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国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...华西医院9日对外披露,该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,...……更多
...技有限公司。目前,公司研发的B型血友病、A型血友病、法布雷病3款基因药物,已进入临床试验阶段。此外,公司在研的肌少症基因药物,即将在华西医院开展临床研究,有望成为全球首个开展的该适应症基因治疗临床研究。 ...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业,覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症(SMA)等罕见病。七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示,在本次医保谈判涉及的罕见病药物中,很多...……更多
一家3人同患罕见病,医生提醒
...、肾功能异常,经过基因检测,确诊为家族性罕见病——法布雷病。2月29日是第17个国际罕见病日。我国将罕见病定义为新生儿发病率小于万分之一,患病率小于万分之一,患者数少于14万的疾病。80%的罕见病与遗传相关,导致...……更多
尿毒症+心脏病 这家人被““诅咒”了?
...咒”了?专家慧眼揪出“真凶”,原来他们得的是罕见病法布雷病母亲和哥哥均患尿毒症,侄女有蛋白尿,家族中多人罹患心脏病,自己也安装了心脏起搏器,还被慢性肾病折磨多年……难道是家族“诅咒”在作祟?近日,江苏...……更多
关注“超罕见病”!山东省法布雷病医患交流会顺利开展
记者 刁明杰法布雷病(Fabry disease),又称“Anderson-Fabry病”(Anderson-Fabry disease,AFD),是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致其编码的α半乳糖苷酶A(α-Gal A)活性降低或完全缺乏,造成代谢底物三己糖酰基...……更多
让罕见病早确诊有药治
...长。他告诉记者,溶酶体贮积症主要由戈谢病、庞贝病、法布雷病3种类型构成,发病率为百万分之一,全广东仅一百例,属于一种超罕见病。但幸运的是,这三种病都有药物可治疗。“它们都属于遗传性代谢疾病,患者体内天...……更多
【关注罕见病】罕见病难以“全发现”?医生:早诊早治是关键!
...民日报客户端周晋安 甄晓洲白化病、血友病、渐冻症、法布雷病、戈谢氏病……这些疾病有一个共同的名称——罕见病。2月29日是第17个国际罕见病日。为提高公众对罕见病及罕见病群体的认知,帮助罕见病患者及时诊断干预,...……更多
中国探索罕见病多层次保障 多元模式为患者撑起生命的“医靠”
...”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型(MPS I)患者。目前,中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人,是罕见病中的罕见病,即“超罕见病”,治疗负担很重。“罕见...……更多
...疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的...……更多
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案,三大治疗困境如何破解?
...善。最后通过基因诊断,才明确孩子原来是患上一种名为法布雷病的罕见病。“对于患儿来说,即使早诊断后没有特效药物,但还是可以避免一些不必要的创伤和治疗。对于这个家庭而言,如果今后希望再生一个健康的孩子,也...……更多
厦大附一可免费筛查法布雷病
本文转自:厦门日报厦大附一可免费筛查法布雷病目前该院已送检12例高危患者,确诊3例,阳性率达到25%本报讯(记者 楚燕)法布雷病是一种罕见的单基因遗传病,容易被误诊为类风湿性关节炎、慢性肾炎、心衰等各种疾病。...……更多
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊发布
本文转自:中国新闻网近日,康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling effici……更多
...探头、超声刀变幅杆、超声波药物输送装置等相关产品。成都纽瑞特完成超3亿元C轮融资成都纽瑞特医疗科技股份有限公司近期宣布完成超3亿元C轮融资,由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资...……更多
指导行业健康发展 成都有了“生产细胞”的地方标准
