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每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
【天眼问医】什么是血友病?怎么治?
...开表示,因为压力过大加上长期操劳,被诊断出患有后天血友病。这一消息引起了网友的广泛关注,什么是血友病,能治好吗……贵州医科大学附属医院血友病诊疗中心主任、儿童血液科主任金皎就大家关心的这些问题,记者采...……更多
3万人感染艾滋等病毒!英国首相道歉...灵丹妙药变毒药,真相尘封数十载→
...污染血丑闻”可追溯到上世纪70年代至90年代初。当时,血友病患者通过英国国民保健制度(NHS)开始接触到一种革命性新疗法。他们患有一种罕见的遗传疾病,血液无法正常凝结。而一种从人类血浆中提取VIII因子的疗法号称可...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
早发现早干预呵护“玻璃人”
本文转自:青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊,积极开展预防治疗,有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病,患者受...……更多
小叶医探 | 血友病患者“玻璃人”引关注!安徽已登记血友病患者近1300例
大皖新闻讯 血友病患者如同玻璃一样易碎,小小的磕碰就可能导致他们血流不止,故有“玻璃人”之称。近期,“世界血友病日”让不少市民对这种疾病有了关注。血友病到底是一种什么病?这种病只传男不传女?又该如何预...……更多
...断和PGT平台,成功阻断和预防进行性肌营养不良、耳聋、血友病、多囊肾病、神经纤维瘤等几十种单基因病的传递和发生。中心还针对备孕人群率先开展综合性携带者筛查,一次性可筛查400多种隐性和显性遗传病,帮助夫妻了解...……更多
我们为什么要关注罕见病?它能大大加速生命科学的创新
...经纤维瘤、先天性巨痣(浑身长毛的毛孩)、独特类型的血友病、杜氏肌营养不良等。当然,还有许多我们并不熟悉、甚至说不上名字的罕见病,尽管这些病的发病人数可能很少,但其症状可能更为严重。总体上来说,罕见病有...……更多
秃顶是天生的?不止它,“偏爱”男性的遗传病,基因早已“出错”
...生。对于一些只是辨色能力比较差的人群就要求那么多。血友病也是一种遗传性疾病,它会导致人体的自身凝血功能障碍和发生出血,这是因为患者体内缺乏重要的凝血因子-抗血友病球蛋白。当患者受到小伤出血后,血液不易...……更多
打破家族“黑色魔咒”,全球首例阻断KIT色素沉着病试管婴儿出生
...PGT平台,可以阻断和预防包含进行性肌营养不良、耳聋、血友病、神经纤维瘤、苯丙酮尿症等在内的单基因遗传性疾病。“我们还在探索遗传病阻断和预防新策略,目前针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛查,一次性筛查400...……更多
血友病易漏诊 需早发现早治疗
本文转自:云南日报昆医大附一院血液科专家提醒血友病易漏诊 需早发现早治疗温馨提示 4月17日是“世界血友病日”。昆明医科大学第一附属医院血液科主任史明霞提醒,血友病易漏诊,应做到早发现、早治疗。血友病是一种...……更多
让“罕见”被看见 呵护“玻璃人”
...:黄石日报新华社兰州4月17日电2024年4月17日是第36个世界血友病日,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。由于是罕见病,血友病患者容易因认识不足被误诊,他们不为人知的伤痛需要被更多人看见。摔跤、滑倒...……更多
多款罕见病找到对应药
...用了该药物。本届进博会上,全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射,就能将年出血率降低90%,相比每周数次的静脉注射常规治疗方法,降低了患者的治疗...……更多
肥西:医保医疗齐携手 赋能“玻璃人”关爱活动
本文转自:人民网-安徽频道近年来,为帮助血友病患者进一步了解临床治疗规范,提升患者自我照护能力,科学预防出血,同时让他们切实感受到社会的关注和温暖,肥西县医疗保障局携手安徽医科大学第二附属医院血友病MDT...……更多
未必是遗传 血友病也能后天得
本文转自:北京青年报近日,女星林美秀患上“后天血友病”的信息引起网友关注。血友病不是遗传性疾病吗,怎么还有后天的?今天,医生就来为大家揭秘身体里上演的这部“无间道”。肿瘤及药物等因素导致免疫系统异常...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
中国科大附一院:多学科护航,让“玻璃人”不再易碎
本文转自:人民网-安徽频道4月17日是第36个“世界血友病日”,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。血友病是一种罕见病,是由于基因突变,导致凝血因子缺乏,而引起凝血功能异常的遗传性出血性疾病。对...……更多
血友病是一种罕见的遗传性疾病,主要是由于血液中缺乏一种被称为凝血因子Ⅷ或Ⅸ的物质而引起的。这种缺陷会导致患者在轻微创伤或手术时出现长时间出血的情况,甚至可能危及生命。为了有效管理和控制血友病,患者需...……更多
专家云集 共话罕见病
...说。当天下午,世博高新医院开展了“助力血友爱友未来血友病公益活动”,活动邀请了来自全国的名医专家为血友病患者进行讲学并解答患者疑惑。活动现场,世博高新医院副院长毕作木公布了最新惠民政策,提高全社会对血友病...……更多
