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辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批 【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电,辉瑞(加拿大)宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...康领域的出手愈发谨慎。最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。腾讯的入局,再次将...……更多
2023进博会 | 以创新突破罕见病诊疗,辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章
...病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级,携手多方力量,推动践行“同质化诊疗,属地化管理”。行业内首度提出“双维达标,自如有道”的血友病诊疗理念,...……更多
...下呼吸道疾病。另外,辉瑞还宣布了Fidanacogeneelaparvovec(血友病B基因治疗),用于治疗成年男性中重度至重度血友病B的3期研究的阳性结果。2022年12月,辉瑞业务高管和领导层提供了该公司近期潜在产品发布的最新情况,包括偏...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...在刺激身体的自然愈合反应。Fidanacogeneel aparvovec适应证:血友病BFidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和凝血因子IX(FIX)基因的高活性变体。对于血友病B患者来...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...名)在贵州医科大学附属医院(以下简称“贵医附院”)血友病诊疗中心的复查结果显示他的凝血活性稳定,临床医学诊断凝血已达正常范围,这标志着该院基因临床治疗成功。据介绍,血友病患者一不小心摔倒,身上就会出现...……更多
移植猪器官,用病毒抗癌,2022年的这些最强医学突破,很伟大
...到治愈,红斑狼疮有望被人类彻底攻克。【一针治好B型血友病】今年11月,美国食品药品监督局FDA批准一款名为Hemgenix的新药面市,一针就要350万美元(约合2502万人民币)。Hemgenix不仅打破纪录成为世界上最昂贵的药物,也同时...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...因,从而达到治疗目的,并可以用于治疗镰状细胞贫血和血友病等先天性基因缺陷疾病。在该研究中,研究人员在RNA分子中插入了类似于“停车标志”的基因代码,后者能够切割RNA,使其在默认状态下不产生蛋白质。他们同时修...……更多
3000人死亡:美国“脏血”,害惨英国
...,约3000人死亡。这些致命的“脏血”,一部分用于治疗血友病,一部分用于手术或分娩后需要输血的人群。当时,英国国家医疗服务系统(NHS)推广一种治疗血友病的方法——注射第八凝血因子,虽然价格高昂,却是当时为数...……更多
K药相关临床试验大热 集体“围攻”非小细胞肺癌
...均呈现显著下降趋势,只有中国没有下降。降幅最大的为加拿大,减少了52.94%。“摸着K药过河”成风潮Keytruda由默沙东研发生产,属于程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)抑制剂的一种,是目前最成功的癌症免疫治疗药物。默沙东2023年...……更多
超声波疗法成医学领域“多面手”
...究人员正在进行超声波治疗帕金森病的试验。图片来源:加拿大日溪健康科学中心 【科技创新世界潮】◎本报记者 刘 霞超声波扫描检查是人们最熟悉的一种妊娠期使用的非侵入性成像技术。据英国《新科学家》杂志网站报道,...……更多
康方生物能讲好“基因泰克”的故事吗?
...次是将另一款PD-1/VEGF双抗管线AK112在美国、欧洲、日本和加拿大的权益授权给了美国Summit公司。虽然只卖出了4个海外地区的商业化权益,但却收获了50亿美元的总款项,仅首付款就高达5亿美元。通过这一次license-out,获得了大量...……更多
星石投资:A股市场或处于观察期,整体市场大概率保持震荡
...性疾病。随着技术的不断进步,在多种遗传性罕见病,如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。概念股包括中源协和,南京新百,普蕊斯等。 ……更多
百万一针「治愈」癌症,普通患者如何用上细胞基因疗法?
一次给药,终身有效,功能性治愈癌症或血友病等罕见病,正是细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)的“神奇”之处。近年,细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁,BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...学领域,基因编辑通过改变病原体的表达来治疗白血病、血友病、肌营养不良症等遗传性疾病;在农业领域,基因编辑技术可提高作物的抗病性、抗逆性产量等性能;在生物工程领域,基因编辑技术可以通过改造微生物来生产特...……更多
肿瘤治疗「Pro Max」时代:双抗,只比单抗多一抗吗?
...批准上市——没错,又是一个名为单抗的双抗——引发了血友病领域的一次行业变革。血友病是一种罕见遗传性疾病,患者因缺乏足够的特定凝血因子而导致血液无法正常凝结,会引起不受控的自发性出血,常规的治疗方式是注...……更多
本文转自:新华网新华社北京4月16日电 题:世界血友病日:呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”新华社记者李恒、顾天成摔跤、滑倒、轻微擦伤,甚至走路时的不小心碰撞,都有可能让某一“小众”群体血流不止……这些常...……更多
太火爆!一药难求的辉瑞特效药,被黄牛炒到1万5一盒
...品管理局紧急授权批准Paxlovid上市,随后,英国、德国、加拿大等60多个国家批准紧急使用。根据辉瑞的研究,Paxlovid的相对效果达到88%。今年2月,Paxlovid的进口注册申请,就已经获得我国药监局的紧急批准。但当时国内市场对特...……更多
历经几十年失败,在膀胱癌患者中消除64%肿瘤
...近一种治疗神经胶质瘤的药物于2021年在日本获得批准。加拿大阿尔伯塔大学病毒学家Mary Hitt列举了临床试验失败的原因——起初,每个人都担心不安全,因此,许多试验使用的是虚弱的病毒,导致效果不佳。另一个原因是研究...……更多
刘恺威带女儿现身加拿大,小糯米继承杨幂基因,五官很精致!
