• 我的订阅
  • 头条热搜
基因治疗有助攻克罕见病
...报记者 王 春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
不依赖器械,遗传性耳聋有了治疗新希望,男孩在汉接受基因治疗“重启”自然听力
基因突变引发耳聋,15岁男孩通过耳聋基因治疗后重获听力,体验美妙有声世界。2月21日,华中科技大学附属协和医院宣布,该院耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术,目前患儿...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...院创院院长丁胜此前接受采访时指出,跟普通药物相比,基因治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一种遗传性血液病,主要是由血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的基因突变造成,其特征是红细胞呈镰刀形,这种异常的红细胞会...……更多
...高效的基因编辑工具,在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗,包括癌症、肝脏疾病和心血管疾病等方面具有广阔的应用前景。之所以CRISPR/Cas9系统技术发展如此之快,一方面得益于其易于操作、设计空间大、精准度高、成...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
山东省第二人民医院先天性耳聋患儿基因治疗获重大突破
通讯员 李媛 王晓敏通过基因治疗,“修缮”问题基因,让先天性耳聋患儿用“自己的耳朵”听到声音——最近,山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)OTOF基因递送治疗遗传性耳聋的临床试验取得突破性进展,受试患儿术...……更多
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/...……更多
省内首例!齐鲁医院眼科完成视网膜下注射基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性手术
...(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达病灶区,并在视网膜色素上皮细胞中不断复制,长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。这是基因编辑疗法在全球第二次获批。不到一个月前,11月16日,英国药品和保健品管理局(MHRA)在官网发布公告称,批准CRISPR基因编辑疗法Casge...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...在线发表了一篇题为《杜氏肌营养不良症患者高剂量rAAV9基因治疗后的死亡》的文章,这是一个关于特里尸检报告的研究,详细介绍了特里死亡的原因,提示他可能死于由严重先天免疫反应引起的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。据...……更多
...报,2023年前三季度,公司实现营业收入1.37亿元。其中,基因治疗CRO业务实现收入5300.13万元,同比增长22.56%,营收占比为38.69%;基因治疗CDMO业务实现7339.17万元,占公司总收入的53.57%。对于此次三季报业绩,市场人士认为,和元...……更多
...没想到罕见病竟然发生在我的孩子身上!幸好做了新生儿基因筛查这个项目,让我们一家人渡过难关。”日前,李女士带着两岁的贝贝(皆为化名)来到国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院遗传...……更多
癌细胞杀不完?试试永久休眠肿瘤的新方法
...疗方法变得无效。这种可变性主要表现在以下几个方面:基因突变:癌细胞具有非常高的基因突变率,这使得它们能够迅速适应各种环境压力和抗药性。这些突变可能包括突变的抑癌基因和激活的癌基因,使得细胞具有异常的增...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。Marnetegragene autotemcel适应证:严重Ⅰ型白细胞粘附缺陷(LA...……更多
上海自贸区首家研究型医院落户外高桥
...高博肿瘤医院在外高桥保税区揭牌,这将为区域内细胞和基因治疗产业的高质量发展补上一块重要拼图。上海高博肿瘤医院首任院长由原中国临床肿瘤学会理事长、同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进担任。李进介绍,上...……更多
基因检测技术赋能肿瘤精准治疗
本文转自:中国医药报世和基因集团联合创始人赵忞超目前,分子诊断技术在癌症诊疗全程中的价值日益凸显。从晚期肿瘤患者的精准用药、分子分型鉴别诊断,到围术期肿瘤患者的微小残留病灶检测、评估复发风险,再到肿...……更多
国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床 【国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床】财联社12月20日电,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管...……更多
中山大学附属第一医院李洁重要发现,氨基酸代谢影响的肿瘤耐药性可由膳食改善
