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每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
...下呼吸道疾病。另外,辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec(血友病B基因治疗),用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月,辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况,包括偏...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...到治愈,红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月,美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市,一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物,也同时...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
3万人感染艾滋等病毒!英国首相道歉...灵丹妙药变毒药,真相尘封数十载→
...污染血丑闻”可追溯到上世纪70年代至90年代初。当时,血友病患者通过英国国民保健制度(NHS)开始接触到一种革命性新疗法。他们患有一种罕见的遗传疾病,血液无法正常凝结。而一种从人类血浆中提取VIII因子的疗法号称可...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
本文转自:羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创,也会自发性出血;稍有磕碰就乌青,关节莫名其妙肿痛;一旦出血,根本止不住……由于“碰不得”,这些患者...……更多
早发现早干预呵护“玻璃人”
本文转自:青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊,积极开展预防治疗,有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病,患者受...……更多
本文转自:新乡日报关节并发症是降低血友病患者生存质量的“罪魁祸首”之一。有的甚至会导致肌肉萎缩,对此该如何恢复?关节出血和肌肉萎缩之间存在着恶性循环,因此关节出血恢复后要积极的进行康复锻炼,加强关节...……更多
小叶医探 | 血友病患者“玻璃人”引关注!安徽已登记血友病患者近1300例
大皖新闻讯 血友病患者如同玻璃一样易碎,小小的磕碰就可能导致他们血流不止,故有“玻璃人”之称。近期,“世界血友病日”让不少市民对这种疾病有了关注。血友病到底是一种什么病?这种病只传男不传女?又该如何预...……更多
...一天为国际罕见病日。目前,全球罕见病约有7000多种,血友病就是其中之一。血友病患者又被称为“玻璃人”,他们如同玻璃一样经不起碰撞,即使轻微受伤也会血流不止。上海市第一人民医院血液科副主任童茵在接受人民网...……更多
...断和PGT平台,成功阻断和预防进行性肌营养不良、耳聋、血友病、多囊肾病、神经纤维瘤等几十种单基因病的传递和发生。中心还针对备孕人群率先开展综合性携带者筛查,一次性可筛查400多种隐性和显性遗传病,帮助夫妻了解...……更多
秃顶是天生的?不止它,“偏爱”男性的遗传病,基因早已“出错”
...生。对于一些只是辨色能力比较差的人群就要求那么多。血友病也是一种遗传性疾病,它会导致人体的自身凝血功能障碍和发生出血,这是因为患者体内缺乏重要的凝血因子-抗血友病球蛋白。当患者受到小伤出血后,血液不易...……更多
打破家族“黑色魔咒”,全球首例阻断KIT色素沉着病试管婴儿出生
...PGT平台,可以阻断和预防包含进行性肌营养不良、耳聋、血友病、神经纤维瘤、苯丙酮尿症等在内的单基因遗传性疾病。“我们还在探索遗传病阻断和预防新策略,目前针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛查,一次性筛查400...……更多
血友病易漏诊 需早发现早治疗
本文转自:云南日报昆医大附一院血液科专家提醒血友病易漏诊 需早发现早治疗温馨提示 4月17日是“世界血友病日”。昆明医科大学第一附属医院血液科主任史明霞提醒,血友病易漏诊,应做到早发现、早治疗。血友病是一种...……更多
让“罕见”被看见 呵护“玻璃人”
...:黄石日报新华社兰州4月17日电2024年4月17日是第36个世界血友病日,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。由于是罕见病,血友病患者容易因认识不足被误诊,他们不为人知的伤痛需要被更多人看见。摔跤、滑倒...……更多
多款罕见病找到对应药
...用了该药物。本届进博会上,全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射,就能将年出血率降低90%,相比每周数次的静脉注射常规治疗方法,降低了患者的治疗...……更多
肥西:医保医疗齐携手 赋能“玻璃人”关爱活动
本文转自:人民网-安徽频道近年来,为帮助血友病患者进一步了解临床治疗规范,提升患者自我照护能力,科学预防出血,同时让他们切实感受到社会的关注和温暖,肥西县医疗保障局携手安徽医科大学第二附属医院血友病MDT...……更多
未必是遗传 血友病也能后天得
本文转自:北京青年报近日,女星林美秀患上“后天血友病”的信息引起网友关注。血友病不是遗传性疾病吗,怎么还有后天的?今天,医生就来为大家揭秘身体里上演的这部“无间道”。肿瘤及药物等因素导致免疫系统异常...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
中国科大附一院:多学科护航,让“玻璃人”不再易碎
本文转自:人民网-安徽频道4月17日是第36个“世界血友病日”,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。血友病是一种罕见病,是由于基因突变,导致凝血因子缺乏,而引起凝血功能异常的遗传性出血性疾病。对...……更多
血友病是一种罕见的遗传性疾病,主要是由于血液中缺乏一种被称为凝血因子Ⅷ或Ⅸ的物质而引起的。这种缺陷会导致患者在轻微创伤或手术时出现长时间出血的情况,甚至可能危及生命。为了有效管理和控制血友病,患者需...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...学领域,基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病;在农业领域,基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能;在生物工程领域,基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
专家云集 共话罕见病
...说。当天下午,世博高新医院开展了“助力血友爱友未来血友病公益活动”,活动邀请了来自全国的名医专家为血友病患者进行讲学并解答患者疑惑。活动现场,世博高新医院副院长毕作木公布了最新惠民政策,提高全社会对血友病...……更多
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创新养老金融产品与服务,友邦保险助力建设金融强国
人口老龄化日益严峻,养老金融作为社会保障体系的关键一环,备受党中央重视与全社会关注。2024 年是中华人民共和国成立75 周年
2024-06-25 16:37:00
连续3年亏损,第二增长极贡献有限,时空科技靠什么继续涨停?
