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赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
多款罕见病找到对应药
...用了该药物。本届进博会上,全球唯一将siRNA技术应用于血友病治疗领域的Fitusiran亮相赛诺菲展台。血友病A/B型患者每年仅需最低6次皮下注射,就能将年出血率降低90%,相比每周数次的静脉注射常规治疗方法,降低了患者的治疗...……更多
(第七届进博会)进博会首展首秀引领医疗创新潮流
...首秀的创新技术和解决方案。赛诺菲携全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因(芬妥司兰钠注射液)亮相进博会。该疗法通过一年最少6针皮下注射的创新机制,有望推动中国血友病患者从按需治疗向规范化预防治疗变...……更多
...国际生物城的四川至善唯新生物科技有限公司,正在针对血友病研发rAAV基因新药。目前,针对这类病的传统疗法是终身定期输入重组凝血因子进行替代治疗,患者全生命周期治疗成本超过2000万元。“基因治疗就是通过补充正常...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
本文转自:羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创,也会自发性出血;稍有磕碰就乌青,关节莫名其妙肿痛;一旦出血,根本止不住……由于“碰不得”,这些患者...……更多
跨国药企进博会集中展示罕见病药物成果,覆盖PNH等多个罕见病
...进博会上也展示了多款罕见病药物,包括全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran,以及最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞,其中耐而赞去年进博首次亮相,今年进博前夕在华获批...……更多
2024进博会 | 被针头困住的“玻璃人”:如何走出反复出血和频繁打针双困境?
...针,这样才能保证他有一个相对正常的生活。”作为一名血友病患者的妈妈,来自贵州的曾丽算了这样一笔饱含辛酸的“账”。这些年来,她深刻体会到了频繁静脉注射带来的治疗痛苦。22年前,曾丽的儿子子毅年仅两岁,由于...……更多
关注血友病 呵护“玻璃人”
...会血流不止,有可能落下终身残疾,甚至致命。他们就是血友病患者,也被称为“玻璃人”。4月17日是第35个“世界血友病日”,今年的活动主题定为“人人可及:预防出血”。专家表示,坚持预防为主,早发现、早干预、早治...……更多
关爱“玻璃人” 让生命不再脆弱,十堰医生提示:早发现早干预
...媒体记者 魏俊 何旭 通讯员 马婷婷)4月17日是第37个世界血友病日,主题为“科学防治血友病,让生命不再脆弱”。什么是血友病?血友病患者为何被称为“玻璃人”?关爱“玻璃人” 让生命不再脆弱在市人民医院血液内科,26...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
一个针眼就止不住渗血,他们被称为“玻璃人”
...经不起任何磕碰。他们被称为“玻璃人”,医学上称之为血友病患者。2023年4月17日是第35个世界血友病日,今年的主题是“人人可及,预防出血”。在这个特别的日子,让我们一起关注这个特殊群体,愿他们的人生不再“易碎”...……更多
血友病不可怕  面对它、接受它、战胜它
...是小新每天能够健健康康和小伙伴一起玩耍。小新是一名血友病患者。由于他体内凝血因子Ⅷ缺失,导致凝血时间延长,产生容易出血的症状。在得知小新患病的那一刻,小新妈妈一度崩溃了。出血难以止住,不仅意味着存在失血风...……更多
血友病是一种罕见的遗传性疾病,主要是由于血液中缺乏一种被称为凝血因子Ⅷ或Ⅸ的物质而引起的。这种缺陷会导致患者在轻微创伤或手术时出现长时间出血的情况,甚至可能危及生命。为了有效管理和控制血友病,患者需...……更多
国家医保谈判将于今年1月5日至1月8日进行
...有个免疫疾病病友群,李易是这个群的群主,同时他也是血友病和克罗恩病的患者。血友病患者被称为“玻璃人”,因为体内缺乏凝血因子,轻微碰撞就会出血不止。血友病最好的治疗就是注射凝血因子,并且最好是做到预防治...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
夜问丨女演员自曝确诊,已交代后事!为什么血友病易漏诊?
...了大面积的淤青,身体极度不适,最终被诊断出患有后天血友病,甚至已经和丈夫交代了后事的安排。消息一出,相关话题#林美秀因血友病交代后事#随即在社交平台上引起了热议。问题:什么是血友病?为什么血友病容易漏诊...……更多
临床常用止血药物大盘点
...肝、胰等内脏手术后的出血或上消化道出血等,也可用于血友病患者口腔手术或月经过多的辅助治疗。3.氨甲环酸 (止血环酸):与止血芳酸相似,用于各种出血性疾病,手术时异常出血等,作用强于氨基乙酸6—10倍。凝血因子...……更多
直播预告:血友病治疗进展和规范管理
本文转自:人民网血友病是一种罕见病,由于缺乏凝血因子,患者体内凝血与抗凝血机制失衡,需终身接受治疗。近年来,随着血友病管理体系的持续发展以及非因子药物的创新突破,血友病治疗水平得到显著提升,临床治疗...……更多
市一院血友病治疗中心通过国家级评审并获授牌
...讯 (记者王春霞 通讯员付睿)9月8日,市第一人民医院血友病治疗中心通过中国罕见病联盟、中国血友病协作组专家现场评审并获正式授牌。作为我市首家通过评审的医院,此次授牌意味着该院血友病的规范化管理获得业内广...……更多
血友病有了新疗法
...人民日报海外版本报北京电(申奇)每年的4月17日是世界血友病日,今年的主题为“科学防治血友病,让生命不再脆弱”,旨在引导和促进血友病的积极预防、规范治疗和科学护理,减少出血发生,提升患者生活质量。南方医科...……更多
让“罕见”被看见 呵护“玻璃人”
...:黄石日报新华社兰州4月17日电2024年4月17日是第36个世界血友病日,今年的主题是“认识出血性疾病,积极预防和治疗”。由于是罕见病,血友病患者容易因认识不足被误诊,他们不为人知的伤痛需要被更多人看见。摔跤、滑倒...……更多
...自:人民网-安徽频道2025年4月17日下午,在第37个“世界血友病日”来临之际,中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)儿童血液与肿瘤科成功举办“科学防治血友病 让生命不再脆弱”主题活动,众多业内专家齐聚一堂...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
苏北首家国家级血友病诊疗中心落户市二院
...通讯员 王 惠 王 宇本报讯 9月10日上午,市第二人民医院血友病诊疗中心建设项目顺利通过中国罕见病联盟、中国血友病协作组专家组评审,成为苏北首家、全国第35家“血友病诊疗中心”,标志着市二院血友病规范化诊疗和全...……更多
滨州市人民医院再添“国字号”中心
通讯员 王志敏 记者 陈甜田血友病治疗中心是由中国罕见病联盟协同中国血友病协助组在全国范围内发起的建设项目,以期提高我国血友病规范化诊治水平,使得血友病患者能够实现属地化管理,接受同质化、规范化的治疗。...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...到治愈,红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月,美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市,一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物,也同时...……更多
肥西:医保医疗齐携手 赋能“玻璃人”关爱活动
本文转自:人民网-安徽频道近年来,为帮助血友病患者进一步了解临床治疗规范,提升患者自我照护能力,科学预防出血,同时让他们切实感受到社会的关注和温暖,肥西县医疗保障局携手安徽医科大学第二附属医院血友病MDT...……更多
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