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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
...技有限公司。目前,公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物,已进入临床试验阶段。此外,公司在研的肌少症基因药物,即将在华西医院开展临床研究,有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。 ...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
...乎陷入绝境。2021年7月,好消息传来,戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围,符合条件者最高可获得90%的报销比例。“我们家当时是全省第一个享受这个政策的。”严女士告诉记者,专治戈谢...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
厦大附一可免费筛查法布雷病
本文转自:厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者,确诊3例,阳性率达到25%本报讯(记者 楚燕)法布雷病是一种罕见的单基因遗传病,容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
...为科室优势,在临床工作中治疗了多种罕见病病例,包括法布雷病、线粒体脑肌病、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎等。王佩说:“我们致力于罕见病的学习研究,让更多医生认识罕见病,逐步提高罕见病的技术诊断、治疗方...……更多
成都中医肿瘤研究院:肺腺癌靶向药耐药怎么办
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”,成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色,传承国粹中医治瘤精髓,创造生命奇迹,始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
布局未来产业 成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园亮相
本文转自:人民日报客户端7月10日上午,成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园发布会举行。本次发布会由成都市发展和改革委员会、成都市科学技术局、成都市国有资产监督管理委员会指导,成都产业投资集团有限公司...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
手法治疗技艺在流传1
...深入探索。有一次,我读到了一篇文献。20世纪50年代,成都有一位按摩高手叫黄万香,不使用任何药物,仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职,专心向黄万香学习这门独特的按摩技法,并由此...……更多
本文转自:四川日报1月28日,成都东部新区举行天府锦城实验室(未来医学城)首批科学家团队及公共技术平台入驻仪式,首批4个科学家团队、2个公共技术平台入驻实验室。大咖们为何选择三岔湖畔?他们将带来哪些先进技术...……更多
改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞
本文转自:长江日报改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞武汉生物企业新成果进入临床试验阶段刘滨磊带着研发人员进行技术攻关。□ 长江日报记者刘璇 通讯员徐小波在2024年(第六届)世界大健康博览会上,武汉滨会生物科技...……更多
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人体免疫力下降,通常与5因素有关,要尽量避免,没有就最好
人体免疫力下降,通常与5因素有关,要尽量避免,没有就最好据媒体报道,在此次抗新冠肺炎过程中,中医药发挥了重要作用。自生的免疫系统功能对病毒的预防
2024-07-18 17:03:00
老年人血糖高,应避免4种零食与3种饮食习惯,才更健康
胰脏分泌胰岛素控制血糖的稳定,进餐或吃零食之后,人体血糖会迅速攀升,这个时候胰脏就会分泌大量胰岛素来抑制血糖持续攀升,保持血糖在合理的范围内波动
2024-07-18 17:12:00
长期喝酒肝脏不好,睡觉往往有4种迹象,希望不要忽视,及时戒掉
在现实生活中,有不少人喜欢喝酒,尤其是现在春节期间,与亲朋好友一起难免要喝上几杯酒来助兴。不过,我们应该知道,喝酒喝多了对身体健康是不利的
2024-07-18 17:12:00
平时不生病的人,更容易得病?医生从专业角度分析,得出了答案
相信在大家的生活中,一定有这样的人,当别人抱着保温杯,吃着感冒药的时候,他在旁观一点是没有。当同事发烧请的时候,他们还是一样生龙活虎
2024-07-18 17:13:00
身体不好,脚先知?脚部若有3种改变,或是糖尿病足出现了
我们的双脚是距离心脏最远的器官,当双脚的会存在着较多的脉络,因此当发生疾病后,通常会在脚上表现出来,但我们的脚上都穿着袜子与鞋子
2024-07-18 18:05:00
吃咸菜到底会不会致癌?对身体是好是坏?牢记4点,降低健康风险
早上起来之后,一碗简单的白粥,几碟自家腌制的咸菜,总能轻易地勾起人们心中那份对家的温暖记忆。咸菜看似不起眼的食物,却承载着中华民族悠久的饮食文化和无数家庭的温情故事
2024-07-18 18:57:00
女性为何会不孕?提醒:这4个原因个个“榜上有名”!
在临床医学上,不孕不育的现象被称之为不孕症,这是一种非常严重,也是非常常见的妇科疾病!它具体指的是人们在结婚两年内,在有正常性生活
2024-07-18 19:03:00
医生:导致蛋白尿的罪魁祸首有4个,需警惕!
在临床医学上,蛋白尿具体指的是人体的尿液当中含有蛋白质,通常也被称为尿蛋白。而在现实生活当中,一般肾脏不好的人都会有尿蛋白的情况出现
2024-07-18 19:03:00
提醒女性:“隐私部位”出现这3种异常,需及时就医!
说起生活之中的尴尬事情,女性肯定就会想到“隐私部位”的事情。事实也确实如此,女性由于构造原因抵抗力以及免疫力都比较差,稍不注意护理就会出现异常状况
2024-07-18 19:04:00
总是月经不调?提醒女性:这多半与4个因素有关
随着社会高度的发展,人们生活的压力是越来越大,尤其是对于女性而言,既要忙于工作,又要忙于家庭,长此一往,不能够很好的劳逸结合和进行调理
2024-07-18 19:05:00
十女九寒?想要调理“宫寒”,做好这4点很重要!
大家应该都听说过“十女九寒”,这当中的“寒”指的就是宫寒。宫寒意思是寒气入侵女性的子宫,乃至整个生殖系统,引起女性身体出现不适
2024-07-18 19:06:00
江西萍乡湘东区:金穗飘香,抢收早稻正当时
本文转自:人民网-江西频道农机手正驾驶收割机在稻田中穿梭抢收。李桂东摄人民网湘东7月18日电 7月17日,在江西省萍乡市湘东区排上镇荷塘村
2024-07-18 17:04:00
宜宾叙州:万亩高粱红 农技指导保丰收
本文转自:人民网-四川频道东升村高粱种植基地。叙州区融媒体中心供图热情的7月,宜宾市叙州区各地的高粱陆续进入收割期。为保障全年高粱丰产丰收
2024-07-18 17:15:00
核心期刊发表爱迪眼科专家病例报告:一种罕见眼底肿瘤,临床易漏诊
本文转自:人民网-四川频道近期,北大核心期刊《中华眼底病杂志》发表一篇罕见眼底肿瘤病案报告:一名51岁女性右眼视物不清
2024-07-18 17:16:00
安徽肥西丰乐镇:多产融合促发展 乡村振兴添活力
本文转自:人民网-安徽频道丰乐的未来如何续写?回溯近年来安徽省肥西县丰乐镇的发展历程,已经有了答案,认真落实肥西县委、县政府的决策部署
2024-07-18 17:21:00