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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
...技有限公司。目前,公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物,已进入临床试验阶段。此外,公司在研的肌少症基因药物,即将在华西医院开展临床研究,有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。 ...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
厦大附一可免费筛查法布雷病
本文转自:厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者,确诊3例,阳性率达到25%本报讯(记者 楚燕)法布雷病是一种罕见的单基因遗传病,容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
成都中医肿瘤研究院:肺腺癌靶向药耐药怎么办
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”,成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色,传承国粹中医治瘤精髓,创造生命奇迹,始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
手法治疗技艺在流传1
...深入探索。有一次,我读到了一篇文献。20世纪50年代,成都有一位按摩高手叫黄万香,不使用任何药物,仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职,专心向黄万香学习这门独特的按摩技法,并由此...……更多
改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞
本文转自:长江日报改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞武汉生物企业新成果进入临床试验阶段刘滨磊带着研发人员进行技术攻关。□ 长江日报记者刘璇 通讯员徐小波在2024年(第六届)世界大健康博览会上,武汉滨会生物科技...……更多
共话产业新动能,第八届细胞生物产业大会将于11月29—30日在成都召开
...会暨第六届中国生物医药创新合作大会将于11月29—30日在成都武侯渝江皇冠假日酒店隆重召开。论坛覆盖细胞产业多领域,干货满满第八届细胞生物产业大会荟聚国内知名专家、学者与行业大咖,其中包括四川大学教授丁显平、...……更多
临床药学如何监测患者用药效果和不良反应
...保障临床实践制定出更加优质的治疗方案。由于每个人的基因组、代谢能力、年龄、性别和体质等因素不同,对于药物的吸收能力和代谢能力也不相同,对于同一种药物不同患者的反应差异比较大。监测患者的用药效果和不良反...……更多
国内首家!杭企报产司美格鲁肽生物类似药
...应症为减重相关的企业总共有5家,除了九源基因,还有成都倍特生物制药有限公司、石药集团旗下公司、丽珠集团控股附属公司、联邦制药旗下公司。在国内药企竞速司美格鲁肽这一黄金赛道之时,监管部门也开始出手规范相...……更多
成都三年资助GCP项目超1000万元
本文转自:成都日报支持医疗机构承接新药、医疗器械研发并完成临床试验成都三年资助GCP项目超1000万元什么是GCPGCP即“药物临床试验质量管理规范”。GCP平台所在的医疗机构是生物医药研发的重要策源地。目前,全市具备药...……更多
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花椒是肺结节的“诱发剂”?若不想住院,这3物尽量少吃
周末下午,李阿姨在厨房里忙碌着准备晚餐。她的拿手好菜——麻辣豆腐,总是少不了一把花椒来提味。然而,这位已经步入中年的会计
2024-11-08 07:56:00
便秘成了难言之隐?日常该如何应对顽固便秘?做好这几点就足够了
便秘是一种现如今常见的健康问题,会导致腹部不适、疼痛和排便困难等问题的发生。尽管便秘不是一个严重的健康问题,但它仍会给我们的生活带来不便
2024-11-08 07:57:00
不花钱也能降餐后血糖?9个生活小改变,助你控好血糖
对于糖尿病人来说,控制血糖是个大难题,很多糖友靠打胰岛素,吃药来控制,其实生活中还有不少不花钱也能降低餐后血糖的方法。只要糖友们通个这9个生活小改变
2024-11-08 07:58:00
肩膀僵硬疼痛:办公室常态还是颈椎病?教你预防策略
在日复一日的办公室生活中,肩膀僵硬和疼痛几乎成了无声的常客。这种不适,对许多人来说,已经变成了工作的“附加条款”。但是
2024-11-08 07:59:00
孩子总“腿疼”,甚至影响走路?或与这一原因有关,需警惕
生活中有很多处在生长发育阶段的孩子会经常出现腿痛的现象,有人认为孩子,出现腿痛是由于活动量较多导致,根本无需进行相应的治疗和调理
2024-11-08 08:00:00
一个方法判断你是否脱发,要想保护头发,尽量做好这件事
拥有一头乌黑亮丽的秀发会给我们的形象加不少分。但是随着生态环境不断恶化,生活和工作的压力日趋增大,越来越多的人饱受脱发的困扰
2024-11-08 08:00:00
烟民一般戒烟多久才算成功?身体出现这些变化时,恭喜你
随着成年人压力的剧增,很多人都需要依靠酒精和烟草,来帮助人体释放身心压力,缓解身体和精神的疲惫。尤其是对于男性来说,抽烟更是很多人常年养成的一种习惯
2024-11-08 08:00:00
膝关节炎怎么办?在家多做这个运动
骨性关节炎(OA)也称骨关节病或退行性关节炎,是中老年人最常见的骨关节疾病。流行病学调查表明,55岁以上中老年人骨性关节炎的发病率为44%~70%
2024-11-08 08:01:00
早起空腹时,这4种食物尽量别吃或少吃
早餐对我们的身体非常重要,但是以下这四种早餐大家一定要少吃,下面一起来看看吧。1.油条油条味道鲜美,吃起来非常的香脆,经济又实惠
2024-11-08 08:03:00
如何预防老年人关节炎高发?从这6个方面着手
因为关节炎的发生几率与年龄的大小有一定的关系,而且年龄越大患病几率越高,因此许多人认为只要是老年人就会患上关节炎,其实这种认知并不正确
2024-11-08 08:05:00
癫痫的出现,或与这5个因素息息相关,请注意避开
提起癫痫这种疾病,想必大家都听说过,但大部分人对它的了解仅仅停留在字体表面。从医学的角度分析,癫痫是神经系统的常见疾病
2024-11-08 08:05:00
纳雍老百姓“有福”了,省级巡回医疗队直通“家门口”
11月5日,浙江省人民医院毕节医院(以下简称“浙毕医院”)省级医疗巡回启动会在院举行。毕节市卫生健康局副局长彭奇龄为巡回医疗队授旗
2024-11-08 00:16:00
段红蕾医生:在中医上,支气管哮喘是什么?有哪些注意事项?
在中医上,支气管哮喘被称为哮证,这是一种由于痰饮内伏肺系,并因外感、饮食、情志、劳作等多种因素诱发的发作性痰鸣气喘疾患
2024-11-08 01:29:00
夜问丨知名女星被曝患上“最温柔的癌”!温柔=无害?
据报道,49岁女星徐若瑄确诊“最温柔的癌”——甲状腺癌。徐若瑄本人受访承认患癌,也在社交媒体发文,坦言每年都会固定体检
2024-11-08 03:50:00
助力菜篮子稳产保供
本文转自:人民日报河北秦皇岛金融赋能助力菜篮子稳产保供本报记者 史自强河北省秦皇岛市抚宁区的小江蔬菜专业合作社里,几辆大货车陆续停靠
2024-11-08 06:30:00