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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...,传奇生物和强生共同开发的BCMA CAR-T产品Carvykti,去年在美国、欧洲、日本获批上市,定价46.5万美元(约合人民币310万元),上市一年便实现了2.06亿美元的销售额。近日传奇生物公布的CAR-T疗法三期临床数据显示,Carvykti可以降...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
财联社4月27日讯(编辑 牛占林)美东时间周五,美国医药巨头辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...与美欧国家相比,国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国,血友病的治疗渗透率能达到53.7%,而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素,国内人均因子用量较低,存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说,2021...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
...月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...的时间里得到快速发展,它通过临床试验,在 2021 年获得美国 FDA(食品药品监督管理局)授权的紧急使用许可(EUA),随后正式获批。截至目前,BioNTech、莫德纳等企业的 mRNA 疫苗针已在全球疫情防控中发挥着重要作用 。 新冠...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
...和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身,不再分裂,丧失功能,是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
...一次治疗,终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前,在美国开展博士后研究的陈佳决定回国,在上科大担任教职,同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时,在生命科学领域,大家都在研究“分子魔剪”。但是,在基...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...生命的最佳替代品。【斑秃治疗开启新时代】今年6月,美国食品药品监督管理局FDA批准了一款名为巴瑞替尼(baricitinib)的药物,用于治疗成人重度斑秃,这也是FDA批准的首个斑秃系统疗法药物。巴瑞替尼原是一种用于治疗自体...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...每年有望挽救超过200万癌症患者的生命。在过去十年内,美国和欧洲已经批准了多种突破性的细胞和基因治疗产品。然而,每个细胞和基因疗法产品的开发都高度个性化,这使其生产过程复杂、步骤繁多;加之涉及对人体细胞的...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...发有效的疗法。基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
...的双特异性抗体。LNP还可输送小干扰RNA(siRNA)。例如,美国食品和药物管理局批准的第一种siRNA药物patisiran,使用LNP递送针对名为转甲状腺素的基因产物的siRNA,后者通过抑制转甲状腺素蛋白的产生来治疗一种淀粉样变。降低毒...……更多
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爱尔兰官方统计数据显示,在跨国公司数据中心“扎堆”的爱尔兰,数据中心的耗电量已超过该国所有城市家庭用电量的总和,相当于爱尔兰全国用电量的五分之一
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据多名美国民主党大“金主”23日披露,三名来自美国总统选举“摇摆州”的民主党人是现任副总统卡玛拉·哈里斯重点考察的竞选搭档人选
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法国总统埃马纽埃尔·马克龙23日晚拒绝左翼联盟所提名总理人选,理由是巴黎奥运会期间需要看守政府继续履职,以避免“混乱”
2024-07-24 23:39:00
新华社讯 韩国联合参谋本部24日说,朝鲜向韩国施放的“垃圾气球”当天落入首尔龙山总统府和国防部办公楼所在地。总统警卫处确认部分气球携带的垃圾落入总统府
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巴黎,我们来了!河北日报报业集团特派记者飞赴巴黎报道第33届夏季奥运会
河北新闻网7月24日讯(河北日报记者王伟宏)第33届夏季奥林匹克运动会(以下简称“巴黎奥运会”)将于北京时间7月27日凌晨1时30分开幕
2024-07-24 19:31:00
中新社莫斯科7月24日电 俄罗斯内务部24日表示,俄罗斯首都莫斯科北部发生一起汽车爆炸事件,造成2人受伤。俄内务部发言人伊琳娜·沃尔克在社交平台发布消息说
2024-07-24 19:37:00
中新网7月24日电 据中国驻菲律宾大使馆微信公众号消息,受台风天气影响,近日菲律宾多地出现强降雨,引发洪水和山体滑坡等自然灾害
2024-07-24 19:37:00
小号与钢琴联袂,音乐会呈现于北京亮马河畔
中国青年报客户端讯(中青报·中青网记者 蒋肖斌)近日,德国德累斯顿国家管弦乐团小号声部首席赫尔穆特·福克斯、奥地利钢琴家张丽明
2024-07-24 19:44:00
中新社东京7月24日电 (记者 朱晨曦)24日上午,日本东海汽船公司一艘载有121人的客船在千叶县房总半岛附近海域航行时出现漏油情况
2024-07-24 20:07:00
缅甸仰曼高速上行驶的所有客车都必须安装这个系统
来源:缅甸中文网缅甸仰曼高速维护、维修及监督组发布信息称,仰曼高速上行驶的所有客车需安装Telematics系统。为了确保车辆安全
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缅甸将从甘拜迪边境口岸进口燃油,以满足克钦邦需求
来源:缅甸中文网缅甸克钦邦的燃油将从甘拜迪边境口岸进口缅媒报道,克钦邦燃油进口、存储分销监督委员会主席、资源厅厅长消息
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来源:缅甸中文网身在缅甸的你,知道这些东西吗?价格很不错缅媒报道,因缅甸国内压榨的食用油食用量在增加,榨油厂榨油后产出的花生枯
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黑心人!缅北皎梅民众千万谨慎,有人专门“瞄准”你们骗钱
来源:缅甸中文网缅媒报道,从知情人士处获悉,战事激烈的皎梅镇,欲离开躲避的地区民众被人以帮送到曼德勒为由,让提前汇款后被诈骗
2024-07-24 20:30:00
缅甸腊戌、老街等多地局势仍紧张!有黑心人趁着战乱发“国难财”
来源:缅甸中文网截至今天(7月24日)发文前,缅北腊戌、皎梅、老街等多个地区局势持续紧张,此外,抹谷也还在爆发激烈战事
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几个大国跑一圈,欧尔班得出结论,最好赶在美国之前“投降”
来源:七号观察室俄罗斯官员表示,美国现在已经授权乌克兰可以对俄罗斯领土发起新的攻击!但这并没有打消欧洲的担忧,尤其是特朗普有可能重返白宫的情况下
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