本文转自:人民日报客户端周家夷为促进成都市细胞产业健康、持续、稳定发展,保障科研、临床应用获得的细胞产品安全有效、质量可控,近日,成都市市场监督管理局发布了成都市地方标准《细胞制备中心设置与管理规范...……更多
成都中医肿瘤研究院:肺腺癌靶向药耐药怎么办
...目光转向另一条道路 —— 中国的传统医学。“中医”,成都中医肿瘤研究院集临床、治疗、保健、科研为一体。以中医治肿瘤为特色,传承国粹中医治瘤精髓,创造生命奇迹,始终致力于中医治疗肿瘤病的研究与临床诊疗事业...……更多
香港维尔利健康科技集团启动全球基因靶向药物研发计划
近日,香港维尔利健康科技集团宣布启动一项全球基因靶向药物研发计划,专注于开发一系列针对不同癌症类型的个性化治疗药物。该计划旨在通过基因分析技术筛选出致病基因,为患者提供更高效、精准的靶向治疗方案,从...……更多
探秘“抗癌”重点实验室
...慢病“早防、早筛、早诊、早治”防控体系。“目前已在成都、宜宾、广安、南充等地实施试点。”李为民表示,希望通过这一体系的建立,让试点区域群众享受到前沿技术,降低“重大慢性病过早死亡率”,提高人群健康寿命...……更多
布局未来产业 成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园亮相
本文转自:人民日报客户端7月10日上午,成都首批未来产业天使子基金及孵化加速园发布会举行。本次发布会由成都市发展和改革委员会、成都市科学技术局、成都市国有资产监督管理委员会指导,成都产业投资集团有限公司...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
本文转自:南方日报深圳出台全国首部细胞和基因产业专项立法推动拓展性临床试验用药制度落地南方日报讯 (记者/张玮)1月7日,深圳市人大常委会发布消息称,全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
近日,山东大学齐鲁医院眼科完成了视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)手术,这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践,也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里...……更多
超7000万元研发投入“打水漂” 天坛生物终止一项三期临床试验
...玲)31日盘后,天坛生物发布公告称,决定终止控股子公司成都蓉生药业有限责任公司(下称蓉生药业)的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)”III期临床试验研究及后续研发。根据天坛生物公告,静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(pH4)项...……更多
这台成都造“人体照相机”让肿瘤无处遁形
打破核医学设备国外垄断局面这台成都造“人体照相机”让肿瘤无处遁形西南医科大学附属医院核医学实验室。图据川观新闻2023年,中国核能行业协会发布了国内首份《中国核技术应用产业发展报告(2023)》,预计2025年我国...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...用长达 10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...化,江苏苏州加快量子科技向实用化、工程化转化,四川成都将算力优势变为产业发展优势……多地聚焦未来产业,持续开展前沿技术攻关,不断催生新领域新业态新赛道,培育形成新的经济增长点。上海浦东——推动细胞和基...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
手法治疗技艺在流传1
...深入探索。有一次,我读到了一篇文献。20世纪50年代,成都有一位按摩高手叫黄万香,不使用任何药物,仅通过手法就治愈了一位危重的肝硬化患者。后来这位患者辞去了公职,专心向黄万香学习这门独特的按摩技法,并由此...……更多
本文转自:四川日报1月28日,成都东部新区举行天府锦城实验室(未来医学城)首批科学家团队及公共技术平台入驻仪式,首批4个科学家团队、2个公共技术平台入驻实验室。大咖们为何选择三岔湖畔?他们将带来哪些先进技术...……更多
改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞
本文转自:长江日报改造病毒基因精准猎杀多种癌细胞武汉生物企业新成果进入临床试验阶段刘滨磊带着研发人员进行技术攻关。□ 长江日报记者刘璇 通讯员徐小波在2024年(第六届)世界大健康博览会上,武汉滨会生物科技...……更多
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宫晶书教授:高血压会有哪些症状出现?
