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引言（来源于ChatGPT）基因治疗是一种利用基因工程技术来修复、替代或调节患者体内异常基因的治疗方法。基因治疗的研究热点和未来发展方向主要包括以下几个方面：1. 基因编辑技术的发展：CRISPR-Cas9系统等基因编辑技术的...……更多
2024-05-24 10:35:00基因治疗,数据分析,发展方向,基因,方向,治疗
来源：极目新闻聋哑儿童有望通过基因治疗重新听见、说话。6月5日，记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》发表，这是中国首次在《自然医学》杂志发表...……更多
2024-06-06 14:42:00复旦,基因治疗,耳聋,听力,基因,成果
...报记者 王 春当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
2024-02-29 02:03:00基因治疗,基因,治疗,基因,基因治疗,治疗
...策”双支撑！又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯（记者陈心如）细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破，目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天，中国（山东）自由...……更多
2023-11-04 11:47:00基因治疗,竞速,济南,赛道,基因,细胞
...不懈努力，携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来（来源：资料图）同时，他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备，并与一家外部公司合作...……更多
2024-03-20 10:31:00耳聋,复旦,基因治疗,听力,基因,药物
...期间，他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时，吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人，有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验，而且...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...所致青光眼的发病机制和治疗策略。团队成员滕羽菲聚焦基因治疗领域，通过探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率，对变异基因进行敲除，以达到根除病因的目的。在此基础上，结合由蔡宇伽团队开发的基于原创性基...……更多
2024-05-09 07:18:00青光,青光眼,基因,临床,试验,治疗
IT之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
4月21日，细胞与基因治疗（CGT）领域的研发外包平台服务商（CDMO）和元生物超大规模单一产业基地——“和元智造精准医疗产业基地”落户上海临港，项目总投资超过15亿元，30多条基因细胞治疗生产线以及2000升的反应器规模...……更多
2023-04-22 15:55:00基因治疗,价格战,基因,竞争,生物,治疗
基因突变引发耳聋，15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力，体验美妙有声世界。2月21日，华中科技大学附属协和医院宣布，该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术，目前患儿...……更多
2024-02-22 11:46:00新希望,基因治疗,治疗,遗传性,耳聋,遗传
...山生物公司入选山东省企业技术创新项目计划推动细胞与基因治疗等生物医药产业发展工作人员进行实验。近日，山东省工业和信息化厅发布了《关于印发2024年山东省企业技术创新项目计划（第一批）的通知》（鲁工信技〔2024...……更多
2024-05-30 11:56:00基因治疗,生物医药,产业发展,基因,细胞,生物
...体进行综合评价，并经小侯及家人知情同意，认为他符合基因治疗的条件，在当年10月成功接受完成基因治疗。贵医附院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍，小侯的重型血友病B是因为缺乏凝血因子Ⅸ（九因子）所致...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
本文转自：中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...民日报客户端今年3月，江苏省内首例针对先天性耳聋的基因治疗在南京鼓楼医院开展。接受治疗的是一位不到2岁的小朋友。最近好消息传来，手术进行得很顺利，孩子听力恢复，并第一次喊出了爸爸妈妈。患儿父亲李先生告诉...……更多
2024-05-15 17:48:00基因治疗,治疗,耳聋,江苏,首例,先天
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出，跟普通药物相比，基因治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要是由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的基因突变造成，其特征是红细胞呈镰刀形，这种异常的红细胞会...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...高效的基因编辑工具，在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗，包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快，一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
...除治疗的话，治疗效果并不明显，于是建议他做一个靶向基因检测。由于患者以及家属对基因检测并不了解，执意要求进行手术切除。通过两天的病理解释，最终进行了靶向基因检测基因检测。02那么对于肺癌患者来说，什么是...……更多
2023-01-26 06:40:00基因,一文,检测,肺癌,科普,病人
...例RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的基因治疗（给药）。徐格致介绍，XLRP主要为X连锁隐性遗传，患者多为男性，占单纯性视网膜色素变性的15%左右，是青少年致盲的常见原因。患者10岁左右发病，早期的临...……更多
2023-02-27 07:15:00眼病,基因,治疗,方法,视网,视网膜
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗，“修缮”问题基因，让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近，山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展，受试患儿术...……更多
2023-10-23 18:52:00基因治疗,山东省,患儿,耳聋,山东,先天
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
...(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达病灶区，并在视网膜色素上皮细胞中不断复制，长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普...……更多
2024-02-07 11:28:00视网,齐鲁,血管性,黄斑,视网膜,相关性
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。这是基因编辑疗法在全球第二次获批。不到一个月前，11月16日，英国药品和保健品管理局（MHRA）在官网发布公告称，批准CRISPR基因编辑疗法Casge...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
...在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章，这是一个关于特里尸检报告的研究，详细介绍了特里死亡的原因，提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。据...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中，研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统，并将其安插到一种沙门氏菌体内，制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
2024-04-23 15:19:00爆破,细菌,炸弹,肿瘤,科学家,改造
...新的前瞻性转化研究成果。据介绍，徐瑞华团队首创了以基因组特征为依据的食管癌基因组肿瘤免疫分型（简称“EGIC分型”），发现了晚期食管鳞癌患者“特瑞普利单抗（PD-1抗体）+化疗”联合治疗模式的生物标志物。其中，超...……更多
2023-04-18 10:10:00中大,食管癌,食管,肿瘤医院,肿瘤,患者
...报，2023年前三季度，公司实现营业收入1.37亿元。其中，基因治疗CRO业务实现收入5300.13万元，同比增长22.56%，营收占比为38.69%；基因治疗CDMO业务实现7339.17万元，占公司总收入的53.57%。对于此次三季报业绩，市场人士认为，和元...……更多
2023-10-26 16:29:00季报,业绩,重点,增长,生物,业务
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
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本文转自：人民日报客户端姜晓丹6月23日，广州大学（以下简称“广大”）举办2024年本科招生新闻媒体通气会。会上，广大首次推出自主研发
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