基因毒性化疗药物几十年来一直是癌症治疗的支柱,这些治疗方法主要通过引起DNA损伤,激活DNA损伤反应来诱导细胞死亡。在不同患者及治疗阶段中,经常会观察到化疗药物敏感性变化。数据显示15%-20%的上皮性卵巢癌(EOC)患...……更多
...期刊上进行了发表。科学家表示,现在已经发现了33个SLC基因。当这种基因发出指令,那么人体内的吞噬细胞就会清除掉人体内的已经死亡的细胞和将要死亡的细胞。如果吞噬细胞把一个将要死亡的细胞吞噬掉的时候,那么吞噬...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
肿瘤界争议:3类癌症不致命,或不该称为“癌”,无需过度治疗
...效和患者生存率。01癌症是如何发生的。首先,细胞内的基因突变是癌症发病的关键步骤。些突变可由多种因素引起,如辐射、化学物质、病毒等。当某些关键基因发生突变时,它们就失去了正常的功能,并开始了细胞生长和联...……更多
国家卫健委出生缺陷研究与预防重点实验室牵头完成全球首例单纯性智力障碍基因治疗
...启动并完成了初次随访。这是全球首个单纯性智力障碍的基因治疗临床试验,也是研究团队在神经发育障碍性疾病定制化基因治疗的重要探索。该研究项目起始于2018年,研究者发现CAPZA2 c.776G>T (p.Arg259Leu)突变可导致单纯性智力...……更多
2023 ESMO|重磅!全球首个原发不明肿瘤III期临床试验数据公布
...续报道了多项前瞻性、非随机对照II期临床研究评估采用基因表达谱分析预测CUP患者的肿瘤组织起源并用于指导后续治疗的临床价值。然而,国际权威肿瘤诊疗规范NCCN CUP指南认为当前仍缺少前瞻性、随机对照III期临床试验进一...……更多
更多关于健康的资讯:
贵阳市白云区大山洞街道新时代儿童发展中心、街道关工委组织青少年开展夏令营活动
近日,贵阳市白云区大山洞街道新时代儿童发展中心、街道关工委组织“快乐暑期”系列活动班47名青少年走进中国安能贵阳救援基地开展为期一天的夏令营活动
2024-08-15 20:53:00
清镇市妇联关工委开展“爱的百次方”之经典诵读公益活动
“大学之道,在明德,在亲民,在止于至善……”近日,清镇市站街镇智慧树幼儿园内传来琅琅读书声。这是清镇市妇联与智慧树幼儿园联合开展的“爱的百次方”之21天经典之声·启迪智慧之光经典诵读假期公益课堂
2024-08-15 20:53:00
清镇市总工会组织退休干部党员到王庄乡小坡村开展红色教育
近日,清镇市总工会党支部组织干部职工及退休干部党员到王庄乡小坡村开展红色教育,了解革命历史,重温红色记忆。在讲解人员的带领下
2024-08-15 20:53:00
贵州的美食,可太太太太会“骗人”了~
作为一枚吃货你是否曾有过大大的疑惑比如老婆饼里为啥没有老婆菠萝包为啥没有菠萝味小朋友别急着有太多问号到了美食天堂贵州你就会发现这里“名不副实”的美味那可真是太太太太太多了虽然名字
2024-08-15 20:53:00
金沙县关工委赴民兴街道开展调研
近日,金沙县关工委主任赵正乾,县委组织部副部长、县关工委秘书长蒲俨到民兴街道调研易地扶贫搬迁点关工委工作,民兴街道党工委副书记陈明才
2024-08-15 20:54:00
修文县扎佐街道开展暑期“火炬班”文明实践活动
为充分发挥新时代文明实践阵地作用,有效链接大学生志愿者人才资源,丰富学生暑期文化活动,近日,修文县扎佐街道新时代文明实践所联合关工委
2024-08-15 20:54:00
修文县残联:真情关爱暖童心
“平常如果我不在家,由他奶奶在家照顾他,他奶奶年纪大了,每次将他扶起来吃饭都非常吃力,要弄好长时间。现在有了这张床,只需轻轻摇晃一下就起来了
2024-08-15 20:54:00
遵义市新蒲新区立足“三个课堂”深入学习贯彻党的二十届三中全会精神
近日来,遵义市新蒲新区紧扣离退休老同志实际,立足“三个课堂”,将学习贯彻党的二十届三中全会精神走深走实。“理论课堂”精准学
2024-08-15 20:54:00
纳雍县开展实用技能培训 助力残疾人就业创业
“老师讲的知识很有用,也是结合我们的实际来开展教学的,从最基本的开始训练,让我们逐渐掌握技巧。通过学习,我更深入地了解了网店运营的作用及如何开展网店运营
2024-08-15 20:54:00
清镇市巢凤街道关工委慰问困境未成年人
为了推动关心辖区困境未成年人,确保孩子们度过一个安全健康、温暖祥和的快乐假期,切实关心和帮助困境未成年人健康成长,积极引导社会各界关心关爱困境未成年人
2024-08-15 20:54:00
修文县小箐镇开展暑期防溺水宣传活动
近日,修文县小箐镇关工委、妇联开展“夏日防溺水安全伴我行”防溺水安全教育宣传活动。活动中,工作人员向小朋友和家长们发放了宣传单页
2024-08-15 20:54:00
贵阳市观山湖区金阳街道帝景社区关工委暑期公益课堂让孩子假期有“趣”处
为丰富辖区青少年的暑期生活,让孩子们的假期过得充实有意义,近日,贵阳市观山湖区金阳街道帝景社区关工委“快乐暑假,成长相伴”暑期公益课堂正式开课啦
2024-08-15 21:24:00
清镇市巢凤街道逸坤社区关工委举办垃圾分类主题活动
为了提高社区青少年对垃圾分类的认识和参与度,近日,清镇市巢凤街道逸坤社区关工委举办了一场精彩纷呈的暑期青少年“垃圾分类新时尚
2024-08-15 21:24:00
贵阳市观山湖区金阳街道帝景社区关工委开展垃圾分类宣传活动
为深入普及生活垃圾分类知识,倡导绿色环保健康生活理念,引导辖区青少年从小树立环保意识,培养良好的行为习惯,近日,贵阳市观山湖区金阳街道帝景社区关工委开展垃圾分类宣传活动
2024-08-15 21:24:00
贵阳市观山湖区云潭街道关工委联合开展垃圾分类知识科普活动
近日,贵阳市观山湖区云潭街道关工委联合区科协开展“科普润童心 分类伴成长”科普活动,14名小朋友参与活动。活动中,工作人员以发放宣传手册
2024-08-15 21:25:00