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此前，Verve向FDA提交临床试验申请时，FDA曾表示，需要看到更多的数据，以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外，FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险，以及非肝...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
...电“莱伯氏先天性黑蒙症10型（LCA10）”是一种较罕见的遗传性眼病，患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测...……更多
2024-05-10 21:41:00遗传性,眼病,视力,遗传,基因,疗法
本文转自：解放日报碱基编辑疗法治愈血红蛋白病全球首例相关临床试验成功黄海华本报讯（记者 黄海华）昨天，记者从正序生物（上海）获悉，在他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床试验”中，...……更多
2024-01-09 06:03:00碱基,疗法,蛋白,碱基,蛋白,地中
...自：解放日报上科大孵化创新生物药企，在全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
...种新兴的治疗方法，主要用于治疗各种单基因突变相关的遗传性疾病。在眼科领域，基因疗法已用于治疗多种遗传性视网膜疾病，然而针对遗传性青光眼，全世界尚无基因疗法可用于临床，主要原因是针对小梁网组织尚无安全可...……更多
2024-05-09 07:18:00青光,青光眼,基因,临床,试验,治疗
...案。07阅读延伸：高血脂会不会遗传？高血脂具有一定的遗传性，特别是家族性高胆固醇血症，它是常染色体显性遗传所导致的。如果家族中有这种突变的基因，上一代患有遗传性高血脂症，下一代出现血脂异常的几率会非常大...……更多
2024-02-06 21:56:00疫苗,血脂,血脂,高血脂,胆固醇,水平
导语：提到遗传性血管性水肿很多人都会疑惑这是一种什么样的疾病，可以说在临床上是比较特殊的疾病，又被叫做遗传性C1抑制物缺乏症，英文简称为HAE。在1876年的时候，有一位英国的医生首次描述了这一临床症状，将这种...……更多
2023-01-18 23:06:00血管性,遗传性,水肿,病因,遗传,血管
本文转自：科技日报碱基修饰：为疫苗开发贡献“加速度”——解读2023年诺贝尔生理学或医学奖卡塔琳·考里科（左）和德鲁·韦斯曼（右）因在核苷碱基修饰方面的发现而获得2023年诺贝尔生理学或医学奖。◎本报记者 张佳欣 ...……更多
2023-10-07 02:30:00碱基,加速度,疫苗,贡献,开发,疫苗
...安全性得到了大量人体临床数据证明。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，基因突变导致原本负责往全身运送氧气的红细胞变成“镰刀”状，这种形状的细胞会限制血液流动，并制约向身体输送氧气，导致患者出现严重疼痛或器...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...也会增加长肠息肉的几率。而且，肠道息肉还具有一定的遗传性，若是家族中有直系亲属曾经患有过肠道息肉这种病症，那么其直系子女及后代，患上肠息肉的几率，也会比普通人高出许多。二、肠道息肉会发生癌变吗？一般情...……更多
2024-02-29 14:04:00息肉,癌变,肠道,会长,风险,息肉
...童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11岁的男孩，由于单个基因异常而导致双耳先天性极重度耳聋，他自小就开始学习手语。艾萨...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
...高血压、糖尿病、高血脂、心梗的情况。血脂高，特别是遗传性高胆固醇血症，患冠心病、心梗几率较其他人群相对要高。段小春指出，遗传因素无法改变，患者可以积极控制一些风险因素，如关注空腹血糖、餐后血糖、糖化血...……更多
2023-11-06 10:51:00远离心梗 专家提醒：秋冬交替控制好这些风险因素
...监管机构的批准。一次治疗，终生治愈镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，基因突变导致通常满月形的红细胞形成半月形卡在血管内，限制血液流动并引起阵阵剧痛。“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的血液疾病...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...同时通过初审的还有诺华的多发性硬化治疗药物、武田的遗传性血管性水肿预防药物以及百济神州的多中心Castleman病治疗药物。
来源：21世纪经济报道记者根据公开资料梳理19款罕见病药物中有超过10款药物的年治疗费用在30万...……更多
2023-01-08 14:56:00医保,药物,谈判,名单,药物,罗氏
...“细胞和基因技术正在为治疗系统性、退行性、肿瘤性、遗传性、创伤性疾病提供创新性解决方案。”博雅生命旗下博雅干细胞科技有限公司副总经理张磊认为，这是新质生产力的典型代表。经过多年培育和发展，天津形成了颇...……更多