高血压,医学上定义为一种以体循环动脉血压持续升高为主要特征的临床综合征。当成年人的动脉血压持续超过18.7/12千帕(即140/90毫米汞柱)时
2025-02-17 01:06:00
农科城里育种忙
本文转自:人民日报海外版本报记者 张丹华春节假日,位于农科城杨凌的陕西省杂交油菜研究中心育种加代温室大棚,育种工作者们正忙碌着油菜授粉
2025-02-17 05:05:00
高原草莓红
本文转自:人民日报海外版高原草莓红——青海尖扎县农业示范基地新春见闻山下村庄社火热闹,山上大棚草莓丰收。“不出十五都是年”
2025-02-17 05:07:00
《三餐四季》黑龙江篇播出,解锁白山黑水间的味觉密码
中国青年报客户端讯(中青报·中青网记者 沈杰群)2月16日,美食文旅节目《三餐四季》黑龙江篇在央视综合频道播出。主持人撒贝宁
2025-02-16 19:39:00
湖南新田:农资储备足 春耕有保障
本文转自:人民网-湖南频道春耕备耕,种肥先行。为保障春耕生产顺利进行,确保农资供应充足、价格稳定。连日来,新田县农业农村局充分发挥部门职能
2025-02-16 20:07:00
它为什么是“最佳配角”
浙江宣传 每临冬日,南方农家的院子里、常开着窗的楼道里、某个堆着杂物的不起眼角落里,总会固定放上一两个神秘的腌菜缸,厚厚的盖子下隐隐还冒着些酸气
2025-02-16 22:06:00
卵巢一旦早衰了,还有机会调整回来吗?四种简单补救办法,快查收
在门诊处,遇到不少年纪轻轻就被卵巢早衰这个问题缠上的姐妹~卵巢早衰(POF),更专业的术语称之早发性卵巢功能不全(POI)
2025-02-16 09:06:00
河南中医药,真“中”!
本文转自:人民网人民网 徐驰 尚明桢 程明辉村民采摘山茱萸(资料图)。陈飞摄初春,入山,道路蜿蜒如丝带。山势起伏,积雪未融
2025-02-16 09:21:00
怀不上,到底是哪里错了?
不孕是困扰夫妻的大问题,结婚很长时间不能怀孕,多半是输卵管堵塞引起的,也可能是子宫发育不良造成的,下面我们具体分析女人生不出宝宝到底是什么原因
2025-02-16 09:59:00
糖友警惕:便秘背后可能隐藏致命危机!别不当回事!
许多糖友可能觉得便秘只是个小毛病,忍一忍或随便吃点泻药就过去了,但事实远非如此。今天,我们就来深入剖析便秘对糖友可能带来的健康危机
2025-02-16 11:10:00
喝黑咖啡,不吃主食……补钾减重法靠谱吗?医生提醒
博主提供的10天瘦15斤减重食谱,其中包括美式黑咖啡、补钾,食谱中仅有土豆可做主食。本文图片均来自网络每逢佳节胖三斤,今年春节假期长达八天
2025-02-16 11:51:00
打包一顿午饭两荤一素 自己只要花1元钱一个鸡蛋、一碗豆芽菜再加一个肉饼蒸蛋和一碗饭,81岁陈奶奶这顿午饭价格8元钱,但她自己只需要掏1元钱
2025-02-16 08:21:00
贵州首家“全光塑” 个性化近视矫正技术施行
2月15日,贵州爱尔眼科医院举办贵州省首家“全光塑”个性化近视矫正技术发布会,这是一项全新的屈光手术技术,标志着贵阳乃至贵州省近视手术迈入到“真实眼3D模型 AI算法”双轮驱动的新纪元
2025-02-16 04:27:00
搜狐健康课·预告 | 儿童哪些皮肤病要考虑用激光?
出品 | 搜狐健康作者 | 原野编辑 | 袁月儿童娇嫩的皮肤受到疾病困扰,有哪些较好且无后遗症的解决手段?哪些病症可以考虑通过激光治疗
2025-02-16 05:32:00
京东外卖免佣金入局引发热议
“即刻入驻,全年0佣金。”2月11日下午,京东外卖正式启动“品质堂食餐饮商家”招募活动,宣布2025年5月1日前入驻的商家将享受全年免佣金政策
2025-02-16 05:34:00