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...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
上海科研团队利用基因编辑技术改善孤独症小鼠核心症状
...病的主要因素,近年来研究者们发现了大量的孤独症风险基因及致病基因突变。研究多集中在基因突变导致孤独症的分子与环路机制上,但对于导致孤独症的基因突变是否可以运用基因编辑方法在大脑内准确修复,还未见报道。...……更多
首次靠基因编辑治好白血病!13岁女孩原本绝望等死,却在几个月内等到奇迹!
...性T淋巴细胞白血病。T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T...……更多
先导编辑系统可恢复动物部分视力
...日报北京1月9日电 (记者张梦然)先导编辑是一种通用的基因编辑形式,可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒,以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠...……更多
男性Y染色体最终会消失吗
...至关重要,因为它携带着决定男性特征和用于生产精子的基因。但在人体研究中,对Y染色体进行全面测序一直是个难题,原因是Y染色体个头小,所携带基因量又少,且充满了反向、重复的DNA片段,使测序工作十分困难。近期,...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...?《每日经济新闻》记者就此采访了伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆(Waseem Qasim)。他曾在2022年主导了全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗。瓦西姆·卡西姆 伦敦大奥蒙德街儿童医院X...……更多
...有影响力的干细胞产业、疫苗抗体产业、免疫细胞产业、基因治疗产业、基因检测产业,全产业链条轮廓日渐清晰。聚沙成塔,集腋成裘。一家家企业就像一个个“细胞”,慢慢聚集成一个“细胞谷”。2021年9月,京津冀特色细...……更多
碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”
...来。 该技术背后的重要理念是,只要科学家知道正确的基因指令,就可快速开发出针对几乎任何病毒的疫苗。仇子龙解释说,由于mRNA疫苗的生产不涉及活细胞,是化学反应,所以很容易扩大量产。mRNA疫苗开发的灵活性和速度...……更多
EDC养生工作室:开创癌症早期预防与治疗的新篇章
随着全球癌症发病率的不断攀升,早期预防与治疗成为了医疗健康领域的重中之重。在这一背景下,EdicoGenome公司推出的EDC养生工作室,凭借其在基因科技领域的深厚积累,为癌症的早期预防与治疗提供了全新的解决方案。创新...……更多
...本文转自:海南特区报遗传物质的传递是指父母将自己的基因与染色体遗传给子代,决定了子代的遗传特征。遗传物质的传递涉及基因和染色体的传递方式,以及可能带来的遗传疾病风险。本文将介绍遗传物质的传递过程,并提...……更多
基因工程更加精准编辑生物体
...技术,能够更加精确地编辑生物体的基因,不仅使得精准基因治疗的梦想愈发触手可及,还正在改变工业、食品、农业、健康医药和生物技术等领域。重写“生命密码”的基因工程所谓基因,就是带有遗传信息的DNA片段,是产生...……更多
【揭秘禁忌】人类染色体20号上的朊病毒,隐秘的基因禁令终曝光
在人类染色体20号上,隐藏着一个神秘而禁忌的基因编码。数十年来,科学家们围绕着这个谜团展开了无数次的研究和推测,但是这个基因的秘密一直被紧紧封印在科学界的黑匣子中。然而,近日却有惊人的消息传出,这个隐藏...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...体系,吸引红杉中国智能医疗基因组学孵化器、和元生物基因治疗赋能创新中心落户园区。园区还积极筹建产业要素高度集聚的创新综合体,包括张江药谷孵化加速中心2.0版、细胞培养实验室等,并引进细胞基因质控平台、基因...……更多
...症。”叶邦策介绍说,利用工程学方法,通过元件开发及基因线路重编程等手段,构建具有诊断疾病或靶向治疗疾病的“智能活菌机器人”,可实时感应人体环境的疾病信号并调控下游基因线路,实现感知、传导、计算及反馈的...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
...1b期中期试验结果。该疗法采用了一种被称为碱基编辑的基因编辑方法,这种方法是通过静脉注射一种针对PCSK9基因的药物,该基因在低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的生成过程中起着重要作用。当药物瞄准PCSK9基因时,会对该基因进...……更多
国产创新靶向抑制剂获批,开创肺癌罕见靶点精准治疗新篇章
...瘤等First in Class适应症开发,谱写c-MET‘泛瘤种’治疗的新篇章,惠及更多患者。”作为我国自主研发的MET抑制剂,伯瑞替尼在治疗MET 外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性,同时具有良好的耐受性,此次伯瑞替尼的...……更多
齐鲁医院全国重点实验室心血管重构机制研究再获佳绩
...转录因子Sp1/Sp3在哺乳动物的各类细胞中广泛表达,Sp1/Sp3基因敲除小鼠均表现出心血管发育异常。该课题组发现,在高血压患者和AngII诱导的高血压小鼠模型的动脉内皮细胞中,Sp1/Sp3的表达量显著降低。因此,课题组构建了他莫...……更多
基因治疗有助攻克罕见病
...报记者 王 春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出,跟普通药物相比,基因治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