疼痛克星——刺血疗法
...征的病证均为不宜。如血虚体弱,气虚下陷、血压下降、血友病、孕妇、习惯性流产、肺痨病、贫血病、全身衰弱等病证均忌刺血。四、操作要求体位:正确的体位以便于术者的操作,使患者舒适。选穴:针刺放血进针的部位不...……更多
...国际生物城的四川至善唯新生物科技有限公司,正在针对血友病研发rAAV基因新药。目前,针对这类病的传统疗法是终身定期输入重组凝血因子进行替代治疗,患者全生命周期治疗成本超过2000万元。“基因治疗就是通过补充正常...……更多
安徽省罕见病专科联盟已覆盖全省30多家医院
...多发性硬化症)”“瓷娃娃(成骨不全症)”“玻璃人(血友病)”“蝴蝶宝贝(遗传性大疱性表皮松解症)”“蓝莓姐妹(淋巴管肌瘤病)”……这些看似可爱的名字背后,却是无数家庭的巨大伤痛。2月29日是第十七个国际罕...……更多
...位居省内前列,是国家儿童血液病诊治定点医院、国家级血友病诊疗中心、江西省卫生健康委白血病重点实验室、赣州市血友病救治定点医院、赣州市儿童白血病免费救助定点医院,是赣州市血液病诊疗质量控制中心和赣州市医...……更多
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河钢含钒优特钢助力天津“盐光互补”新能源项目建设
河北日报讯(记者贡宪云)日前,河钢集团承德钒钛一批含钒优特钢顺利交付给天津一家客户。经严格检验,这批产品各项性能指标均符合客户要求
2025-01-07 09:52:00
名创优品(09896.HK)与瑞银集团伦敦分行及香港上海汇丰银行订立看涨期权价差
名创优品(09896.HK)发布公告,于2025年1月7日(开市前),在股票挂钩证券定价后,公司与看涨期权价差对手方(瑞银集团伦敦分行及香港上海汇丰银行有限公司)订立看涨期权价差
2025-01-07 09:53:00
腾讯控股(00700)下跌6.69%,报382.0元/股
1月7日,腾讯控股(00700)盘中下跌6.69%,截至09:30,报382.0元/股,成交51.42亿元。腾讯控股有限公司主要业务包括提供通信和社交服务
2025-01-07 09:53:00
长虹美菱:博道基金、润洲投资等多家机构于1月6日调研我司
证券之星消息,2025年1月6日长虹美菱(000521)发布公告称博道基金钱程、润洲投资肖耿、中信建投证券马王杰于2025年1月6日调研我司
2025-01-07 09:54:00
港股开盘|恒生指数低开0.95% 腾讯控股跌超7%
1月7日,港股开盘,恒生指数低开0.95%,恒生科技指数低开0.97%。腾讯控股跌超7%,消息面上,腾讯回应被列入美国国防部清单
2025-01-07 09:57:00
A股开盘|三大指数集体低开 网约车概念盘初活跃
1月7日,A股三大指数集体低开,上证指数开盘报3203.31点,跌0.11%,深证成指开盘报9860.58点,跌0.25%
2025-01-07 09:57:00
安徽省农信社原主任助理孟亚明被“双开”
据安徽省纪委监委驻省农信社纪检监察组、合肥市纪委监委消息,日前,安徽省纪委监委驻省农信社纪检监察组、合肥市监察委员会对省农信社原主任助理兼综合管理与安全保卫部总经理孟亚明严重违纪违法问题进行了立案审查调查
2025-01-07 09:59:00
火电蒸汽轮机行业全景调研及投资价值战略咨询报告
根据环洋市场咨询(GlobalInfoResearch)项目团队最新调研,预计2030年全球火电蒸汽轮机产值达到9004百万美元
2025-01-07 10:04:00
发改委:各地区不得利用行政、刑事手段违法干预经济纠纷
1月7日,国家发改委印发《全国统一大市场建设指引(试行)》。其中提出,各地区不得利用行政、刑事手段违法干预经济纠纷、侵害经营主体权益
2025-01-07 10:18:00
巴克莱:将日本央行加息时间预期从1月推后至3月
巴克莱称,由于围绕国内外政策的不确定性,巴克莱预计日本央行将在今年3月和10月加息,此前预期为1月和7月;日本央行最近的沟通表明,日本央行对日元疲软的担忧已较6月-7月有所减弱。
2025-01-07 10:22:00
国家发改委:统一金融市场登记托管、结算清算规则制度
国家发改委印发《全国统一大市场建设指引(试行)》。其中提到,有关部门要强化金融基础设施建设与监管统筹,加快制定出台金融基础设施监督管理办法
2025-01-07 10:23:00
庆丰分公司 “科技之冬”充电赋能
本报讯(徐海雯 栾洪磊 记者姜斌)近日,北大荒农业股份庆丰分公司开展“科技之冬”培训活动,通过邀请本土农业专家和导师,为农业技术人员提供切合当地的技术指导
2025-01-07 10:25:00
长飞光纤光缆(06869)上涨5.05%,报12.9元/股
1月7日,长飞光纤光缆(06869)盘中上涨5.05%,截至10:05,报12.9元/股,成交1458.47万元。长飞光纤光缆股份有限公司是全球领先的光纤预制棒
2025-01-07 10:25:00
太空边界金属科技(江苏)有限公司取得便于安装的钛盘管专利,能够快捷完成安装固定
金融界2025年1月7日消息,国家知识产权局信息显示,太空边界金属科技(江苏)有限公司取得一项名为“种便于安装的钛盘管”的专利
2025-01-07 10:25:00
中广核矿业(01164)上涨5.06%,报1.87元/股
1月7日,中广核矿业(01164)盘中上涨5.06%,截至10:02,报1.87元/股,成交3702.55万元。中广核矿业有限公司的主营业务是开发和贸易核能企业使用的天然铀资源
2025-01-07 10:25:00