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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
...技有限公司。目前,公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物,已进入临床试验阶段。此外,公司在研的肌少症基因药物,即将在华西医院开展临床研究,有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。 ...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
...乎陷入绝境。2021年7月,好消息传来,戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围,符合条件者最高可获得90%的报销比例。“我们家当时是全省第一个享受这个政策的。”严女士告诉记者,专治戈谢...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
厦大附一可免费筛查法布雷病
本文转自:厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者,确诊3例,阳性率达到25%本报讯(记者 楚燕)法布雷病是一种罕见的单基因遗传病,容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
...为科室优势,在临床工作中治疗了多种罕见病病例,包括法布雷病、线粒体脑肌病、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎等。王佩说:“我们致力于罕见病的学习研究,让更多医生认识罕见病,逐步提高罕见病的技术诊断、治疗方...……更多
成都中医肿瘤研究院:肺腺癌靶向药耐药怎么办
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”,成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色,传承国粹中医治瘤精髓,创造生命奇迹,始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
香港维尔利健康科技集团启动全球基因靶向药物研发计划
近日,香港维尔利健康科技集团宣布启动一项全球基因靶向药物研发计划,专注于开发一系列针对不同癌症类型的个性化治疗药物。该计划旨在通过基因分析技术筛选出致病基因,为患者提供更高效、精准的靶向治疗方案,从...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
布局未来产业 成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园亮相
本文转自:人民日报客户端7月10日上午,成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园发布会举行。本次发布会由成都市发展和改革委员会、成都市科学技术局、成都市国有资产监督管理委员会指导,成都产业投资集团有限公司...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
...者的存活時间。我们都了解,在做靶向药物治疗前需要做基因检查,根据基因检查查出来是不是有相对的基因变异种类,再挑选相匹配的靶向药物。现阶段早已发觉的肺癌基因变异种类有EGER、ALK、HER2、ROS1等。那麼,遗传基因未...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
这台成都造“人体照相机”让肿瘤无处遁形
打破核医学设备国外垄断局面这台成都造“人体照相机”让肿瘤无处遁形西南医科大学附属医院核医学实验室。图据川观新闻2023年,中国核能行业协会发布了国内首份《中国核技术应用产业发展报告(2023)》,预计2025年我国...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
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科学家首次发现:动脉粥样斑块竟能完全消退!不过需满足4个条件
刘大妈今年65岁,在1年前因反复胸痛、心绞痛被家人紧急送医就诊,确诊为冠心病。心脏造影下发现血管有重度及轻度狭窄,需要及时植入心脏支架
2024-11-09 22:59:00
189名中职师生亮出厨艺“绝活儿”
11月9日上午,山西省第十八届职业院校中职组烹饪技能大赛在山西省经贸学校开赛,来自全省30所中职学校63支参赛队的189名师生同台竞技
2024-11-09 20:14:00
湖南常德:“医检互认”落地见效 患者就医省钱省心
本文转自:人民网-湖南频道患者打印检验结果。单位供图看同一种病,换一家医院,就要重新做检查检验,这是不少患者都曾遇到过的烦心事
2024-11-09 20:56:00
重庆巴南区:姜家黑鸡“鸡王”拍出上千元高价
11月9日,“食黑姜家 美味之约”产品发布会在重庆市巴南区姜家镇龙舞广场举行,姜家黑鸡“鸡王”现场拍出上千元高价。当天
2024-11-09 21:33:00
江西南丰:非遗点亮美好生活 助力乡村振兴
本文转自:人民网-江西频道11月4日,在江西省南丰县的国礼园,一场全国非遗摄影展正在精心布置展出,主题为“非遗里的美好生活”
2024-11-09 21:24:00
为何乙肝会打破“免疫耐受期”,变成乙肝患者?或是做错了5件事
乙肝病毒携带者,通常分为两类:乙肝病毒携带者和非活动性乙肝病毒表面抗原携带者。两类都有传染,由HBV-DNA定量检测结果大小来确定
2024-11-09 18:23:00
“老人年龄标准”公布,过了这个岁数,就可称呼为老年人了
导语:我国已步入老龄化社会,这一趋势益发显着,且不容忽视。科技的日新月异与医疗技能的飞速提升,让人们的健康水平得以显着增强
2024-11-09 18:23:00
研究发现:不吃酱油和味精的人,血压一下就降低了?这是真的吗?
酱油和味精真的会影响高血压吗?医生的回答可能让你意外!老高是一位60多岁的退休老工人,平时最喜欢的就是在家煮上一碗面条
2024-11-09 18:27:00
寿命长不长,头发有暗示?白发越少的人活得越久?来看看医生咋说
“人老了,头发白得快,命是不是也短了?”——这句话,你是不是也听过?不少人都有类似的疑问:白头发多了,是不是意味着身体健康出了问题
2024-11-09 18:27:00
为何中国脑梗越来越多?医生:除了补充叶酸,做好这3点更重要
你有没有发现,最近身边得脑梗的人越来越多了?以前觉得这病是老年人专属,结果现在很多四五十岁的人也中招了。这病来得快,走得急
2024-11-09 18:28:00
肺不好,脸先知?脸上的异样出卖了肺,一旦发现,建议给肺做检查
脸色发灰或苍白当脸色发灰或苍白时,这或许暗示着肺部供氧缺乏。肺功用受损会影响体内氧气的吸收和供给,导致皮肤失去健康的光润颜色
2024-11-09 18:28:00
睡觉时尽量把脚露在外面,有什么作用?医生:经常失眠或与肝有关
为了更好地讲述文章内容,人物情节为虚构,请理智阅读天气转凉,中午吃完饭后,陈阿婆在楼下走了几圈后,便决定回房间躺着歇一歇
2024-11-09 18:28:00
男性长期“不喝酒”,会有哪些变化?别不信,5个变化很明显
为了更好地讲述文章内容,人物情节为虚构,请理智阅读老张素来有去看中医的习惯,但这段时间中医给把脉的时候忽然强调让他少喝点酒
2024-11-09 18:29:00
高血压患者,不能吃韭菜?医生忠告:想要血压稳定,远离3种蔬菜
为了更好地讲述文章内容,人物情节为虚构,请理智阅读王大叔因为自己和妻子两个人都有一些高血压的问题,二人早早的就养成了平时多吃蔬菜的习惯
2024-11-09 18:29:00
人体必需元素硒,可以杀死癌细胞?适当多吃3种食物,不怕缺硒
为了更好地讲述文章内容,人物情节为虚构,请理智阅读王阿姨今天去菜市场买菜,到了卖肉的摊位上看了一会说:“给我块猪肝吧。”摊主一抬头看见王阿姨之后说
2024-11-09 18:30:00