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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
本文转自:科技日报开发新药 改造免疫细胞 基因疗法三大技术为抗衰老带来新希望本文图片来源:《自然》网站衰老小鼠肝细胞表达β-半乳糖苷酶(白色)和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
香港一生物科技公司正式投产抗癌先进疗法制品
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗,ATP),并正式投产,成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍,ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品,是现时发展最迅速的医疗领域之一,发展潜力巨大。优基...……更多
《一种嵌合抗原受体T细胞的制备方法及其应用》获发明专利
...试剂浓度及完全培养基成分等方式,显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率,使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率,且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...健康报本报讯 (记者赵星月 通讯员李茜)5月7日,“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上,首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...新药上市申请。警钟长鸣CAR-T的作用机制是以自体T细胞经基因编辑后重输回病人体内,以达到抗癌效果。其创新技术的含金量不假,但硬币的另一面是安全性问题。CAR-T疗法产生的不良反应本就不少,被视作是临床试验高风险药...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
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中秋节:宏宇明月照千里,博韵秋思寄婵娟
作者:多发性硬化树屋今天是农历八月十五,金秋织锦,丹桂飘香,传统佳节中秋节悄然而至。中秋节源起唐代,历宋元明清之辉煌,绵延千载至今
2024-09-18 09:14:00
大姨妈不是提前,就是迟到?千万要小心!
月经不调是女性中比较常见的问题,大姨妈总是不按规律出牌,是早来就是迟到,有时候耍个小性子呆了两天就走,有时候恋恋不舍拖了十几天也不走
2024-09-18 09:33:00
央视曝光:家长喜爱的“溜娃神器”暗藏危险,易导致孩子性早熟
导言随着天气慢慢凉快起来,许多家长会选择带孩子外出游玩,带娃出门,全程“人肉扛娃”,这可是一件力气活。于是,很多宝妈们看上了号称“遛娃神器”的轻便推车
2024-09-18 09:35:00
宝宝睡觉有讲究,头朝这个“方向”才会睡得香,大脑更聪明
导言睡眠对于每个人来说都非常重要,毕竟我们一生中大约有三分之一的时间是在睡眠中度过的。尤其是正在快速成长的宝宝,良好的睡眠对他们的健康和发育有着不可忽视的作用
2024-09-18 09:35:00
后果很严重!警惕生活中的意外烧烫伤,这些急救误区一定要知道!
火焰,本是温暖和光明的象征,却在一瞬间突然化作无情的恶魔,吞噬了人们的肌肤,留下难以磨灭的伤痕。每一寸被灼伤的皮肤,都像是被烈火炙烤的大地
2024-09-18 10:11:00
饿一饿能多活20年?
在人类追求长寿与健康的道路上,饮食一直扮演着至关重要的角色。传统观念中,吃饱吃好被视为健康的基本保障,然而,现代科学却揭示了另一种可能——适度的饥饿或许能成为延长寿命的钥匙
2024-09-18 10:16:00
自贡自流井区:从田间到餐桌的绿色革命
本文转自:人民网-四川频道在新时代的浪潮中,现代农业正以前所未有的速度蓬勃发展。科技的力量如同强劲的引擎,为自贡市自流井区的乡村振兴事业注入新的活力与动力
2024-09-18 10:50:00
西墅村“吃”海40年
本文转自:人民网-江苏频道赵登岩 周梦娇时值中秋,江苏省连云港市连云区西墅村1.5万亩海上紫菜种植基地,进入了挂苗养殖关键期
2024-09-18 09:26:00
辽宁朝阳:梨园丰收采摘忙
本文转自:人民网2024年9月17日,辽宁省朝阳市双塔区长宝营子乡骆驼山子村村民采摘南果梨。南果梨产业是该村的主导产业
2024-09-18 09:41:00
直播预告:再忙也别忘了关爱口腔健康
本文转自:人民网2024年9月20日是第36个“全国爱牙日”。今年的活动主题是“口腔健康 全身健康”,副主题是“全生命周期守护 让健康从‘齿’开始”
2024-09-18 10:05:00
降压药中的2个“小伟哥”,不但能降血压,还可改善男性功能
陈先生今年45岁,和妻子在10年前生下儿子后,三口之家生活的也算美满,但自从放开二胎后,妻子就一直想要个老二,他也不是不想
2024-09-17 23:34:00
“陪诊师”正在兴起:联系我们的70%是老人,大多数已穷途末路!
“一个人看病或做手术”被票选人生最孤独的十件事榜一,触动了不少人。确实,虽然现在医疗服务越来越便捷,挂号、就诊、取报告
2024-09-17 23:59:00
人才援藏汇众智
本文转自:人民日报本报记者 琼达卓嘎2021年,西藏自治区人民医院骨科医生亚亚牵头完成当地首例关节镜下治疗膝关节髁间嵴撕脱骨折手术治疗
2024-09-18 06:29:00
浓浓的乡情 稳稳的担当(中国道路中国梦·与时代一起奔跑)
本文转自:人民日报龙殿俊要扎根乡土,葆有奉献乡里的情怀。一人之力有限,众人之力无穷医者仁心,不仅是对人,也是对万物生灵
2024-09-18 06:29:00
神秘买家出手 抽检25家经营者 50批次外卖餐饮食品
每日商报讯 外卖消费火爆,奶茶、烤串、小炒……很好吃,也不贵,但安全吗?健康吗?最近,神秘买家进入社会监督员队伍,他们出手要对外卖做什么呢
2024-09-18 07:34:00