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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
香港一生物科技公司正式投产抗癌先进疗法制品
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗,ATP),并正式投产,成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍,ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品,是现时发展最迅速的医疗领域之一,发展潜力巨大。优基...……更多
《一种嵌合抗原受体T细胞的制备方法及其应用》获发明专利
...试剂浓度及完全培养基成分等方式,显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率,使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率,且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...新药上市申请。警钟长鸣CAR-T的作用机制是以自体T细胞经基因编辑后重输回病人体内,以达到抗癌效果。其创新技术的含金量不假,但硬币的另一面是安全性问题。CAR-T疗法产生的不良反应本就不少,被视作是临床试验高风险药...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
...有效方式之一。此前有研究发现,大脑小胶质细胞中某些基因变异与阿尔茨海默病风险的增加有很大关系,其中一种基因是TREM2。TREM2原本在小胶质细胞如何检测和处理神经变性方面发挥着重要作用,如果发生变异,就会造成小...……更多
血液科专家:CAR-T 疗法为急淋白血病患者带来新希望
...肿瘤。而CAR-T细胞治疗是通过提取患者自身的T细胞,利用基因工程技术将一种特殊的受体引入到T细胞中,再将经过改造的T细胞重新输回患者体内,从而识别并击杀自身的肿瘤细胞。近日,一名30多岁的急性B淋巴细胞白血病患者...……更多
...域的融资新闻。融资投资以打通商业闭环为前提,「锐正基因」专注非病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物...……更多
为什么有些肿瘤患者可以长期生存?探究治疗肿瘤的秘密
...的,这意味着治疗方案也需要高度个性化。这种方法利用基因测序技术,识别每个患者肿瘤的独特基因变异,从而为他们设计特定的治疗方案。举例来说,某些肿瘤可能因特定的基因突变而成长。在这种情况下,针对这些特定突...……更多
...发展方向。一是抗体药物、疫苗、重组蛋白及多肽药物、基因治疗、以CAR-T治疗为代表的免疫细胞治疗、干细胞治疗、抗体偶联药物、中药创新药、改良型新药、核酸药物等创新药物和高端生物制品,创新化学药及高端制剂,现...……更多
中科院生物物理所周海宁:人一生有三个“断崖式衰老点”,衰老不可逆但可延缓
...室研究组长,哈佛医学院博士后,研究方向为表观遗传和基因表达调控。划重点:1.衰老过程是不同组织器官的结构功能退化过程,而不同的组织器官退化过程并不是完全同步的,也不是匀速的。2.人的一生会遇到三个“断崖式...……更多
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聚焦慢病管理防治 第四届“人民健康之星”科普行动走进温岭
本文转自:人民网为进一步加强慢病防治,提高居民健康素养,完善重点人群健康服务。9月25日,由人民健康发起,中华中医药学会络病学分会学术支持
2024-09-28 08:47:00
为什么备孕期要补充维生素E
欢迎来到今天的趣味科普小课堂!今天,我们要聊聊备孕期间的一个“秘密武器”——维生素E。你可能会问,这小小的维生素E,真的能助力我们的备孕大计吗
2024-09-28 08:56:00
江西首届“杏林杯”中医药传统保健体育运动会开幕
本文转自:人民网-江西频道人民网南昌9月28日电 9月27日,由江西省中医药管理局、省体育局和省卫健委主办,江西中医药大学承办的江西省首届“杏林杯”中医药传统保健体育运动会在江西中医药大学湾里校区开幕
2024-09-28 09:14:00
直播预告:读懂眼底的“健康密码” 守护光明“视”界
本文转自:人民网眼底病是一类危害视觉能力的疾病,我们经常会听到的糖尿病视网膜病变、视网膜脱落、黄斑变性等比较严重的致盲的眼科疾病都属于眼底病范畴
2024-09-28 09:25:00
湖南省卫生健康委健康教育宣传中心举办第18个世界狂犬病日主题宣传活动
本文转自:人民网-湖南频道主题宣传活动现场。受访单位供图在第18个“世界狂犬病日”到来之际,为积极响应国家消除狂犬病的策略
2024-09-28 09:25:00
本文转自:人民网-山东频道实施城中村改造是改善民生、扩大内需、推动城市高质量发展的一项重要举措。今年以来,农发行山东省分行积极履行政策性银行职能
2024-09-28 09:31:00
Global Talk丨火“出圈”的南阳中医药夜市 外国朋友也按捺不住了
大河网讯 “哇,这是我第一次体验艾灸,感觉温温热热的,好舒服!”来自郑州大学的哈萨克斯坦籍留学生艾格里姆·比扎诺娃(Aigerim Bizhanova)体验过盒灸后
2024-09-28 09:41:00
张治国医生:中医看“阳痿”是什么原因导致的?
中医对阳痿这一病症的理解深刻且多维,认为其成因复杂多样,主要包括肾气亏损、命门火衰、肝气郁结、心脾受损、气滞血瘀、肝胆湿热
2024-09-28 00:30:00
龙迪和医生:代谢肥胖是什么意思?中医上是什么原因?
代谢肥胖,是指体内能量过剩而无法及时有效代谢出去,导致脂肪在体内堆积过多,体重显著增加的一种状态。这种肥胖类型不仅影响外观
2024-09-28 00:42:00
哈佛大学3万人研究:男性适度性生活,或能预防前列腺癌风险
您好,医生:最近心情有点复杂,不知道为什么,我老婆最近异常兴奋,但我已经54岁了,说实话,真的有点“艰难”。我该怎么跟老婆表达这种尴尬的心情呢
2024-09-28 02:48:00
九旬老太腹胀如鼓,竟是里面藏了个巨大肿瘤 医生提醒:该病很多人发现就是中晚期,重视胃肠镜检查
胃肠道肿瘤里,除了大家耳熟能详的胃癌和肠癌,还有一种特殊的疾病——胃肠道间质瘤。很多人对其感到陌生并疑惑,胃肠道间质瘤严重吗
2024-09-28 06:36:00
天气转凉,“秋冻”该怎么冻更健康 “秋冻”不等于“挨冻”,身体这些部位和老弱人群要做好保暖
一场秋雨一场凉,秋雨绵绵带来阵阵寒意,杭城瞬间“一秒入秋”。大街上有人穿起了秋衣,甚至有人穿着薄棉袄。都说“春捂秋冻”
2024-09-28 07:07:00
无毒生吃 微毒煮熟 剧毒泡酒 中国人的体质真的“天赋异禀”?
网络上有个段子:中国人,无毒生吃,微毒煮熟吃,剧毒泡酒吃。难道真的是老祖宗留给我们的体质“天赋异禀”,耐受各种食物?还是说
2024-09-28 07:07:00
68岁大伯行走困难,“凶手”竟是一碗汤!专家提醒:防治痛风石,控制高嘌呤饮食是关键
生活中,不恰当的生活习惯和嗜好往往是造成疾病的元凶。近日,68岁的王大伯(化名)感到头晕、行走困难,而导致这些症状的原因是有大量的痛风石在关节内沉积
2024-09-28 07:08:00
烟叶田里的花甲“新式农民”
本文转自:人民网-四川频道赵祖乐烟叶种植户甘明福。什邡烟草供图“明天就要下雨了,今天务必把所有烟苗栽下去,这样烟苗才能站稳脚
2024-09-27 20:06:00