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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
...一次治疗,终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前,在美国开展博士后研究的陈佳决定回国,在上科大担任教职,同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时,在生命科学领域,大家都在研究“分子魔剪”。但是,在基...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...发有效的疗法。基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...面临着一些挑战和风险,如安全性问题。在2023年11月底,美国食药监局(FDA)宣布,已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤,该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认,CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
...基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国疾病控制与预防中心(CDC)数据显示,每5000名男新生儿中约有1人患有血友病。辉瑞(加拿大)发文称,在加拿大,B型血友病影响了700多人。 ……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
...血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。美国预计2023年12月8日批准该药SCD适应证,2024年3月30日批准TDT适应证。 ……更多
...轮融资,打造平台研发抗癌药物Kimia Therapeutics是一家位于美国加利福利亚州的创新药物研发商,致力于发现新的治疗靶点,并研发治疗癌症和免疫疾病的新药物。12月19日,该公司宣布已完成5500万美元的A轮融资。此轮融资由The Co...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
...策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...多个血友病基因治疗产品进入临床试验阶段。“自2022年美国批准通过血友病基因治疗方案以来,我院通过与中国医学科学院血液病医院积极合作联动,在血友病基因治疗上取得重大进展,该例病患是贵州省首例血友病B通过基因...……更多
...产。我国CAR-T细胞疗法产业已超越日本、欧洲等国家,与美国同步。相关机构预测,全球CAR-T细胞疗法市场销售价值将在2030年达到218亿美元,2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。据估算,中国在2030年上述市场规模将增至289亿元...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
新型减肥药Zepbound获得美国食药监局(下称FDA)批准不到一周,全球市值最大的药企礼来(NYSE:LLY,股价597.71美元,市值5675亿美元)又在重要药物的研发上迎来利好。美东时间11月12日(周日),礼来在费城举行的美国心脏协会...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...目前获批的所有CAR-T疗法均存在继发肿瘤的潜在风险。在美国上市的CAR-T共6个:诺华的Kymriah、百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、传奇生物的Carvykti,以及吉利德的Tecartus和Yescarta,靶向均为BCMA或CD19。FDA消息一出,众多CAR-T疗法企业……更多
更多关于国际的资讯:
日本福冈县一船只发生爆炸 7人受伤
总台记者获悉,当地时间11日,日本福冈县苅田町的消防部门接到报警称,当天9时40分左右,一艘停泊在工厂码头的船只发生爆炸。7人被送往医院,据悉其中有重伤者。(总台记者何欣蕾)
2024-07-11 16:01:00
北约持续拱火 俄称峰会证明北约攻击本性
俄乌冲突持续,北约仍在不停“拱火浇油”。美国总统拜登在华盛顿举行的北约峰会上宣布,将在未来数月再向乌克兰提供5套“爱国者”等战略防空系统以及数十套战术防空系统
2024-07-11 16:11:00
中新网7月11日电 据美联社报道,美国加利福尼亚州阿拉米达市警方称,当地时间7月10日晚,该地区一住宅内发生枪击事件,造成3人死亡
2024-07-11 18:18:00
中新社马尼拉7月11日电 (记者 张兴龙)菲律宾旅游部11日公布的数据显示,2024年上半年,菲律宾国际游客为该国创造的旅游收入同比增长超三成
2024-07-11 18:18:00
中新社北京7月11日电 题:美国中餐业者探新路:地道“中国味” 走出“舒适区”中新社记者 门睿 金旭“中餐在美国市场中还是小众菜系
2024-07-11 19:18:00
外媒:法国鲁昂大教堂起火 火灾原因暂不清楚
中新网7月11日电 综合路透社及英国天空新闻网报道,当地时间7月11日,法国鲁昂大教堂尖塔发生火灾。图片来源:英国天空新闻网报道截图当地媒体的视频画面显示
2024-07-11 19:48:00
新华社讯 搭乘波音“星际客机”抵达国际空间站的两名美国宇航员已在太空停留超过一个月,飞船故障导致归期迟迟不能确定。美国航天局10日举行媒体电话会
2024-07-11 20:13:00
人民日报讯 7月11日,外交部发言人林剑主持例行记者会。彭博社记者提问,出于安全因素的考虑,德国执政联盟已经同意该国主要5G电信运营商在2026年底前从其核心网络移除华为的部件
2024-07-11 20:44:00
央视新闻客户端讯 总台记者当地时间7月11日获悉,以色列情报和特勤局(摩萨德)负责人大卫·巴尼亚当天在卡塔尔与斡旋方就加沙地带停火和人员交换协议进行谈判后返回以色列
2024-07-11 22:48:00
中新经纬7月11日电 11日,商务部召开例行新闻发布会。有提问称:最近有外媒报道,欧盟对华电动汽车的反补贴调查报告是对中国车企接受中国政府补贴从而给欧洲车企造成不公平价格优势的事实作出的认定
2024-07-11 18:15:00
从70万降至3.3万!枣庄妇幼保健院完成首例成人SMA靶向治疗药物注射
大众网见习记者 李燕琦 枣庄报道7月9日,枣庄市妇幼保健院完成首例成人脊髓性肌萎缩症(SMA)靶向治疗药物注射。记者在枣庄市妇幼保健院内科病房里看到
2024-07-11 18:39:00
地表水库已干涸 希腊纳克索斯岛面临严重水危机
希腊纳克索斯岛位于爱琴海,是旅游胜地,同时也以生产优质的农产品和乳制品而闻名。但是目前这座岛屿面临严重的缺水危机,令岛上的居民十分担忧
2024-07-11 16:10:00
申请的美国签证连着两周了查询一直不更新,催签可以吗? 急
随着赴美人数增多,申请美国签证被审核的几率大幅度的增高。被面签官当面告知行政审核,大部分都是面签通过后状态一直不更新不给贴签
2024-07-11 16:24:00
菲媒:3人在菲一酒店遇害 含1名澳大利亚人
据菲律宾媒体7月11日报道,10日,在菲律宾塔盖泰市的一家酒店中发现3具尸体,其中包括一名澳大利亚公民。菲律宾警方称,3名受害者被发现死在酒店房间内
2024-07-11 17:09:00
美国计划在德国部署远程导弹 俄称将制定军事对策
就美国计划于2026年起在德国部署远程导弹在内的打击武器,俄罗斯外交部副部长里亚布科夫当地时间7月11日表示,五角大楼在德国部署远程导弹的计划旨在破坏俄罗斯安全
2024-07-11 17:09:00