6月25日早盘,时空科技(605178.SH)快速封住涨停,近5个交易日收获3个涨停板。近期,资本市场对车路云概念的炒作非常火爆
2024-06-25 16:12:00
华天酒店(000428.SZ):抵押子公司房产以办理贷款
2024年6月25日,华天酒店集团股份有限公司(证券代码:000428,证券简称:华天酒店)宣布,公司已获得股东大会批准
2024-06-25 16:46:00
“双反”调查下,涛涛车业业绩向左or向右?
“双反”调查阴影之下,涛涛车业最近的日子有点不好过。6月24日,涛涛车业盘中触及“20CM”跌停。截至收盘,报价57.93元/股
2024-06-25 17:04:00
华媒控股(000607.SZ):公司透明车位网网站已暂停运营
2024年6月25日,华媒控股(000607.SZ)互动平台上表示,公司的透明车位网网站已暂停运营,该业务对本公司业绩影响极小。以上内容与数据,与界面有连云频道立场无关,不构成投
2024-06-25 16:46:00
旺旺整体业绩恢复增长,冰品导致休闲食品收入下滑5.5%
文|李振兴6月25日,旺旺发布的2023财年(2023年4月-2024年3月)业绩报告显示,总收益较去年同期成长2.9%
2024-06-25 17:32:00
烟台银行福山商业街支行成功拦截一起电信诈骗
胶东在线6月25日讯 (通讯员王璇)烟台银行福山商业街支行成功拦截了一起针对老年人的电信诈骗事件,从源头上避免了客户资金损失
2024-06-25 18:35:00
暑期游“特种兵”来袭!酒店预订量将迎增长,君亭酒店等有望受益
“高低去一次新疆”“我想去海南潜水”……随着人生大考的结束,“毕业旅行”被众多考生列入假期计划清单,考生们开始挑选旅游目的地
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让消费马车“跑”起来,这些浙江上市公司已经“冲”在前方
消费这驾马车有了新动力。6月24日消息,国家发展改革委、农业农村部、商务部、文化和旅游部和市场监管总局联合印发《关于打造消费新场景培育消费新增长点的措施》(下称《措施》)
2024-06-25 17:53:00
江苏以500亿为战略性新兴产业加装引擎,用“耐心资本”布局未来
本文转自:人民日报客户端王伟健6月21日,江苏正式启动总规模500亿元的江苏省战略性新兴产业母基金。与此同时,首批14支产业专项基金也即将落地
2024-06-25 20:04:00
日本宣布抛售美债,美国立刻出手,绝不允许岸田“跳船”
来源:七号观察室日本银行抛美债,美国批日本操纵汇率,两国让全世界看笑话。日本和美国,最近又开始内讧了。6月上旬,美国劳工部公布数据
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东港农商银行:一简一降一提升,惠企利民农商情
通讯员 赵庆梅金融是实体经济发展的血脉。近年来,东港农商银行始终坚守支农支小市场定位,持续提升创新发展能力和服务实体经济能力
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中新经纬6月25日电(薛宇飞 李自曼)6月25日至27日,2024年世界经济论坛新领军者年会(夏季达沃斯论坛)在辽宁大连举办
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普惠金融致力于推动解决经济社会发展中的不平衡、不充分问题,旨在提升金融服务的覆盖率、可得性、满意度,对推进实现共同富裕
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农行济南天桥城北支行:老人亲办业务难 上门服务解民忧
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