...子是无辜的,也是值得同情的。7月17日,有网友晒照称在加拿大偶遇刘恺威和小糯米,照片中,小糯米身穿灰色上衣搭配牛仔裤,刘恺威跟在小糯米身后,该网友还夸赞小糯米:“颜值好高,真的遗传了大幂幂。”那么,希望作...……更多
国产新冠mRNA疫苗,谁将抢先上市?有公司宣告:安全性明显好于辉瑞
...年底前提交紧急使用授权申请。据了解,自2021年9月引进加拿大企业Providence的全套mRNA技术平台后,云顶新耀已利用该技术建立全套自主研发系统,包括抗原设计、序列设计、递送系统以及整体的药学生产,并在云顶嘉善工厂实...……更多
前7个月国内CGT药物IND申请受理已超50个,产品审批提速
...利康子公司Alexion拟以高达10亿美元的价格收购美国制药商辉瑞的早期罕见病基因治疗产品组合,以增强其在基因组医学方面的能力。前7个月国内CGT药物IND申请受理已超50个在国内,细胞治疗药物开发也日趋白热化。上周,中国国...……更多
83岁老汉血尿20天确诊血友病:活了一辈子才知道患了罕见病
记者 王小蒙 济南报道拿到山东省血友病诊疗中心检验报告单的那一刻,83岁的刘老汉终于找到了导致自己血尿20天的罪魁祸首——血友病!从年轻时就不时腿疼、拔了牙后止不住血等各种“奇怪”症状出现的原因,也终于有了...……更多
美股盘前三大股指期货微跌,Reddit盘前一度涨超20%
...工厂举行抗议活动,特斯拉将关闭其工厂四天时间。⑧【辉瑞报告杜氏基因疗法临床试验患者死亡】辉瑞盘前跌超1%。据外媒5月8日消息,一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。...……更多
赛诺菲携全球唯一siRNA血友病治疗药物亮相进博会
...者11月6日了解到,赛诺菲六赴进博会,携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞亮相进博舞台。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,...……更多
披露第一款国产MRNA新冠疫苗重磅消息,沃森生物能否数倍增长
...推出任何一款MRNA医药制品。截至目前,全球范围内仅有辉瑞&BioNtech、Moderna等美国、德国企业的两款mRNA新冠疫苗被批准上市。倘若,沃森生物的MRNA新冠疫苗成功上市,意味着我国生物医药技术迎来了一个全新的里程碑。同时...……更多
本文转自:羊城晚报“玻璃人”用药不再“老大难”穗血友病患者近乎“零支付”羊城晚报记者 薛仁政没有外创,也会自发性出血;稍有磕碰就乌青,关节莫名其妙肿痛;一旦出血,根本止不住……由于“碰不得”,这些患者...……更多
新冠疫苗高光难续,mRNA佼佼者危机四伏
...不许失败。安内未果,攘外更难。Moderna正和其竞争对手辉瑞及其德国合作伙伴BioNTech 就新冠疫苗的技术专利展开法律斗争。该案件的审判将会于本周末开始,在伦敦高级法院举行初步听证会,并在2024年4月宣判。去年8月,Moderna...……更多
2022年病毒研究领域十大发现
...MS发展的触发因素。 5.北极湖中发现巨型病毒科学家们在加拿大北极地区米尔恩峡湾旁的埃皮舍尔夫湖中发现了巨型病毒。初步研究表明,这种巨型病毒依托湖内的蓝细菌繁殖,比某些细菌还大,且含有相当复杂的DNA,目前尚不...……更多
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6月27日,2024年全省县域商业体系培训在遵义市举行,活动旨在学习商务部开展县域商业体系建设的最新决策部署,深入剖析我省县域商业建设存在的突出问题和困难
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6月28日,以“黔韵汇聚 悦享悠然”为主题的贵阳机场AC PARK综合体项目品牌签约仪式暨酒店开业庆典举行。活动现场活动当天
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6月27日,记者从筹委会获悉,2024数博会是第十届数博会,目前筹备工作已启动,为全方位展现本届数博会国际性、权威性平台形象
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农行郑州开发区支行:银行服务无小事 金融助老有温度
“没想到,银行服务这么周到,感谢姑娘帮忙啊,要是没有你,我们这业务办起来可就费事多了”。市民赵大爷感慨地说道。原来是近日
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文|罗曾正如预期,金价又涨了!本周四一系列关键经济数据的发布,对黄金价格形成了正面推动:美国第一季度GDP的第三次估测
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驻金融监管总局纪检监察组组长王陆进任河北省委副书记
金融监管总局又有人事调整。6月28日,据河北日报消息,近日,中共中央批准:王陆进同志任河北省委委员、常委、副书记。出生于1968年10月的王陆进
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消费REITs再添“新丁”   华夏首创奥特莱斯REIT获批
作为公募REITs中的创新产品,消费基础设施REITs一直备受市场关注。近日,又有新产品获批。2024年6月28日,华夏首创奥特莱斯封闭式基础设施证券投资基金(下称“华夏首创奥特莱斯REIT”)正式获得证监会准予注册的批复
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任职前母亲已代儿子对外投资? 润丰股份监事曾为老牌上市公司董事长
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