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当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
来源：极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...02.74万元，散户资金净流入1.49亿元。消息面上，12月8日，美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药（Vertex）与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy（Exa-cel）...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
...美编：肖利亚）经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...一种较罕见的遗传性眼病，患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
2024-05-10 21:41:00遗传性,眼病,视力,遗传,基因,疗法
财联社4月27日讯（编辑 牛占林）美东时间周五，美国医药巨头辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果，通过修饰RNA分子，能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达，从而攻克了上述难题。上世...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...与美欧国家相比，国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国，血友病的治疗渗透率能达到53.7%，而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素，国内人均因子用量较低，存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说，2021...……更多
2024-06-05 14:07:00血友病,腾讯,药物,背后,血友病,治疗
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道，在美国费城举行的美国心脏协会（AHA）会议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
2023-11-22 17:20:00胆固醇,基因,疗法,水平,基因,胆固醇
...e 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童，有望治疗听觉神经病（auditory neuropathy），这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。
参与者将接受为期五年的监测，以评估他们的听力是否有所改善，初...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
...月24日电 （记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报道，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，...……更多
2024-05-25 02:17:00转运,屏障,载体,基因,大脑,小鼠
本文转自：北京日报张田勘今年1月9日，我国继美国、日本之后，正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024-02-21 05:22:00阿尔茨海默,阿尔,多远,阿尔茨海默,阿尔,卡奈
...和基因疗法迎来首次获批，创下新高。值得一提的是，继美国食品药品管理局（FDA）在2017年批准首款基因疗法以来，该领域新药的获批数量急速攀升，近三年更是迈入加速期，每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世，较2017...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
...病毒载体体内基因编辑药物开发｜早期项目2023年年底，美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia，适应症均为镰状细胞病。自此，基因编辑疗法作为一种现实...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
...法的Verve Therapeutics公司（以下简称“Verve”）宣布：FDA（美国食品药品监督管理局）批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND（新药临床试验申请）申请。据悉，这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
...一台计算机，几年后又制造了另外几台。后来，特里进入美国康奈尔大学（Cornell University）学习信息科学，并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理，兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源：Cure Rare Disease官网从...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...的时间里得到快速发展，它通过临床试验，在 2021 年获得美国 FDA（食品药品监督管理局）授权的紧急使用许可（EUA），随后正式获批。截至目前，BioNTech、莫德纳等企业的 mRNA 疫苗针已在全球疫情防控中发挥着重要作用 。
新冠...……更多
2024-07-23 09:52:00生命,突破性,生命科学,颠覆,进化,突破
...和uPAR（黄色）。
【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年，美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身，不再分裂，丧失功能，是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
2024-05-21 02:42:00新希望,抗衰老,三大,技术,细胞,衰老
...的基因突变能阻止HIV（蓝色）进入免疫细胞。图片来源：美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源：《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月，科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者”。艾滋病即...……更多
2024-09-18 09:04:00多远,艾滋病,艾滋,人类,全球,疗法
...一次治疗，终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前，在美国开展博士后研究的陈佳决定回国，在上科大担任教职，同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时，在生命科学领域，大家都在研究“分子魔剪”。但是，在基...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
...中，预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求，”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说，“我们...……更多
2024-01-04 18:07:00拜耳,帕金,帕金森,基因,疗法,终点
...格尔·莫斯克拉领导的团队，其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事，首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示，这项研究的结果是一项进步，在未来“可...……更多
2024-03-12 16:45:00基因组,乳腺癌,乳腺,基因,男性,乳腺
...每年有望挽救超过200万癌症患者的生命。在过去十年内，美国和欧洲已经批准了多种突破性的细胞和基因治疗产品。然而，每个细胞和基因疗法产品的开发都高度个性化，这使其生产过程复杂、步骤繁多；加之涉及对人体细胞的...……更多
2024-07-09 09:29:00瑞士,化生,生物,反应器,离心机,自动化生产
...发有效的疗法。基于此，在本项研究中，论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作，开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略，用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
2024-04-25 13:11:00器官,发育,基因,疗法,潜在,大脑
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
2023-11-21 10:45:00基因,概念,生物,基因,生物,疗法
...面临着一些挑战和风险，如安全性问题。在2023年11月底，美国食药监局（FDA）宣布，已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤，该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认，CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
这届基因疗法，都能用来“续命”了。你没看错！美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称，他们通过重编程技术，让剩余9周寿命的小鼠，存活了18周。研究团队强调道：经过治疗，小鼠剩余寿命延长了一倍，还有一些健康体...……更多
2023-01-30 12:43:00长生,小鼠,基因,疗法,寿命,剩余
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当地时间12月24日，据美国前总统比尔·克林顿的副幕僚长安赫尔·乌雷尼亚在一份声明中表示，克林顿23日因流感住院，在经过医院的治疗后已经出院。乌雷尼亚表示，他在接受治疗和进行检查
2024-12-25 07:59:00
因为只有四天假期，韩国律师李惠妍（Hyeyeon Lee）和她的朋友本计划去泰国或越南旅行，并在那里庆祝她们的29岁生日
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严冬季节，一场即将开启的中日高层互动，为关键阶段的中日关系带来暖意。中国外交部24日宣布，日本外相岩屋毅将于12月25日应邀访问中国
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中新社曼谷12月24日电(记者 李映民)泰国总理府发言人吉拉育24日向媒体通报，泰国已收到正式通知函，成为金砖国家伙伴国
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中新网12月25日电 综合美媒报道，当地时间12月24日，美国纽约地铁纵火案的嫌疑人塞巴斯蒂安·萨佩塔-卡利尔被指控犯有一级谋杀罪
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倒计时7天，金砖即将扩员，叙利亚收到邀请，中俄同提一个条件。有哪些国家将成为金砖组织的新伙伴？为什么叙利亚未收到邀请？对于加入金砖国家的标准
2024-12-25 09:31:00
值此元旦和新春佳节即将来临之际，中国驻埃及大使馆祝大家节日快乐！近期，有中国公民因携带无人机入境埃及受阻，使馆特提醒广大来埃中国游客
2024-12-25 09:57:00
很多年以来，高端大气上档次的美国海军宙斯盾综合防空系统一直是让中国军迷垂涎的装备，尤其是上世纪八九十年代，中国海军的老式驱逐舰和护卫舰基本没有区域防空能力
2024-12-25 00:30:00
当地时间24日，阿富汗临时政府国防部发布消息表示，巴基斯坦军队当晚在该国帕克提卡省进行了轰炸，导致了平民甚至儿童死亡。阿富汗临时政府对此作出强烈谴责
2024-12-25 06:30:00
关于中国与周边国家基础设施的互联互通，这几天又传来两个好消息。一个是吉尔吉斯斯坦总统扎帕罗夫宣布，中国—吉尔吉斯斯坦—乌兹别克斯坦铁路项目将于12月27日正式动工
2024-12-25 07:30:00
当地时间12月24日，美国纽约地铁纵火案的嫌疑人巴斯蒂安·萨佩塔在纽约布鲁克林刑事法院首次出庭受审。他被指控犯有一级谋杀罪
2024-12-25 07:39:00
以色列国防部长卡茨23日在一次活动发言中承认以色列对巴勒斯坦伊斯兰抵抗运动（哈马斯）前领导人哈尼亚被暗杀负有责任。这是以色列官方首次公开承认暗杀哈尼亚
2024-12-25 07:39:00