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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...,传奇生物和强生共同开发的BCMA CAR-T产品Carvykti,去年在美国、欧洲、日本获批上市,定价46.5万美元(约合人民币310万元),上市一年便实现了2.06亿美元的销售额。近日传奇生物公布的CAR-T疗法三期临床数据显示,Carvykti可以降...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
来源:新华网新华社北京6月1日电美国科研人员将一种噬菌体改造成运送基因的载体,运载能力达到迄今最大容量载体病毒的约20倍,可用于高效、快速地进行基因治疗。美国天主教大学的研究团队在新一期英国《自然·通讯》...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
财联社4月27日讯(编辑 牛占林)美东时间周五,美国医药巨头辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...与美欧国家相比,国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国,血友病的治疗渗透率能达到53.7%,而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素,国内人均因子用量较低,存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说,2021...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
...月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...的时间里得到快速发展,它通过临床试验,在 2021 年获得美国 FDA(食品药品监督管理局)授权的紧急使用许可(EUA),随后正式获批。截至目前,BioNTech、莫德纳等企业的 mRNA 疫苗针已在全球疫情防控中发挥着重要作用 。 新冠...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
...和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身,不再分裂,丧失功能,是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
...的基因突变能阻止HIV(蓝色)进入免疫细胞。图片来源:美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源:《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月,科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者”。艾滋病即...……更多
...一次治疗,终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前,在美国开展博士后研究的陈佳决定回国,在上科大担任教职,同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时,在生命科学领域,大家都在研究“分子魔剪”。但是,在基...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...生命的最佳替代品。【斑秃治疗开启新时代】今年6月,美国食品药品监督管理局FDA批准了一款名为巴瑞替尼(baricitinib)的药物,用于治疗成人重度斑秃,这也是FDA批准的首个斑秃系统疗法药物。巴瑞替尼原是一种用于治疗自体...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...每年有望挽救超过200万癌症患者的生命。在过去十年内,美国和欧洲已经批准了多种突破性的细胞和基因治疗产品。然而,每个细胞和基因疗法产品的开发都高度个性化,这使其生产过程复杂、步骤繁多;加之涉及对人体细胞的...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...发有效的疗法。基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
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财联社10月12日电,针对媒体报道英国政府忘记隐藏抄送人邮箱地址,导致所有收到下周投资峰会活动细节邮件的人,都能看到奢侈品巨头LVMH集团董事长伯纳德·阿尔诺的电子邮箱地址一事
2024-10-13 00:20:00
或许是抢商场获利太低!“零元购”已经发展为有组织有预谋洗劫火车集装箱了。周五(10月11日)下午,芝加哥西区发生了一起令人震惊的大规模抢劫案
2024-10-13 02:20:00
财联社10月12日电,北京时间周六晚间,联合国驻黎巴嫩维和部队发表声明称,周五晚间一名在联黎部队纳库拉总部的维和人员因附近持续的军事活动遭到枪击
2024-10-13 02:50:00
△资料图总台记者获悉,当地时间12日晚间,包括以色列陆军电台在内的多家以色列媒体发布消息称,美国将在以色列部署“萨德”反导系统
2024-10-13 03:20:00
Coinbase 创始人 Brian Armstrong 在社交媒体官宣其婚讯并晒图,Armstrong 称已于上周末与 中国女孩 Angela Meng 结婚
2024-10-13 07:21:00
马克·戴维斯,美式橄榄球拉斯维加斯突袭者队的大老板。作为美国第23位最富有的球队老板,戴维斯净资产有整整 23 亿美元
2024-10-13 07:21:00
临下岗没剩几个月,美国国务卿布林肯还不消停,公然在东盟峰会上对中国大放厥词。根据美联社报道,11日布林肯出席了老挝东盟峰会
2024-10-12 20:19:00
自动播放欧洲议会欧洲人民党党团主席曼弗雷德·韦伯、欧盟委员会主席冯德莱恩10月9日在社交媒体上发帖谈论匈牙利政局。韦伯甚至直接称匈牙利总理欧尔班“已成为过去”
2024-10-12 20:19:00
新加坡前外长杨荣文:中国广交朋友 美西方则“好为人师”
中国日报网10月12日电 新加坡前外交部长杨荣文(George Yeo)近日接受CGTN连线采访时,对中国和西方外交方式的“根本区别”进行了精彩的描述
2024-10-12 21:09:00
自动播放当地时间10月12日,伊朗议会议长卡利巴夫访问黎巴嫩,并同黎巴嫩官员举行会晤。在会晤后,卡利巴夫前往黎巴嫩首都贝鲁特南郊
2024-10-12 21:19:00
围绕袭击美国的两场飓风,美国两党打起了激烈的口水仗,这一场嘴仗的胜负,可能直接影响到下个月的美国大选。9月底,飓风“海伦妮”登陆佛罗里达州
2024-10-12 21:19:00
华春莹发图对比美中电动汽车贸易:“哪一个才是开放市场?”中国外交部副部长、发言人华春莹12日在社交媒体平台X上发布一组有关中美电动汽车贸易的对比图
2024-10-12 23:50:00
央视记者探访丨飓风过后美国佛州一片混乱 民众生活陷入困境
据美国媒体10月11日报道,飓风"米尔顿"自9日晚间登陆佛罗里达州月以来,已造成该州至少17人死亡。飓风登陆后,央视记者探访了佛罗里达州的受灾地区
2024-10-12 22:17:00
德国一油轮起火 七名船员获救
德国紧急救援部门10月11日称,一艘油轮当天在德国北部波罗的海梅克伦堡湾海岸起火,7名船员均已获救。据当地媒体报道,目击者称当地时间上午9时15分左右听到一声巨响
2024-10-12 22:19:00
盯上拉美裔“票仓” 哈里斯与特朗普争上西语电视
随着今年美国总统选举进入全力“冲刺”阶段,民主、共和两党总统候选人卡玛拉·哈里斯与唐纳德·特朗普盯上了直面拉美裔选民这一重要“票仓”的机会
2024-10-12 15:26:00