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...华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...技有限公司。目前，公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物，已进入临床试验阶段。此外，公司在研的肌少症基因药物，即将在华西医院开展临床研究，有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。
...……更多
2024-06-26 06:39:00之光,生命,成都,生物,高新,产业
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业，覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示，在本次医保谈判涉及的罕见病药物中，很多...……更多
2023-01-08 14:56:00医保,药物,谈判,名单,药物,罗氏
...、肾功能异常，经过基因检测，确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一，患病率小于万分之一，患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关，导致...……更多
2024-03-01 10:44:00一家,医生,文文,同济,法布雷,治疗
...咒”了？专家慧眼揪出“真凶”，原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症，侄女有蛋白尿，家族中多人罹患心脏病，自己也安装了心脏起搏器，还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟？近日，江苏...……更多
2024-05-12 01:21:00尿毒症,心脏病,心脏,法布雷,患者,心脏
记者 刁明杰法布雷病（Fabry disease），又称“Anderson-Fabry病”（Anderson-Fabry disease，AFD），是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性降低或完全缺乏，造成代谢底物三己糖酰基...……更多
2024-03-31 14:44:00法布雷,山东省,山东,交流会,交流,法布雷
...长。他告诉记者，溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成，发病率为百万分之一，全广东仅一百例，属于一种超罕见病。但幸运的是，这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病，患者体内天...……更多
2024-02-29 04:03:00黄海威,黄海,患者,治疗,法布雷,医院
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知，帮助罕见病患者及时诊断干预，...……更多
2024-03-01 13:22:00医生,关键,中山,神经内科,正齐,内科
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前，中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人，是罕见病中的罕见病，即“超罕见病”，治疗负担很重。“罕见...……更多
2024-05-18 21:15:00多层次,多层,中国,患者,保障,模式
...大家对于心肌病的认识进一步提升，包括淀粉样心肌病、法布雷病等疾病都陆续有了新的治疗手段，通过提升诊疗的规范化和标准化，可以增强早筛早诊的意识，促进心肌病诊疗建设。希望这次多学科的交流碰撞能够更好地推动...……更多
2024-12-03 09:47:00项目启动会,启动会,齐鲁,心肌病,心肌,诊疗
...疗药物获批临床】财联社12月20日电，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
2023-12-20 18:20:00转基因,临床,药物,动物,治疗,生产
...乎陷入绝境。2021年7月，好消息传来，戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例。“我们家当时是全省第一个享受这个政策的。”严女士告诉记者，专治戈谢...……更多
2023-02-28 07:42:00病患,江苏,难题,色彩,生命,江苏
...善。最后通过基因诊断，才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说，即使早诊断后没有特效药物，但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言，如果今后希望再生一个健康的孩子，也...……更多
2024-05-12 21:07:00治疗,治疗方案,圆桌,困境,多种,三大
本文转自：厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者，确诊3例，阳性率达到25%本报讯（记者 楚燕）法布雷病是一种罕见的单基因遗传病，容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
2024-06-11 07:15:00法布雷,筛查,法布雷,筛查,阳性率,患者
本文转自：中国新闻网近日，康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
2024-05-16 10:59:00基因治疗,学术成果,基因,新一代,药物,成果
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资，由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资，华兴康平、新浚资...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
本文转自：人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展，保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控，近日，成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
2024-02-28 18:49:00成都,细胞,指导,地方,标准,生产
...为科室优势，在临床工作中治疗了多种罕见病病例，包括法布雷病、线粒体脑肌病、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎等。王佩说：“我们致力于罕见病的学习研究，让更多医生认识罕见病，逐步提高罕见病的技术诊断、治疗方...……更多
2023-02-28 08:04:00迷离,真相,大姐,保定,免疫性,三科
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”，成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色，传承国粹中医治瘤精髓，创造生命奇迹，始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
2024-05-22 09:55:00靶向,腺癌,成都,肿瘤,研究院,中医
...值超过70万一针的罕见病天价药诺西那生纳、百万一针的法布雷用药首次进入国家医保目录后，三年来，已有十多种“天价药物”进入国家医保目录。而除上述药物外，其他备受关注的舒沃替尼、德曲妥珠单抗（DS-8201）、依沃西...……更多
2024-12-01 14:10:00抗癌药,抗癌,医保,天价,药物,名单
近日，香港维尔利健康科技集团宣布启动一项全球基因靶向药物研发计划，专注于开发一系列针对不同癌症类型的个性化治疗药物。该计划旨在通过基因分析技术筛选出致病基因，为患者提供更高效、精准的靶向治疗方案，从...……更多
2024-10-25 16:33:00靶向,香港,基因,药物,集团,全球
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示，希望通过这一体系的建立，让试点区域群众享受到前沿技术，降低“重大慢性病过早死亡率”，提高人群健康寿命...……更多
2024-04-23 06:38:00抗癌,实验室,重点,实验,肿瘤,实验室
...，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
本文转自：人民日报客户端7月10日上午，成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园发布会举行。本次发布会由成都市发展和改革委员会、成都市科学技术局、成都市国有资产监督管理委员会指导，成都产业投资集团有限公司...……更多
2024-07-11 17:53:00产业,成都,布局,基金,天使,成都
本文转自：南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 （记者/张玮）1月7日，深圳市人大常委会发布消息称，全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
2023-01-08 07:00:00用药,落地,临床,试验,制度,基因
近日，山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术，这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践，也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
2024-02-07 11:28:00视网,齐鲁,血管性,黄斑,视网膜,相关性
...玲)31日盘后，天坛生物发布公告称，决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告，静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
2024-01-31 19:11:00天坛生物,天坛,水漂,临床,投入,试验
打破核医学设备国外垄断局面这台成都造“人体照相机”让肿瘤无处遁形西南医科大学附属医院核医学实验室。图据川观新闻2023年，中国核能行业协会发布了国内首份《中国核技术应用产业发展报告（2023）》，预计2025年我国...……更多
2024-08-09 09:51:00成都,照相机,肿瘤,照相,人体,核医学
...用长达 10多年的不懈努力，携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来（来源：资料图）同时，他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备，并与一...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...化，江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化，四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业，持续开展前沿技术攻关，不断催生新领域新业态新赛道，培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
2024-03-19 04:55:00人民日报,苏州,布局,机遇,产业,日报
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本文转自：人民网-云南频道远看像蓝莓，吃着像桑葚果身还长了一圈“蜘蛛腿”最近，市场上一种奇怪的水果突然走红红果参。杨志军摄很多人好奇这是啥
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随着春节的临近，气温骤降，寒冷加剧，来济南中医风湿病医院就诊的风湿病患者持续增多，各个科室都进入忙碌的状态，为确保安全生产
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