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多款罕见病找到对应药
本文转自：解放日报
多款罕见病找到对应药
陈玺撼/刘惠宇
本报记者 陈玺撼 见习记者 刘惠宇
罕见病是众多患病率极低的疾病统称。今年进博会，多款罕见病找到了对应的罕见药。
正常成人的小肠一般长3米至8.5米。短肠综合征成人患者的小肠长度往往小于1.5米，未成年患者小于38厘米，因肠道有效吸收面积太小，不能维持患者的营养需求，可能引发营养吸收和代谢功能障碍。今年9月，短肠综合征被纳入中国卫健委等六部门联合发布的《第二批罕见病目录》。
武田制药展出的替度格鲁肽给病患带来希望。它是全球唯一一款批准用于短肠综合征的人胰高血糖素样肽2类似物，已在十几个国家作为罕见药获批。
武田制药中国消化事业部负责人崔玄介绍，这款创新药物的原理是通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度，提高肠道的吸收能力，最终让患者摆脱对输液的依赖。
替度格鲁肽正加快在中国的上市进度。今年5月，依托先行先试政策，替度格鲁肽在海南医学院第一附属医院乐城医院完成了中国大陆的首例注射。今年7月，另外两名患儿在瑞金海南医院使用了该药物。
本届进博会上，全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射，就能将年出血率降低90%，相比每周数次的静脉注射常规治疗方法，降低了患者的治疗负担。
“通俗来说，经典疗法是定期补充凝血因子，而Fitusiran换了一种路径，聚焦天平的另一端——抗凝血酶。”赛诺菲血友病医学经理张文韬表示，Fitusiran针对抗凝血酶的信使RNA，降低肝脏中抗凝血酶的产生，从而恢复生成足够的凝血酶，调节血友病患者的凝血与抗凝平衡。Fitusiran目前正加快推进商业化进程，有望在中国、美国等国提交上市申请。
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快照生成时间：2023-11-08 09:45:12
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