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...国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素有关。然而，临床上尚无治疗药物。OTOF基因突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在我国，婴幼儿听神经病人群中，因OTOF基...……更多
2024-06-06 14:42:00复旦,基因治疗,耳聋,听力,基因,成果
...念和公布积极的临床结果，是最大的利好，一旦获批利好落地，商业化难题就会“吓退”投资者，这是CRISPR Therapeutics股价连续两个交易日大跌的重要因素。即便如此，在这场“高端局”中，被资本市场抛弃得最狠的是同日获批...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
...文转自：中国医药报□ 宋华琳在各国药品法典中，药物临床试验的开展是获得上市许可的必备条件。各国药品法典多以专门章节对药物临床试验给予完备规定。例如，德国《药品法》第6章题为“人体临床试验受试者的保护”...……更多
2023-11-28 07:28:00研究,精要,专著,法治,立法,临床
...其妙地出现血肿，后被确诊为血友病。因为当时没有规范用药的条件，李先生右膝和右脚踝因为长期出血损伤累积，出现一定程度的关节畸形，走路一瘸一拐，前段时间他因为过度劳累导致内出血，虽然及时输注了足够剂量的凝...……更多
2024-04-16 06:18:00呵护,玻璃,血友病,患者,血液科,治疗
...够帮助其他患者接受安全、有效的治疗。无论结果如何，临床试验的透明度都为跨团队的学习和关键知识的共享铺平道路，从而推动医疗创新。”2022年10月，一位名叫特里·霍根（Terry Horgan）的27岁杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscu...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...显著差异。儿童与成人有着不同的生理特点。因此，儿童用药市场绝对不是一哄而上的“利益场”。在儿童用药时，应遵循明确诊断、全盘考虑的原则，选择疗效确切的成熟药物，并严格掌握用药剂量。儿童用药剂量的计算应根...……更多
2024-05-30 10:24:00中成,中成药,儿科,建议,发展,问题
...提高公众对慢性肾脏疾病(CKD)、相关并发症，以及诊疗和用药的科学认知，今年主题是 “人人享有肾脏健康--促进医疗平等，优化用药实践” 。由于我国慢性肾脏病，特别是与糖尿病相关的慢性肾脏病发病率高，且有显著疾病特...……更多
2024-03-14 15:19:00肾脏病,肾脏,专家,糖尿,糖尿病,肾脏
...nAMD)手术，这是山东省首例视网膜下注射基因药物治疗nAMD临床实践，也是齐鲁医院眼科在探索nAMD治疗新药物和新技术领域的又一里程碑。本次手术由该项目的主要研究者眼科主任李建桥主刀，张颖副主任医师担任助手，孙琳主...……更多
2024-02-07 11:28:00视网,齐鲁,血管性,黄斑,视网膜,相关性
...室副研究员毛翛组织设计，由中央民族大学教授程勇完成临床前试验，“腺相关病毒载体VR0026（注射液）治疗CAPZA2智力障碍患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验”已顺利启动并完成了初次随访。这是全球首个单纯性智力障...……更多
2023-10-17 11:33:00卫健,基因治疗,单纯性,首例,基因,智力
...高级副总裁张维博士介绍，目前，勃林格殷格翰已在中国落地的项目包括：针对进展性纤维化性间质性肺疾病和特发性肺纤维化的在研新疗法BI 1015550，治疗局部晚期/转移性、MDM2扩增、TP53野生型胆道腺癌、胰腺导管腺癌或其他...……更多
2023-10-30 16:39:00殷格,华研,林格,外企,中国,投入
...均被国家卫健委和中医药管理局列为临床指南或诊疗方案用药，于2006年即被国家发改委列为“流感防治中成药储备用药”，成为国家战略储备药品，在防治流行性疾病方面发挥了重要作用。派林生物：多名董事和监事宣布辞职11...……更多
2023-11-28 10:44:00拜耳,医讯,华北,华北制药,致癌,制药
...化；机制创新方面，被纳入“两区”范围的生命科学园已落地60余项制度创新产业政策；产业生态方面，国家实验室、新型研发机构、研究型医院、创新医药企业等将在生命科学园形成覆盖产学研全链条的创新生态。除了精准医...……更多
2023-01-27 09:02:00科学园,定位,生命,功能,科学,产业园
...提下，“一项目一方案”加快生物医药领域外商投资项目落地投产，纳入全市重点外资项目予以支持。鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。积极支持天津市药械临床试验专家委员会开展药...……更多
2024-01-14 22:48:00外商投资,外商,进一,投资,天津,力度
...和DNA编辑技术取得突破，为中国未来基因编辑技术的产品落地和商业化解决了关键问题。不同于细胞治疗已有产品在国内获批上市，基因治疗领域急需一款国内自主研发的基因编辑治疗产品获批，给予基因治疗企业和罕见病患者...……更多
2024-02-29 02:03:00基因治疗,基因,治疗,基因,基因治疗,治疗
...罕见病的药物往往价格高昂。此外，由于难以达到常见病用药的销售量，企业研发罕见病用药的积极性普遍不高。如何进一步解决罕见病用药难题，让更多罕见病有药可医？“不少罕见病药物确实非常昂贵，很多患者根本无法承...……更多
2024-02-29 02:03:00药物,政策,药物,用药,进一,治疗
...。截至目前，已有包括抗肿瘤、高血压、糖尿病等574个常用药品和冠脉支架等52类医用耗材集采结果在南宁市落地执行，实际减少群众就医负担累计超8亿元。在药品集采方面，南宁市执行了多批次集中采购，涉及药品多为临床常...……更多
2024-05-25 07:36:00就医,群众,南宁,南宁市,医用耗材,耗材
...s BioPharmaceutical, Inc. （AskBio）宣布， AB-1005（AAV2-GDNF）Ib期临床试验为期18个月的数据收集已经完成。据了解，AB-1005是一种治疗帕金森病 （PD）患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的.……更多
