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...布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电，辉瑞（加拿大）宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级，携手多方力量，推动践行“同质化诊疗，属地化管理”。行业内首度提出“双维达标，自如有道”的血友病诊疗理念，...……更多
2023-11-08 10:59:00辉瑞,血友病,新篇,新篇章,诊疗,突破
...下呼吸道疾病。另外，辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec（血友病B基因治疗），用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月，辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况，包括偏...……更多
2023-02-02 12:01:00辉瑞,增长,辉瑞,疫苗,收入,增长
...到治愈，红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月，美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市，一针就要350万美元（约合2502万人民币）。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物，也同时...……更多
2022-12-19 16:38抗癌,移植,器官,突破,病毒,医学
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证：血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白外壳）和凝血因子IX（FIX）基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
...名）在贵州医科大学附属医院（以下简称“贵医附院”）血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定，临床医学诊断凝血已达正常范围，这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍，血友病患者一不小心摔倒，身上就会出现...……更多
2024-04-18 14:17:00血友病,基因,全省,临床,治疗,血友病
...污染血丑闻”可追溯到上世纪70年代至90年代初。当时，血友病患者通过英国国民保健制度（NHS）开始接触到一种革命性新疗法。他们患有一种罕见的遗传疾病，血液无法正常凝结。而一种从人类血浆中提取VIII因子的疗法号称可...……更多
2024-05-23 17:44:00灵丹,妙药,英国,首相,毒药,艾滋
一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式...……更多
2023-04-23 16:55:00癌症,基因,疗法,患者,细胞,细胞
...因，从而达到治疗目的，并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中，研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码，后者能够切割RNA，使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
本文转自：新华网新华社北京4月16日电 题：世界血友病日：呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”新华社记者李恒、顾天成摔跤、滑倒、轻微擦伤，甚至走路时的不小心碰撞，都有可能让某一“小众”群体血流不止……这些常...……更多
2023-04-16 17:18:00血友病,呵护,玻璃,生命,世界,血友病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻，83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病！从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因，也终于有了...……更多
2024-04-19 08:42:00血友病,血尿,老汉,血友病,关节,患者
...者11月6日了解到，赛诺菲六赴进博会，携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗（ERT）药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，...……更多
2023-11-07 09:17:00赛诺,血友病,药物,治疗,全球,血友病
本文转自：羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创，也会自发性出血；稍有磕碰就乌青，关节莫名其妙肿痛；一旦出血，根本止不住……由于“碰不得”，这些患者...……更多
2023-02-28 08:18:00血友病,老大难,用药,患者,老大,支付
本文转自：青岛日报青岛市中心医院血液科引领血友病MDT联合会诊，积极开展预防治疗，有望引入基因治疗早发现早干预呵护“玻璃人”■王玲为患者做检查。 黄 飞 摄□青岛日报/观海新闻记者 黄飞有这样一种疾病，患者受...……更多
2024-04-16 06:18:00呵护,玻璃,血友病,患者,血液科,治疗
