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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...,传奇生物和强生共同开发的BCMA CAR-T产品Carvykti,去年在美国、欧洲、日本获批上市,定价46.5万美元(约合人民币310万元),上市一年便实现了2.06亿美元的销售额。近日传奇生物公布的CAR-T疗法三期临床数据显示,Carvykti可以降...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
财联社4月27日讯(编辑 牛占林)美东时间周五,美国医药巨头辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...与美欧国家相比,国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国,血友病的治疗渗透率能达到53.7%,而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素,国内人均因子用量较低,存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说,2021...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
...月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...的时间里得到快速发展,它通过临床试验,在 2021 年获得美国 FDA(食品药品监督管理局)授权的紧急使用许可(EUA),随后正式获批。截至目前,BioNTech、莫德纳等企业的 mRNA 疫苗针已在全球疫情防控中发挥着重要作用 。 新冠...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
...和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身,不再分裂,丧失功能,是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
...的基因突变能阻止HIV(蓝色)进入免疫细胞。图片来源:美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源:《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月,科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者”。艾滋病即...……更多
...一次治疗,终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前,在美国开展博士后研究的陈佳决定回国,在上科大担任教职,同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时,在生命科学领域,大家都在研究“分子魔剪”。但是,在基...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...生命的最佳替代品。【斑秃治疗开启新时代】今年6月,美国食品药品监督管理局FDA批准了一款名为巴瑞替尼(baricitinib)的药物,用于治疗成人重度斑秃,这也是FDA批准的首个斑秃系统疗法药物。巴瑞替尼原是一种用于治疗自体...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...每年有望挽救超过200万癌症患者的生命。在过去十年内,美国和欧洲已经批准了多种突破性的细胞和基因治疗产品。然而,每个细胞和基因疗法产品的开发都高度个性化,这使其生产过程复杂、步骤繁多;加之涉及对人体细胞的...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...发有效的疗法。基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
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中新社伦敦9月23日电 (记者 欧阳开宇)英国内政部23日消息称,政府严厉打击人口贩运团伙,在近期的专项行动中逮捕了31人
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中新网9月23日电 据伊朗迈赫尔通讯社报道,当地时间23日,伊朗中部的加姆萨尔市发生爆炸事故。报道称,伊朗红新月会紧急救援小组、应急部门和消防部门已赶往事故现场。【编辑:张乃月】
2024-09-23 22:14:00
据美国有线电视新闻网报道,当地时间9月23日,美国检方公布了特朗普9月15日疑遭未遂暗杀案的调查进展。当地时间15日,美国前总统
2024-09-23 23:01:00
人民网迪拜9月23日电 (记者管克江)近日,伊拉克进入开学季。据统计,伊拉克当前共有中小学生1200万人。由于多年战乱和局势动荡
2024-09-23 23:14:00
21日至22日,美国总统拜登在其家乡特拉华州威尔明顿市主持召开第四届美、日、印、澳“四方峰会”,宣布扩大海上安全合作。拜登政府大谈特谈“四方对话”机制的所谓“功绩”
2024-09-23 23:14:00
总台记者9月23日获悉,以军当天对黎巴嫩多地发动空袭造成的死亡人数升至275人,另有1024人受伤。(总台记者 次晓宁)【编辑:胡寒笑】
2024-09-23 23:14:00
塞内加尔武装部队信息和公共关系局23日说,塞内加尔海军22日晚在首都达喀尔附近海域一艘移民船上发现30具遗体,相关调查正在进行
2024-09-23 23:14:00
中新网阿斯塔纳9月23日电 (记者 单璐)据哈萨克斯坦国家安全委员会当地时间23日消息,哈警方于近日破获一大型有组织犯罪团伙
2024-09-23 19:43:00
黎巴嫩公共卫生部当地时间9月23日宣布,以军当天对黎巴嫩多地发动空袭造成的死亡人数升至100人,另有400多人受伤。(总台记者 次晓宁)
2024-09-23 20:01:00
银联国际近日与中国工商银行(新西兰)有限公司(简称“工银新西兰”)达成合作,在新西兰首次发行银联锦绣中华卡。新西兰居民在本地
2024-09-23 20:23:00
自动播放当地时间9月23日,在被问及“是否会地面入侵黎巴嫩”时,以军发言人哈加里称,军方已经制定了计划并提交给政府领导人,以军将尽一切努力让北部居民安全返家。
2024-09-23 20:31:00
9月20日,中国外交部网站发布消息,中日双方就日本福岛第一核电站核污染水排海问题达成共识;其中提到,中方敦促日方全面配合建立利益攸关国实质参与
2024-09-23 20:31:00
黎巴嫩夺命对讲机型号曾在军宣照露出 致20死450伤悲剧
周三,黎巴嫩多地发生无线设备爆炸事件,根据黎巴嫩国家新闻社NNA的报道,这些对讲机引发的爆炸已导致至少20人死亡,超过450人受伤
2024-09-23 20:33:00
中新网9月23日电 据法新社报道,当地时间23日,黎巴嫩公共卫生部表示,以色列当天对黎巴嫩南部的空袭已造成100人死亡
2024-09-23 20:44:00
中新社伦敦9月23日电 (记者 欧阳开宇)当地时间9月23日,英国财政大臣蕾切尔·里夫斯在接受媒体采访时表示,虽然财政预算紧张
2024-09-23 20:44:00