2024-01-04 18:07:00拜耳,帕金,帕金森,基因,疗法,终点
...了一等奖1名、二等奖4名、三等奖7名，获奖项目在一年内落地转化将分别获得1000万元、500万元、300万元的创业项目资助，也会获得房租补贴、贷款贴息、股权激励等创业全生命周期的政策支持。据介绍，大赛自7月份启动以来，...……更多
2023-11-14 06:44:00上城,创业,项目,上城,上城区,项目
...开展科研合作和联合攻关，推动创新产品研发及产业技术落地。会后，联盟第一期临床转化应用研讨会开讲。江北新区教育和社会保障局朱旭燕就生物医药创新产品推广应用政策进行宣讲及答疑。南京鼓楼医院副院长刘宝瑞、南...……更多
2024-02-02 20:08:00生物医药,生物,医药,南京,新区,生态
...文，报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据。这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128，在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上，AAVv128相比于AAV8，在细胞结合方...……更多
2024-05-16 10:59:00基因治疗,学术成果,基因,新一代,药物,成果
...液。对于GLP-1注射药而言，半衰期的长短决定着患者多久用药一次，艾塞那肽、利拉鲁肽等治疗糖尿病需要每日注射，对患者依从性要求很高。于是，更加长效、只用每周注射一次的司美格鲁肽应运而生。在研发利拉鲁肽、司美...……更多
2023-11-20 09:29:00跟随者,富贵,减肥,格鲁,糖尿,临床
...bsp2024年04月10日  第 06 版）“基层群众用药可及性和便利性关系着千家万户的安全感和幸福感，如何做到‘药有所为’？建议探索建立基层药师药事服务制度。”在前期开展调研的基础上，农工党厦门市委会近...……更多
2024-04-10 01:00:00药师,基层,制度,服务,药师,基层
...务。具体内容有指导鼓励企业加强临床急需新药、罕见病用药、儿童用药、高端新型医疗器械等创新产品研发和关键核心技术攻关，推动创新药械上市；健全合并检查事项清单，完善审评、检查、检验联动机制；建立第一类医疗...……更多
2024-02-27 10:10:00山东省,山东,全省,专项,要点,监管
...有望挖掘新的药物靶点，在精准医学模式下，发展个性化用药方案。研究团队利用14,723名静脉血栓栓塞症病例和334,315名对照的全外显子测序和临床诊断数据，在基因的罕见负担分析和基于单个位点的常见变异分析中，共发现了18...……更多
2024-05-16 07:22:00静脉血栓,栓塞,血栓,静脉,遗传,机制
...胞注射液，成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。高处谋势，新处落子。这一成果，正是得益于该区系统实施的专题微改革。他们整合各方资源，主动为企业提供“撮合”服务，形成“一类事”服务链...……更多
2024-03-27 07:07:00钱塘,合力,改革,专题,钱塘,临床
...院（山东省耳鼻喉医院）OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展，受试患儿术后听力得到明显改善。徐磊正在为患者进行OTOF基因治疗药物注射治愈！“耳朵可以听到声音啦！”“妈妈，小一的耳朵听到声音啦！...……更多
2023-10-23 18:52:00基因治疗,山东省,患儿,耳聋,山东,先天
...的治疗手段及药物。其中，激素仍然是目前治疗SLE的基础用药。来自中国系统性红斑狼疮研究协作组（CSTAR）的数据显示，我国84.13%的SLE患者正在使用激素治疗，其中部分患者用于维持治疗的激素剂量偏大，不良反应也随着剂量...……更多
2023-12-14 00:12:00红斑狼疮,狼疮,红斑,系统性,制剂,回事
...品目录，包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠治疗用药等。《2022年药品目录》在南宁落地实施以来，有效地保障了南宁市参保人员用药需求、降低群众医疗负担、保障群众用药可及。据介绍，新增进入目录的111种药品中...……更多
2023-11-22 07:24:00药品目录,南宁,医保,落地,药品,目录
...价值，空间表型分析有望为标志物检测、疾病分子分型、用药疗效评估和疾病机制研究等工作带来新的视角。36氪近期接触到的菲诺维康就是该领域的一家创新公司，成立于2022年年初，专注打造多应用场景的一站式空间多组学解...……更多
2023-11-25 08:43:00维康,菲诺,细胞,解决方案,地图,方案
...肠道菌群和疾病易感性的影响机制，有助于深入理解产前用药对后代健康的潜在影响。原文信息 ▼Epigenetic programming mediates abnormal gut microbiota and disease susceptibility in offspring with pr……更多
2024-02-02 16:43:00热心肠,呼吸道,高分,流感,影响,日报
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滑雪运动整体开销比较大，但丰俭由人。 图片来源：受访者供图2月14日，在哈尔滨举办的第九届亚洲冬季运动会正式闭幕，但人们对冰雪运动的热情并未消散
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作者：Steed听说了吗？一颗新发现的小行星，有可能在7年后撞上地球！（图/电影《Don't Look Up》)没错，这消息是真的
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大皖新闻讯 2月16日晚，安徽福彩网、中国福彩网更新了彩票开奖公告，其中，双色球开出7注一等奖，单注奖金接近900万元。具体如下：编辑 崔恒
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南海网2月16日消息（记者 梁振文） 近日，第三季儋阳风华《海南色系—中国美术名家环岛写生作品展》在儋州美术馆启动。此次展览采取“画完即展”的方式
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