...高效的基因编辑工具,在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗,包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快,一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
不依赖器械,遗传性耳聋有了治疗新希望,男孩在汉接受基因治疗“重启”自然听力
基因突变引发耳聋,15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力,体验美妙有声世界。2月21日,华中科技大学附属协和医院宣布,该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术,目前患儿...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...体进行综合评价,并经小侯及家人知情同意,认为他符合基因治疗的条件,在当年10月成功接受完成基因治疗。贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍,小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ(九因子)所致...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...革新,一项项里程碑式的医疗技术突破也不断书写着抗癌新篇章。其中,以CAR-T为代表的细胞疗法为血液恶性肿瘤的治愈带来了新希望。近日,眉山市人民医院血液内科成功开展全市首例CAR-T(嵌合抗原受体T细胞疗法)治疗复发...……更多
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人体免疫力下降,通常与5因素有关,要尽量避免,没有就最好
人体免疫力下降,通常与5因素有关,要尽量避免,没有就最好据媒体报道,在此次抗新冠肺炎过程中,中医药发挥了重要作用。自生的免疫系统功能对病毒的预防
2024-07-18 17:03:00
老年人血糖高,应避免4种零食与3种饮食习惯,才更健康
胰脏分泌胰岛素控制血糖的稳定,进餐或吃零食之后,人体血糖会迅速攀升,这个时候胰脏就会分泌大量胰岛素来抑制血糖持续攀升,保持血糖在合理的范围内波动
2024-07-18 17:12:00
长期喝酒肝脏不好,睡觉往往有4种迹象,希望不要忽视,及时戒掉
在现实生活中,有不少人喜欢喝酒,尤其是现在春节期间,与亲朋好友一起难免要喝上几杯酒来助兴。不过,我们应该知道,喝酒喝多了对身体健康是不利的
2024-07-18 17:12:00
平时不生病的人,更容易得病?医生从专业角度分析,得出了答案
相信在大家的生活中,一定有这样的人,当别人抱着保温杯,吃着感冒药的时候,他在旁观一点是没有。当同事发烧请的时候,他们还是一样生龙活虎
2024-07-18 17:13:00
身体不好,脚先知?脚部若有3种改变,或是糖尿病足出现了
我们的双脚是距离心脏最远的器官,当双脚的会存在着较多的脉络,因此当发生疾病后,通常会在脚上表现出来,但我们的脚上都穿着袜子与鞋子
2024-07-18 18:05:00
吃咸菜到底会不会致癌?对身体是好是坏?牢记4点,降低健康风险
早上起来之后,一碗简单的白粥,几碟自家腌制的咸菜,总能轻易地勾起人们心中那份对家的温暖记忆。咸菜看似不起眼的食物,却承载着中华民族悠久的饮食文化和无数家庭的温情故事
2024-07-18 18:57:00
女性为何会不孕?提醒:这4个原因个个“榜上有名”!
在临床医学上,不孕不育的现象被称之为不孕症,这是一种非常严重,也是非常常见的妇科疾病!它具体指的是人们在结婚两年内,在有正常性生活
2024-07-18 19:03:00
医生:导致蛋白尿的罪魁祸首有4个,需警惕!
在临床医学上,蛋白尿具体指的是人体的尿液当中含有蛋白质,通常也被称为尿蛋白。而在现实生活当中,一般肾脏不好的人都会有尿蛋白的情况出现
2024-07-18 19:03:00
提醒女性:“隐私部位”出现这3种异常,需及时就医!
说起生活之中的尴尬事情,女性肯定就会想到“隐私部位”的事情。事实也确实如此,女性由于构造原因抵抗力以及免疫力都比较差,稍不注意护理就会出现异常状况
2024-07-18 19:04:00
总是月经不调?提醒女性:这多半与4个因素有关
随着社会高度的发展,人们生活的压力是越来越大,尤其是对于女性而言,既要忙于工作,又要忙于家庭,长此一往,不能够很好的劳逸结合和进行调理
2024-07-18 19:05:00
十女九寒?想要调理“宫寒”,做好这4点很重要!
大家应该都听说过“十女九寒”,这当中的“寒”指的就是宫寒。宫寒意思是寒气入侵女性的子宫,乃至整个生殖系统,引起女性身体出现不适
2024-07-18 19:06:00
江西萍乡湘东区:金穗飘香,抢收早稻正当时
本文转自:人民网-江西频道农机手正驾驶收割机在稻田中穿梭抢收。李桂东摄人民网湘东7月18日电 7月17日,在江西省萍乡市湘东区排上镇荷塘村
2024-07-18 17:04:00
宜宾叙州:万亩高粱红 农技指导保丰收
本文转自:人民网-四川频道东升村高粱种植基地。叙州区融媒体中心供图热情的7月,宜宾市叙州区各地的高粱陆续进入收割期。为保障全年高粱丰产丰收
2024-07-18 17:15:00
核心期刊发表爱迪眼科专家病例报告:一种罕见眼底肿瘤,临床易漏诊
本文转自:人民网-四川频道近期,北大核心期刊《中华眼底病杂志》发表一篇罕见眼底肿瘤病案报告:一名51岁女性右眼视物不清
2024-07-18 17:16:00
安徽肥西丰乐镇:多产融合促发展 乡村振兴添活力
本文转自:人民网-安徽频道丰乐的未来如何续写?回溯近年来安徽省肥西县丰乐镇的发展历程,已经有了答案,认真落实肥西县委、县政府的决策部署
2024-07-18 17:21:00