2024-03-24 02:21:00含金量,细胞,细胞,天津,产业,海河
...药物。随着生物医药技术的发展，基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。为了解决遗传性耳聋无药可医这一医学界的世界难题，舒易来和团队努力了十几年之久，而这要从他就读研究生的时候说起。2007 年，舒...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...大肠癌有家族史的风险性，要比平常人高出四倍以上。如遗传性非息肉性病结肠癌的错配修复基因突变携带者的家族成员，应视为结肠癌的高危人群。有些病如家族性肠息肉病，已被公认为癌前期病变。3.经常熬夜
过度熬夜，...……更多
2023-01-05 22:21:00肿瘤专家,肿瘤,专家,直肠,肠癌,病变
...是全球主要的死亡原因。人体血液中携带脂蛋白（a）的胆固醇会在血管壁上积聚，形成斑块，减少流向心脏、大脑和身体其他部位的血液。根据美国心脏协会，高脂蛋白（a）水平是遗传的，且是心血管疾病一个常见的独立危险...……更多
2023-11-13 17:31:00风险,实验性,药王,减肥药,心脏病,药物
...有中风的风险。儿童和青少年的中风主要是由于先天性或遗传性的心脏或血液疾病，或者是由于外伤或感染引起的。秋冬季节，儿童和青少年应该注意以下几点：1. 保暖儿童和青少年的体温调节能力较弱，容易受到寒冷的刺激，...……更多
2023-12-19 11:50:00断崖,预防保健,中风,保健,中风,脑血
...的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。据悉，DMD是一种遗传性肌肉萎缩性疾病。⑨北京时间22:00，美国3月批发库存环比终值发布。 ……更多
2024-05-08 22:58:00期货,三大,特斯,特斯拉,辉瑞,消息
...月29日电 (记者 陈静)罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病，也被称为“孤儿病”。在中国，罕见病患者人数并不少。探索为患者提供前沿有效的综合治疗方案是此间医疗机构不断努力的方向。2月29日，在第十七个国...……更多
2024-02-29 22:43:00中新,治疗方案,病患,医疗机构,上海,治疗
...喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术，目前患儿听力已明显改善。该例基因治疗临床试验为华中首例，该技术为耳聋治疗开辟了新方向，也为其他先天性耳聋患者带来新希望。术后复查...……更多
2024-02-22 11:46:00新希望,基因治疗,治疗,遗传性,耳聋,遗传
...岁左右，比欧美女性早10~20岁。5％-10％的乳腺癌病例属于遗传性乳腺癌我们需要搞清楚一个概念：有乳腺癌家族史并不意味着一定为遗传性乳腺癌，明确携带有乳腺癌易感基因的乳腺癌才被称作遗传性乳腺癌。基因科学研究表明...……更多
2023-11-14 15:21:00乳腺癌,乳腺,遗传,基因,风险,乳腺
...胆固醇相对增多，就很容易沉淀，形成胆结石。胆结石的遗传性很明显。如果近亲里有胆结石患者，那么有很大可能被遗传，发病率也会高于一般人。因此，平时一定要养成良好的生活习惯，才能有效降低胆结石的发病可能。胆...……更多
2024-01-07 12:31:00胆结石,胆结石,胆汁,胆囊,胆道,胆固醇
...误诊，属于疑难杂症的范畴，猝死风险极高，常呈现家族遗传性，早期识别、早期预警以及早期干预的临床策略非常有限。在22年的基础与临床研究积淀下，南昌大学第二附属医院洪葵教授带领的研究团队，一直围绕猝死高危心...……更多
2023-11-17 04:58:00江西省,南昌,南昌大学,进步奖,江西,一等奖
...友病患者重启自如人生血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节...……更多
2023-11-08 10:59:00辉瑞,血友病,新篇,新篇章,诊疗,突破
...肌萎缩、进行性延髓麻痹等疾病的中西医结合治疗。4、遗传性肌病：脊髓肌萎缩、遗传性痉挛性截瘫、脊髓延髓肌萎缩症（肯尼迪病）、腓骨肌萎缩症等疾病的诊治。5、神经免疫疾病：中枢神经系统及周围神经系统免疫疾病的...……更多
2023-11-24 09:49:00专病,广中,肌无力,患者,生活,重症肌
...机缘巧合，他们听说伦敦大奥蒙德街医院在实验一种叫“碱基编辑”的新型治疗手段。这个疗法在6年前刚刚被发明出来，还没人用它治过病。
……更多
2022-12-12 10:59白血,白血病,基因,原本,绝望,奇迹
...疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散、治疗遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液、多发性硬化领域药物富马酸二甲酯肠溶胶囊和奥法妥木单抗注射液、治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。其中，罗氏制...……更多
2023-01-19 15:44:00何影,抗癌药,抗癌,医保,成功率,新高
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