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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
本文转自:科技日报脑部疾病基因疗法迈出重要一步——新转运载体能有效穿过血脑屏障科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
本文转自:科技日报开发新药 改造免疫细胞 基因疗法三大技术为抗衰老带来新希望本文图片来源:《自然》网站衰老小鼠肝细胞表达β-半乳糖苷酶(白色)和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
香港一生物科技公司正式投产抗癌先进疗法制品
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗,ATP),并正式投产,成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍,ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品,是现时发展最迅速的医疗领域之一,发展潜力巨大。优基...……更多
《一种嵌合抗原受体T细胞的制备方法及其应用》获发明专利
...试剂浓度及完全培养基成分等方式,显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率,使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率,且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...健康报本报讯 (记者赵星月 通讯员李茜)5月7日,“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上,首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多
基因剪刀为肺囊性纤维化患者带来希望
...:中国科学报囊性纤维化影响肺部,对有缺陷的细胞进行基因治疗具有挑战性。图片来源:SCIENCE PHOTO LIBRARY本报讯 被称为基因剪刀的CRISPR基因编辑疗法在克服了先前阻碍基因治疗的主要挑战后,有望为肺囊性纤维化提供有效且...……更多
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喝茶可以缓解肝脏硬化吗?不仅可以缓解,还能“养护”
肝脏是人体内的“化工厂”,每天处理着各种营养物质、毒素和药物,就像城市中的垃圾处理厂一样重要。我们知道,肝脏承担着过滤血液
2024-09-19 20:18:00
血管堵没堵,头部不会“说谎”,出现4个症状,血管在喊“救命”
大家好,在现代快节奏的生活中,越来越多的人面临着心血管疾病的威胁。而血管问题一旦出现,常常是默默无闻、不易察觉的。你可能会觉得自己身体健康
2024-09-19 20:18:00
50岁左右的男人,身体会出现这些问题并随年龄增长变化
在人生的长河中,五十岁,仿佛是一个静谧而深邃的港湾,它不言不语,却承载着过往的风雨与阳光。对于五十岁左右的男人而言,这个阶段不仅是年龄的标记
2024-09-19 20:19:00
吃动物肝脏真的会中毒!用这样东西泡半小时毒素就出来了
吃肝脏会“中毒”是真是假?肾脏跟肝脏都是非常重要解毒器官,我们吃的包括药物、食物等都会经过消化进到血液,然后再由血液运送到肝脏进行加工代谢
2024-09-19 20:19:00
50岁后,早起的第一杯水,要谨记“四不喝”,关乎身体健康
中老年人想要身体健康,少生病,腿脚依然有力的话,坚持每天适量运动是少不了的,同时给身体补充充足的营养也很重要。补充营养怎么补呢
2024-09-19 20:20:00
男性开始衰老,身体一般会出现4个特征,希望你一个都没有
对于人的一生来说,生老病死是人生的常态。衰老是每个人都要经历的事情,但衰老并不是突然就变老的,我们都知道衰老是一个过程
2024-09-19 20:20:00
46-55岁,防病“黄金十年”,这4个常见恶习,一个也不要有
小时候总觉得时间过得好慢好慢,盼着星期、盼着放假、盼着过年盼着长大……现在长大了,又想让时间过得慢一点,因为时间真的是转瞬即逝
2024-09-19 20:20:00
肝脏不好的人,日常做哪些事可养肝?伤肝行为有哪些?
肝脏想必大家都知道,这是人体非常重要的一个器官,肝脏的主要作用就是解毒,而现在有许多人都有不好的饮食与生活习惯,这样就很容易导致人体摄入的毒素过多
2024-09-19 20:21:00
罪魁祸首揭秘:损伤肝脏因素大曝光,健康护肝就吃这几种食物
我找到了一位营养师,希望能从饮食上做出改变,恢复肝脏的健康。营养师详细了解了我的生活习惯和工作环境后,提出了一套针对性的膳食方案
2024-09-19 20:21:00
增强CT、血管造影等都要用造影剂,对肾脏影响有多大?告诉你
当七十岁的王先生在医院接受心脏病诊断的增强CT扫描后,没想到的是,他的健康遭遇了新的挑战。几天后,王先生出现了疲劳和食欲不振的症状
2024-09-19 20:22:00
晨起的3个行为别不当回事,快别做了,可能比喝酒还伤肝
肝脏对人体健康而言是至关重要的,然而肝脏却是一个特别沉默的器官,它不会给我们经常发出求救信号,告诉我们它已经出现了病变现象
2024-09-19 20:23:00
上了岁数后要多吃这几样食物,预防脂质沉淀,或能避免血管堵塞
随着年龄变化机体各器官呈现于低下状态,血液循环出现了减缓,严重影响了自身的血管健康,得不到及时的调控患有心脑血管疾病的概率也大大增加
2024-09-19 20:24:00
为什么喝水都会胖?基础代谢是真相!4招教你养成易瘦体质
有一些人对自己的身材非常的苦恼,是平时喝口水都会长肉的体质,还有一些人,无论吃多少都不会长胖,这种体质真是让人羡慕不已
2024-09-19 20:25:00
“激素蛋”危害大,已流入市场?这3种鸡蛋,再便宜也别吃
鸡蛋在日常饮食中经常出现,许多人会每天早上吃一个鸡蛋,在了解到鸡蛋的营养价值很高后坚持吃,可以获取人体需要的蛋白质、维生素
2024-09-19 20:26:00
肺部不健康,“双腿”会有3种表现?不妨自查一下,希望你没有
人体有五脏六腑,人体是通过每一个细胞以及器官组织所构成。这些器官对于人体来讲十分重要,肺气管作为人体的呼吸系统,在成长发育发挥关键性效果
2024-09-19 20:26:00