组织起源并用于指导后续治疗的临床价值。然而,国际权威肿瘤诊疗规范NCCN CUP指南认为当前仍缺少前瞻性、随机对照III期临床试验进一...……更多
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小叶医探 | 秋风起头发落 生姜止脱不靠谱
大皖新闻讯 秋季到来,不少人感觉到脱发明显,产生了“发量危机”,这是身体出现问题的信号吗?安徽中医药大学第二附属医院(安徽省针灸医院)皮肤科主治医师盛亚玲表示
2024-10-13 17:01:00
世界保健日:这些保健误区,你中招了吗?
本文转自:人民网健康“医”点通世界保健日:这些保健误区,你中招了吗?陈子源每年的10月13日是世界保健日。做自己健康的第一责任人
2024-10-13 17:09:00
东方游丨11月到东方看精彩赛事 打卡美食美味
编者按:绝美的海上落日,独特的喀斯特地貌,还有“树中熊猫”海南黄花梨,这些东方特色人文美景你见过吗?近年来,东方持续做大旅游文章
2024-10-13 15:32:00
让你元气满满的滋补良方——海马炖鸡汤做法大揭秘
今天我们来聊聊一道兼具美味与养生的绝佳汤品——海马炖鸡汤。它不仅美味,而且有着强大的滋补功效,是不少家庭聚餐的健康选择
2024-10-13 09:52:00
鹿茸炖鸡汤怎么做?详细做法步骤来咯~
秋冬季节,来碗鹿茸炖鸡汤是非常明智的选择,那么,你知道鹿茸炖鸡汤怎么做吗?详细的做法步骤来咯。一、准备材料梅花鹿茸片适量(根据个人体质和需求调整
2024-10-13 09:53:00
水鱼炖得好,家常美味吃到饱:教你轻松做出最鲜嫩的水鱼料理
水鱼,也叫甲鱼,是一道备受喜爱的食材。它不仅肉质鲜美,而且富含营养,滋补效果极佳。很多人喜欢在冬天或需要补身的时候吃上一碗热腾腾的水鱼汤
2024-10-13 09:53:00
鲜美滋补的蜂蛹汤,解锁一碗家常里的珍馐
蜂蛹汤,在很多人的家常菜谱中或许不常见,但一碗鲜美清润的蜂蛹汤,不仅让人感受到大自然的馈赠,更有种食疗般的温暖滋味。蜂蛹富含优质蛋白
2024-10-13 09:54:00
10月,这3种“黄金菜”别错过,好吃不贵滋补润燥为入冬打基础
时间如梭,转眼间10月过半,即将迎来秋天的最后一个节气~霜降,今年的霜降节气在10月23日这一天。霜降将至,天高云淡秋深露重
2024-10-13 09:55:00
鲜嫩美味的小银鱼汤,做法简单却惊艳味蕾
每当想到汤品,心中总会浮现出那股鲜美、温暖的味道。而小银鱼汤,正是这样一道清爽又营养的好汤品。不论是身体虚弱,还是追求健康的家人
2024-10-13 09:56:00
冰镇豆浆,清凉滋味一口爱上
说到家常饮品,豆浆应该是许多人生活里不可或缺的一部分。无论是早餐时的温暖一杯,还是闲暇时的清爽选择,豆浆总有一种让人回味的纯粹豆香
2024-10-13 09:56:00
茉莉冰豆浆,夏日里的清新小确幸
嘿,朋友们,今儿咱们来聊聊夏日里的一抹清凉——茉莉冰豆浆!别看它名字听起来文静雅致,喝起来那可是透心凉,心飞扬,简直是炎炎夏日里的小确幸啊
2024-10-13 09:57:00
辣豆酱这样做,香辣开胃,让你吃到停不下来
在家里自己做一罐辣豆酱,不仅经济实惠,还能根据个人口味自由调整辣度和咸甜。无论是拌饭、搭配面条,还是作为菜肴的调味点睛之笔
2024-10-13 09:58:00
鸡脚这样做,口感Q弹,满嘴留香,回味无穷
说到鸡脚,可能有人觉得这不过是餐桌上的常见小吃,但其实鸡脚的做法可是花样百出,不仅有家常版,还有各地特色的做法,随便换换配方
2024-10-13 09:59:00
揭秘胃病根源:为何调和气血是治疗关键?
在中医理论中,胃病作为一种常见的消化系统疾患,其发生与发展往往与人体内部的气血运行状态息息相关。气血,作为构成人体和维持生命活动的基本物质
2024-10-13 10:00:00
一碗家常饸烙面的美味秘密
说到饸烙面,这可真是北方人的宝藏美食。一碗简单的面条,背后却有说不尽的讲究。无论是在山西还是陕西,人们都喜欢用这种带着点“劲道”的面条招待家人朋友
2024-10-13 10:00:00