本文转自：新乡日报关节并发症是降低血友病患者生存质量的“罪魁祸首”之一。有的甚至会导致肌肉萎缩，对此该如何恢复？关节出血和肌肉萎缩之间存在着恶性循环，因此关节出血恢复后要积极的进行康复锻炼，加强关节...……更多
2023-02-17 09:34:00血友病,肌肉萎缩,肌肉,患者,关节,肌肉
大皖新闻讯 血友病患者如同玻璃一样易碎，小小的磕碰就可能导致他们血流不止，故有“玻璃人”之称。近期，“世界血友病日”让不少市民对这种疾病有了关注。血友病到底是一种什么病？这种病只传男不传女？又该如何预...……更多
2024-04-22 11:21:00血友病,患者,小叶,安徽,玻璃,血友病
...一天为国际罕见病日。目前，全球罕见病约有7000多种，血友病就是其中之一。血友病患者又被称为“玻璃人”，他们如同玻璃一样经不起碰撞，即使轻微受伤也会血流不止。上海市第一人民医院血液科副主任童茵在接受人民网...……更多
2023-02-28 09:34:00国际,血友病,染色体,染色,患者,因子
...会血流不止，有可能落下终身残疾，甚至致命。他们就是血友病患者，也被称为“玻璃人”。4月17日是第35个“世界血友病日”，今年的活动主题定为“人人可及：预防出血”。专家表示，坚持预防为主，早发现、早干预、早治...……更多
2023-04-19 02:37:00血友病,呵护,玻璃,血友病,因子,患者
...断和PGT平台，成功阻断和预防进行性肌营养不良、耳聋、血友病、多囊肾病、神经纤维瘤等几十种单基因病的传递和发生。中心还针对备孕人群率先开展综合性携带者筛查，一次性可筛查400多种隐性和显性遗传病，帮助夫妻了解...……更多
2023-12-26 06:06:00黑色,家族,成功,海登,基因,妇婴
...PGT平台，可以阻断和预防包含进行性肌营养不良、耳聋、血友病、神经纤维瘤、苯丙酮尿症等在内的单基因遗传性疾病。“我们还在探索遗传病阻断和预防新策略，目前针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛查，一次性筛查400...……更多
2023-12-26 17:05:00试管婴儿,试管,首例,色素,沉着,婴儿
本文转自：云南日报昆医大附一院血液科专家提醒血友病易漏诊 需早发现早治疗温馨提示 4月17日是“世界血友病日”。昆明医科大学第一附属医院血液科主任史明霞提醒，血友病易漏诊，应做到早发现、早治疗。血友病是一种...……更多
2024-04-21 07:32:00血友病,治疗,血友病,因子,明霞,血液科
...用了该药物。本届进博会上，全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射，就能将年出血率降低90%，相比每周数次的静脉注射常规治疗方法，降低了患者的治疗...……更多
2023-11-08 06:44:00凝血酶,格鲁,血友病,患者,中国,武田
...：黄石日报新华社兰州4月17日电2024年4月17日是第36个世界血友病日，今年的主题是“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。由于是罕见病，血友病患者容易因认识不足被误诊，他们不为人知的伤痛需要被更多人看见。摔跤、滑倒...……更多
2024-04-18 06:56:00呵护,玻璃,血友病,治疗,患者,甘肃省
...乳腺癌家族史的人，要在30岁左右开始定期体检。第三、血友病据相关数据显示，我国目前约有14万血友病患者。血友病是凝血活酶生成障碍引起的出血性疾病，在临床上表现为轻度碰触就流血不止、小手术后有严重出血或者偶...……更多
2023-05-18 23:05:00一文,下一代,疾病,分析,遗传,糖尿
本文转自：人民网-安徽频道近年来，为帮助血友病患者进一步了解临床治疗规范，提升患者自我照护能力，科学预防出血，同时让他们切实感受到社会的关注和温暖，肥西县医疗保障局携手安徽医科大学第二附属医院血友病MDT...……更多
2024-01-31 17:24:00肥西,医保,关爱,玻璃,医疗,活动
...批准上市——没错，又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病，患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结，会引起不受控的自发性出血，常规的治疗方式是注...……更多
2023-12-12 19:34:00肿瘤治疗,肿瘤,治疗,时代,药物,抗体
本文转自：人民网-安徽频道4月17日是第36个“世界血友病日”，今年的主题是“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。血友病是一种罕见病，是由于基因突变，导致凝血因子缺乏，而引起凝血功能异常的遗传性出血性疾病。对...……更多
2024-04-19 16:16:00中国科大,多学科,中国,玻璃,血友病,关节
血友病是一种罕见的遗传性疾病，主要是由于血液中缺乏一种被称为凝血因子Ⅷ或Ⅸ的物质而引起的。这种缺陷会导致患者在轻微创伤或手术时出现长时间出血的情况，甚至可能危及生命。为了有效管理和控制血友病，患者需...……更多
2023-10-28 02:49:00血友病,防护,治疗,血友病,患者,因子
...学领域，基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病；在农业领域，基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能；在生物工程领域，基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
2023-02-04 11:00:00基因,大门,全球,基因,技术,基因组
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