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每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
早发现早干预呵护“玻璃人”
本文转自:青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊,积极开展预防治疗,有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病,患者受...……更多
小叶医探 | 血友病患者“玻璃人”引关注!安徽已登记血友病患者近1300例
大皖新闻讯 血友病患者如同玻璃一样易碎,小小的磕碰就可能导致他们血流不止,故有“玻璃人”之称。近期,“世界血友病日”让不少市民对这种疾病有了关注。血友病到底是一种什么病?这种病只传男不传女?又该如何预...……更多
...断和PGT平台,成功阻断和预防进行性肌营养不良、耳聋、血友病、多囊肾病、神经纤维瘤等几十种单基因病的传递和发生。中心还针对备孕人群率先开展综合性携带者筛查,一次性可筛查400多种隐性和显性遗传病,帮助夫妻了解...……更多
打破家族“黑色魔咒”,全球首例阻断KIT色素沉着病试管婴儿出生
...PGT平台,可以阻断和预防包含进行性肌营养不良、耳聋、血友病、神经纤维瘤、苯丙酮尿症等在内的单基因遗传性疾病。“我们还在探索遗传病阻断和预防新策略,目前针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛查,一次性筛查400...……更多
血友病易漏诊 需早发现早治疗
本文转自:云南日报昆医大附一院血液科专家提醒血友病易漏诊 需早发现早治疗温馨提示 4月17日是“世界血友病日”。昆明医科大学第一附属医院血液科主任史明霞提醒,血友病易漏诊,应做到早发现、早治疗。血友病是一种...……更多
让“罕见”被看见 呵护“玻璃人”
...:黄石日报新华社兰州4月17日电2024年4月17日是第36个世界血友病日,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。由于是罕见病,血友病患者容易因认识不足被误诊,他们不为人知的伤痛需要被更多人看见。摔跤、滑倒...……更多
多款罕见病找到对应药
...用了该药物。本届进博会上,全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射,就能将年出血率降低90%,相比每周数次的静脉注射常规治疗方法,降低了患者的治疗...……更多
肥西:医保医疗齐携手 赋能“玻璃人”关爱活动
本文转自:人民网-安徽频道近年来,为帮助血友病患者进一步了解临床治疗规范,提升患者自我照护能力,科学预防出血,同时让他们切实感受到社会的关注和温暖,肥西县医疗保障局携手安徽医科大学第二附属医院血友病MDT...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
中国科大附一院:多学科护航,让“玻璃人”不再易碎
本文转自:人民网-安徽频道4月17日是第36个“世界血友病日”,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。血友病是一种罕见病,是由于基因突变,导致凝血因子缺乏,而引起凝血功能异常的遗传性出血性疾病。对...……更多
血友病是一种罕见的遗传性疾病,主要是由于血液中缺乏一种被称为凝血因子Ⅷ或Ⅸ的物质而引起的。这种缺陷会导致患者在轻微创伤或手术时出现长时间出血的情况,甚至可能危及生命。为了有效管理和控制血友病,患者需...……更多
专家云集 共话罕见病
...说。当天下午,世博高新医院开展了“助力血友爱友未来血友病公益活动”,活动邀请了来自全国的名医专家为血友病患者进行讲学并解答患者疑惑。活动现场,世博高新医院副院长毕作木公布了最新惠民政策,提高全社会对血友病...……更多
疼痛克星——刺血疗法
...征的病证均为不宜。如血虚体弱,气虚下陷、血压下降、血友病、孕妇、习惯性流产、肺痨病、贫血病、全身衰弱等病证均忌刺血。四、操作要求体位:正确的体位以便于术者的操作,使患者舒适。选穴:针刺放血进针的部位不...……更多
安徽省罕见病专科联盟已覆盖全省30多家医院
...多发性硬化症)”“瓷娃娃(成骨不全症)”“玻璃人(血友病)”“蝴蝶宝贝(遗传性大疱性表皮松解症)”“蓝莓姐妹(淋巴管肌瘤病)”……这些看似可爱的名字背后,却是无数家庭的巨大伤痛。2月29日是第十七个国际罕...……更多
因多囊肾不敢生育,中年夫妇欲“借精生子” 终止家族遗传性疾病的“魔咒” 三代试管助力“好孕”
先天性耳聋、血友病、多囊肾、掌跖角化病、地中海贫血……如果孩子还未出生,患上这些病的概率为25%,甚至50%,你还会选择留下肚子里的孩子吗?健康成长是父母对子女的最大期望,但是对于一些有家族遗传病的夫妻而言...……更多
...接相关。”团队负责人耿佳说,比如缺乏凝血因子会引起血友病,异常淀粉样蛋白斑可损害神经元,是阿尔茨海默病的潜在诱因等。因此,破译后的蛋白质信息,能用于诊断、治疗、药物开发,是探索生命现象、促进人类健康的...……更多
4月17日“世界血友病日”——你了解血友病吗?
