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...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
...表示，需要看到更多的数据，以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外，FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险，以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日，专注...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
2024-01-09 06:03:00碱基,疗法,蛋白,碱基,蛋白,地中
...病的主要因素，近年来研究者们发现了大量的孤独症风险基因及致病基因突变。研究多集中在基因突变导致孤独症的分子与环路机制上，但对于导致孤独症的基因突变是否可以运用基因编辑方法在大脑内准确修复，还未见报道。...……更多
2023-12-07 08:58:00孤独症,小鼠,上海,基因,症状,科研
...性T淋巴细胞白血病。T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T...……更多
2022-12-12 10:59白血,白血病,基因,原本,绝望,奇迹
...日报北京1月9日电 （记者张梦然）先导编辑是一种通用的基因编辑形式，可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒，以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠...……更多
2024-01-10 02:05:00先导,视力,动物,部分,系统,先导
...至关重要，因为它携带着决定男性特征和用于生产精子的基因。但在人体研究中，对Y染色体进行全面测序一直是个难题，原因是Y染色体个头小，所携带基因量又少，且充满了反向、重复的DNA片段，使测序工作十分困难。近期，...……更多
2023-10-18 05:11:00染色体,染色,男性,染色体,染色,基因
...？《每日经济新闻》记者就此采访了伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆（Waseem Qasim）。他曾在2022年主导了全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗。瓦西姆·卡西姆 伦敦大奥蒙德街儿童医院X...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
...有影响力的干细胞产业、疫苗抗体产业、免疫细胞产业、基因治疗产业、基因检测产业，全产业链条轮廓日渐清晰。聚沙成塔，集腋成裘。一家家企业就像一个个“细胞”，慢慢聚集成一个“细胞谷”。2021年9月，京津冀特色细...……更多
2024-03-24 02:21:00含金量,细胞,细胞,天津,产业,海河
...来。
该技术背后的重要理念是，只要科学家知道正确的基因指令，就可快速开发出针对几乎任何病毒的疫苗。仇子龙解释说，由于mRNA疫苗的生产不涉及活细胞，是化学反应，所以很容易扩大量产。mRNA疫苗开发的灵活性和速度...……更多
2023-10-07 02:30:00碱基,加速度,疫苗,贡献,开发,疫苗
随着全球癌症发病率的不断攀升，早期预防与治疗成为了医疗健康领域的重中之重。在这一背景下，EdicoGenome公司推出的EDC养生工作室，凭借其在基因科技领域的深厚积累，为癌症的早期预防与治疗提供了全新的解决方案。创新...……更多
2024-04-18 07:41:00新篇,新篇章,癌症,养生,工作室,治疗
...本文转自：海南特区报遗传物质的传递是指父母将自己的基因与染色体遗传给子代，决定了子代的遗传特征。遗传物质的传递涉及基因和染色体的传递方式，以及可能带来的遗传疾病风险。本文将介绍遗传物质的传递过程，并提...……更多
2023-11-09 01:25:00遗传物质,后代,遗传,物质,遗传,基因
...技术，能够更加精确地编辑生物体的基因，不仅使得精准基因治疗的梦想愈发触手可及，还正在改变工业、食品、农业、健康医药和生物技术等领域。重写“生命密码”的基因工程所谓基因，就是带有遗传信息的DNA片段，是产生...……更多
2024-04-22 06:21:00生物体,基因工程,基因,生物,工程,基因
在人类染色体20号上，隐藏着一个神秘而禁忌的基因编码。数十年来，科学家们围绕着这个谜团展开了无数次的研究和推测，但是这个基因的秘密一直被紧紧封印在科学界的黑匣子中。然而，近日却有惊人的消息传出，这个隐藏...……更多
2023-12-05 13:48:00染色体,禁令,染色,隐秘,禁忌,基因
...体系，吸引红杉中国智能医疗基因组学孵化器、和元生物基因治疗赋能创新中心落户园区。园区还积极筹建产业要素高度集聚的创新综合体，包括张江药谷孵化加速中心2.0版、细胞培养实验室等，并引进细胞基因质控平台、基因...……更多
2024-03-19 04:55:00人民日报,苏州,布局,机遇,产业,日报
...症。”叶邦策介绍说，利用工程学方法，通过元件开发及基因线路重编程等手段，构建具有诊断疾病或靶向治疗疾病的“智能活菌机器人”，可实时感应人体环境的疾病信号并调控下游基因线路，实现感知、传导、计算及反馈的...……更多
2023-01-19 07:45:00诊疗,机器,策略,智能,疾病,炎症
...1b期中期试验结果。该疗法采用了一种被称为碱基编辑的基因编辑方法，这种方法是通过静脉注射一种针对PCSK9基因的药物，该基因在低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的生成过程中起着重要作用。当药物瞄准PCSK9基因时，会对该基因进...……更多
2023-11-13 17:31:00风险,实验性,药王,减肥药,心脏病,药物
...瘤等First in Class适应症开发，谱写c-MET‘泛瘤种’治疗的新篇章，惠及更多患者。”作为我国自主研发的MET抑制剂，伯瑞替尼在治疗MET 外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性，同时具有良好的耐受性，此次伯瑞替尼的...……更多
2023-11-17 16:56:00靶点,靶向,抑制剂,新篇,新篇章,肺癌
...转录因子Sp1/Sp3在哺乳动物的各类细胞中广泛表达，Sp1/Sp3基因敲除小鼠均表现出心血管发育异常。该课题组发现，在高血压患者和AngII诱导的高血压小鼠模型的动脉内皮细胞中，Sp1/Sp3的表达量显著降低。因此，课题组构建了他莫...……更多
2023-10-11 16:05:00齐鲁,重构,全国重点,佳绩,心血管,心血
...报记者 王 春当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
2024-02-29 02:03:00基因治疗,基因,治疗,基因,基因治疗,治疗
...期间，他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时，吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人，有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验，而且...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...不懈努力，携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来（来源：资料图）同时，他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备，并与一家外部公司合作...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...策”双支撑！又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯（记者陈心如）细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破，目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天，中国（山东）自由...……更多
2023-11-04 11:47:00基因治疗,竞速,济南,赛道,基因,细胞
IT之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出，跟普通药物相比，基因治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...高效的基因编辑工具，在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗，包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快，一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
本文转自：中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
基因突变引发耳聋，15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力，体验美妙有声世界。2月21日，华中科技大学附属协和医院宣布，该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术，目前患儿...……更多
2024-02-22 11:46:00新希望,基因治疗,治疗,遗传性,耳聋,遗传
...体进行综合评价，并经小侯及家人知情同意，认为他符合基因治疗的条件，在当年10月成功接受完成基因治疗。贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍，小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ（九因子）所致...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要是由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的基因突变造成，其特征是红细胞呈镰刀形，这种异常的红细胞会...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
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