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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...2023年《瑞士创新100强》上榜企业,其致力于开发细胞和基因治疗产品自动化生产设备。 瑞士生物科技公司Limula成立于2020年,该公司开发了一款开创性的自动化生产设备,可实现细胞和基因疗法产品的自动化、大规模生产。Limul...……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
...身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式进入。在大洋...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...到分子层面。人们围绕生物大分子如糖、代谢物、蛋白、基因等展开全面的研究。 首先,分析各类生物大分子的独立组学技术迅速建立,如糖组学、代谢组学、蛋白组学、基因组学等。除去各自独立领域的发展,不同生物大分...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
本文转自:科技日报脑部疾病基因疗法迈出重要一步——新转运载体能有效穿过血脑屏障科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
本文转自:科技日报开发新药 改造免疫细胞 基因疗法三大技术为抗衰老带来新希望本文图片来源:《自然》网站衰老小鼠肝细胞表达β-半乳糖苷酶(白色)和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家...……更多
编码CCR5受体内的基因突变能阻止HIV(蓝色)进入免疫细胞。图片来源:美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源:《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月,科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者...……更多
基因疗法让小鼠剩余寿命翻倍,人类长生不老还远么
这届基因疗法,都能用来“续命”了。你没看错!美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称,他们通过重编程技术,让剩余9周寿命的小鼠,存活了18周。研究团队强调道:经过治疗,小鼠剩余寿命延长了一倍,还有一些健康体...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
世界上首例女性艾滋治愈者,用的什么疗法?一文了解下
...者的体内,重新构造患者的免疫系统。通过其中一些特定基因的改变,来提高人体对抗HIV病毒的能力,从而治疗艾滋病。值得高兴的是,这种疗法其实在2007年就已经出现过了,也被称为“柏林病人”。他就是因为患有白血病,...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
...大显身手。超越mRNA疫苗LNP领域目前最令人兴奋的方向是基因编辑。LNP可携带基因编辑机制,如Cas9 mRNA或引导RNA等进入细胞,这使LNP能用作基因治疗递送系统。目前,有一种基于LNP的CRISPR-Cas9候选疗法正在开展临床试验,其靶向肝...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...成功。同样是1月,马里兰大学医学院更是将一颗经过转基因改造的猪心脏植进了57岁的患者Bennett体内。经过转基因改造的猪心脏能被人体免疫系统顺利接纳,不至于产生排异反应。尽管Bennett在接受猪心脏移植两个月后离世,但...……更多
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免疫力强的人一般有这6个特征,你有几个?
最近是不是也在关注如何提高免疫力?特别是在季节变化或者公共健康事件频发的时候,免疫力的重要性显得尤为突出。有些人似乎总是精力充沛
2024-09-26 16:22:00
血栓与散步有关?告诫:越喜欢散步的老人,越易有血栓
一则医生的告诫在老年群体中引起了轩然大波:"越喜欢散步的老人,越容易有血栓?"这个说法让许多坚持散步的老年人感到困惑和担忧
2024-09-26 16:22:00
经常睡前玩手机,会给你带来6个坏处,希望你赶紧戒掉
(1)影响生物钟:经研究表明,在床上使用超过1个多小时的电子产品、会减少脑内的褪黑素,总量可达到22%左右。另外在人入睡后还导致大脑处于浅睡眠区域
2024-09-26 16:31:00
猪身上的几个部位建议少吃,大肠排最后,榜首的扔掉也别吃
在中华饮食文化的深厚底蕴里,猪肉以它多变的滋味与厨师们高超的烹饪艺术,牢固占据着美食殿堂中不可或缺的重要席位。从家常小炒到满汉全席
2024-09-26 16:31:00
48岁阿姨常掏耳朵竟致癌!这些保护耳朵的知识,你有必要知道!
耳朵是人体重要的感觉器官之一,我们平时常常关注皮肤、眼睛、牙齿等部位的保养,却忽略了对耳朵的保护。近日有报道指出,一位48岁阿姨因为掏耳朵不当诱发了癌症
2024-09-26 16:32:00
直肠癌早筛的重要性
直肠癌早筛的重要性不容忽视,它对于提高直肠癌的治愈率、降低死亡率以及改善患者的生活质量具有至关重要的作用。以下是对直肠癌早筛重要性的详细解析
2024-09-26 16:32:00
胃部患癌和喝水有很大关系?研究200名胃癌患者得出答案
张医生站在医院走廊里,望着窗外阴雨绵绵的天气,陷入了沉思。他刚刚接诊了一位胃癌晚期患者,这已经是本周第三位了。作为一名从医二十多年的肿瘤科专家
2024-09-26 16:33:00
癌症之王“胰腺癌”,别以为是胃病!出现3个症状,要及时就医
在人体的多个腑脏器官中,胰脏的“名头”可能并不响亮,甚至很多人根本不清楚其具体位置。胰脏,也被称为胰腺,它位于人体左上腹部
2024-09-26 16:34:00
全球肺癌患者激增,“祸首”找到了?不是少抽烟就行,两事需注意
阳光透过窗帘洒在病房里,林智明睁开双眼,深深吸了一口气。他望着天花板,回想起半年前的那个普通日子,谁能想到一次例行体检会彻底改变他的人生轨迹
2024-09-26 16:35:00
30岁诊断出糖尿病,预期寿命少14年,防控的关键点是啥?
目前,我国是世界上糖尿病第一大国。18岁以上成人中糖尿病和糖尿病前期总患病率已经超过50%。糖尿病虽然是一种常见的慢性病
2024-09-26 16:35:00
“晒太阳补钙”是错的?提醒:人老了若想补钙,做好这几点!
在温暖的阳光下,人们常常享受着那份惬意,同时心里还藏着一个小秘密——晒太阳补钙。这个观念仿佛已经深入人心,成为了一种无需质疑的“常识”
2024-09-26 16:36:00
肺炎最后是如何变成肺癌的?多半是身体这3个症状,没有重视
中秋假期,王大力终于有时间和家人一起出去放松了。他是一名资深广告策划,平时工作繁忙,没时间顾及自己。趁着假期,他带着妻儿到邻省的山清水秀之地游玩了一圈
2024-09-26 16:36:00
长皱纹是衰老的自然变化?或是血栓导致,别不当回事
“你有没有发现,最近我们身边的人,特别是那些年纪稍大的,总是开始出现长皱纹,皮肤也松弛了?”小张在前面的健身房里问道。他的好朋友小李点了点头
2024-09-26 16:37:00
经常吃花生,对血管有利还是有弊?保护血管,少吃3物
导语:血管其实就仿佛是马路上的交通一样,并不于人们身体里的全身各处给器官和组织输送养分,与血液一起来保持身体的正常功能与相关运转
2024-09-26 16:37:00
做好这几件小事,让中风风险一降再降,人人都能做到
在当今临床上,冠心病、中风以及高血压等心血管疾病,可以说是严重威胁人类健康及生命的“罪魁祸首”。在我们身边,相信也有很多亲朋好友深受此类疾病的困扰
2024-09-26 16:38:00