本文转自:新华社2024年4月17日是第36个“世界血友病日”。血友病是什么疾病?有哪些症状?如何治疗血友病?记者专访中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池,听听专家怎么说。记者:徐思钰摄像:胡震泽...……更多
州中医医院开展“血友病防治”宣教活动
...民族日报本报讯 (记者 刘刚林)4月17日是第36个“世界血友病日”,州中医医院开展以“认识出血性疾病,积极预防和治疗”为主题的系列宣传活动,旨在进一步提高全社会对血友病等出血性疾病的认识和关注,促进科学预防...……更多
威海发放“威海国际·燃起生活希望之光”血友病慈善救助金
...际公司),启动2023年度“威海国际·燃起生活希望之光”血友病救助金发放活动,威海国际公司党委副书记、纪委书记张海波,市民政局、市慈善总会相关负责人赶往文登区,为部分行动不便的血友病患者上门送去救助金。本次...……更多
2023年度“燃起生活希望之光”血友病救助项目实施方案
...慈善总会出台《2023年度“威海国际·燃起生活希望之光”血友病救助项目实施方案》,救助标准按血友病患者门诊及住院费用经医疗保险、大病保险报销和中华慈善总会、山东省慈善总会援助后的自负额核定。原则上,城乡低保...……更多
滨州市人民医院再添“国字号”中心
通讯员 王志敏 记者 陈甜田血友病治疗中心是由中国罕见病联盟协同中国血友病协助组在全国范围内发起的建设项目,以期提高我国血友病规范化诊治水平,使得血友病患者能够实现属地化管理,接受同质化、规范化的治疗。...……更多
南阳市妇幼保健院儿童血液科科普出血性疾病
...通讯员 徐进 刘一村 张延秋)2024年4月17日是第36个“世界血友病日”,主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”,旨在提高全社会对血友病等出血性疾病的认知和关注,促进科学预防和规范化诊疗护理,在此,南阳市妇幼保...……更多
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华阳股份跌停 机构净卖出1.05亿元
中国经济网北京7月10日讯华阳股份(600348.SH)今日跌停,截至收盘收报8.61元,跌幅10.03%,总市值310
2024-07-10 18:55:00
七区最低2200元,青岛发布住房公积金缴存基数上下限
赵波 青岛报道7月10日,青岛市住房公积金管理中心印发通知,全面启动2024年度住房公积金缴存基数调整工作。自2024年7月起
2024-07-10 19:02:00
“对公老将”呼之欲出,浦发银行寻求返航
业绩连续三年“失守”的浦发银行在行长一职空缺近10个月后,传出人事变动新进展:副行长谢伟或将升任行长,与现任“掌门人”张为忠搭档
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浙江景宁县:购买新建商品住宅,三孩家庭最高补贴10万元
7月10日,据微信公众号“景宁融媒”消息,浙江省丽水市景宁畲族自治县发布《景宁畲族自治县进一步优化房地产政策措施》。个人购房补贴方面
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原民生加银董事长张焕南履新国联基金副董事长,新总经理同日官宣
“券商系”千亿公募国联基金同日新迎总经理、副董事长。7月10日,国联基金公告称,自2024年7月8日起,公司原副总经理闫军升任总经理
2024-07-10 19:54:00
卖卖卖!江泰保险经纪股东排队退出,中化资本三度挂牌
江泰保险经纪股份有限公司(以下简称“江泰保险经纪”)股权又一次被挂牌。7月9日,北京产权交易所项目信息显示,中化资本有限公司(以下简称“中化资本”)拟转让所持江泰保险经纪5
2024-07-10 20:20:00
泰安市泰山区邱家店镇招标投入156万元,采购道路保洁服务
7月9日,泰安市公共资源交易中心网站发布泰安市泰山区邱家店镇道路保洁服务采购项目竞争性磋商公告。预算金额156万元,最高限价156万元
2024-07-10 20:40:00
中国平安:可以择机在未来三年内一次或分多次发行债券融资工具
北京商报讯(记者 胡永新)7月10日,中国平安保险(集团)股份有限公司公告称,公司注意到有关公司计划发行美元可转换债券的新闻报道
2024-07-10 20:52:00
强化履职支撑,筑牢公司治理基石
江南时报讯 近年来,涟水农商银行认真贯彻落实监管部门、省联社关于外部董事管理的各项工作要求,主动对标省内先进农商行,通过培育专业力量
2024-07-10 21:31:00
青海格尔木东台吉乃尔湖有人收398元“过沟费”?官方通报 早前报道: 青海格尔木东台吉乃尔湖有人收398元“过沟费”?当地回应:是黑导游,已查处
广大游客朋友们:近期,有网民在网络上反映“东台吉乃尔湖存在私放小船收费400元,收费太离谱”的问题,引起社会广泛关注。现将相关情况通报如下:东台吉乃尔湖所在区域是青海东台吉乃尔锂资源股份有限公司生产矿区
2024-07-10 21:45:00
· 事关燃气用具安全,这些产品实施3C认证!
市说新语消息 近日,市场监管总局对安全风险较高、消费者关心的燃气用具连接用软管、燃气紧急切断阀实施强制性产品认证(CCC认证)管理
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重庆康普化学首次回购股份 西山科技已回购66.29万股
7月10日晚间,金属萃取剂领先渝企康普化学(834033)披露,7月9日,公司通过回购股份专用证券账户以集中竞价交易方式首次回购股份5914股
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神驰机电拟投资3000万美元建越南基地 顺博合金转让江苏子公司
7月10日晚间,通机行业领先渝企神驰机电(603109)公告,拟投资不超过3000万美元,在越南海阳省投资建设越南生产基地
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夏日炎炎,位于北站街道慈善超市内的户外职工爱心接力站多方链接慈善资源,为户外职工提供饮料、充电、应急药箱等形式多样的便民服务
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东方资讯消息,近日,中国银行业协会正式发布《中国金融租赁行业发展报告(2024)》。截至2023年末,我国金融租赁公司总资产规模达4
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