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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
财联社4月27日讯(编辑 牛占林)美东时间周五,美国医药巨头辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
腾讯竞逐血友病药物背后
...与美欧国家相比,国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国,血友病的治疗渗透率能达到53.7%,而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素,国内人均因子用量较低,存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说,2021...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
新转运载体能有效穿过血脑屏障
...月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
生命科学20年突破性技术纵览:从进化到颠覆,破译生命密码
...的时间里得到快速发展,它通过临床试验,在 2021 年获得美国 FDA(食品药品监督管理局)授权的紧急使用许可(EUA),随后正式获批。截至目前,BioNTech、莫德纳等企业的 mRNA 疫苗针已在全球疫情防控中发挥着重要作用 。 新冠...……更多
三大技术为抗衰老带来新希望
...和uPAR(黄色)。 【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年,美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身,不再分裂,丧失功能,是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
...的基因突变能阻止HIV(蓝色)进入免疫细胞。图片来源:美国国立卫生研究院来那卡帕韦可能很快会作为预防药物上市。 图片来源:《自然》网站本报记者 刘 霞今年7月,科学家报告了全球第七位艾滋病“治愈者”。艾滋病即...……更多
...一次治疗,终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前,在美国开展博士后研究的陈佳决定回国,在上科大担任教职,同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时,在生命科学领域,大家都在研究“分子魔剪”。但是,在基...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
瑞士生物科技公司Limula开发生物反应器和离心机一体式设备,实现细胞和基因疗法产品自动化生产 | 瑞士创新100强
...每年有望挽救超过200万癌症患者的生命。在过去十年内,美国和欧洲已经批准了多种突破性的细胞和基因治疗产品。然而,每个细胞和基因疗法产品的开发都高度个性化,这使其生产过程复杂、步骤繁多;加之涉及对人体细胞的...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...发有效的疗法。基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...面临着一些挑战和风险,如安全性问题。在2023年11月底,美国食药监局(FDA)宣布,已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤,该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认,CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
基因疗法让小鼠剩余寿命翻倍,人类长生不老还远么
这届基因疗法,都能用来“续命”了。你没看错!美国一家生物公司RejuvenateBio的科学家声称,他们通过重编程技术,让剩余9周寿命的小鼠,存活了18周。研究团队强调道:经过治疗,小鼠剩余寿命延长了一倍,还有一些健康体...……更多
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宛如海啸!秘鲁遭遇异常海浪 81个港口被迫关闭
12月28日,秘鲁国家紧急行动中心发布的最新报告显示,近日秘鲁中部和北部太平洋沿岸地区出现异常海浪并造成海水倒灌等灾害
2024-12-29 13:55:00
毒杀多任丈夫继承10亿判死刑 日本“黑寡妇”暴毙
因用氰化物毒杀多任丈夫和男友,被关押在大阪拘捕所3年的日本死刑犯笕千佐子于12月26日突然死亡,终年78岁,具体死因暂时不明
2024-12-29 14:07:00
当地时间12月27日,在西班牙海岸附近海域遇险沉没的俄“大熊星座”号货船事故幸存船员从西班牙首都马德里乘机返回俄罗斯。23日
2024-12-29 14:07:00
近日,联合国机构发文称,由于天气寒冷且缺少避难场所,加沙地带的婴儿正在被冻死。法西赫一家原本居住在加沙城,由于战火,他们被迫逃往汗尤尼斯
2024-12-29 14:11:00
27日有关尹锡悦弹劾案的审前会议暂时落下帷幕,尹锡悦是否能够绝地反击,我们不得而知,但就在当天,检方再次披露了一个重磅消息
2024-12-29 14:16:00
美媒曝以军在加沙“宁可错杀一百 不可放过一个”
美国《纽约时报》12月26日播发调查报道,首次披露以色列军方在本轮巴以冲突爆发之初,放松旨在减少平民伤亡的交战规则,继而导致加沙地带大量平民伤亡
2024-12-29 14:16:00
美国一囚犯遭多名狱警殴打致死 现场视频曝光
当地时间12月27日,美国纽约州检察长办公室公布了一段执法记录仪视频,该视频记录了在纽约州北部马西惩教所一名囚犯被狱警殴打致死的细节
2024-12-29 14:18:00
12月27日,韩国宪法法院举行总统尹锡悦弹劾案首次审前听证会,启动案件审理程序。如果尹锡悦最终被弹劾,对朝韩关系意味着什么
2024-12-29 14:26:00
12月8日,以一场“闪电战”推翻巴沙尔政权后,叙利亚反对派成立了过渡政府。眼下,叙利亚站在了十字路口上,诸多国家都在重新调整和叙利亚的关系
2024-12-29 14:26:00
缅甸仰光乘坐公交车使用YPS卡和二维码支付的用户超35万人
AsiaStarmarTransportIntelligent一名负责人称,缅甸仰光市内运营的YBS公交车,支付公交车费使用YPS卡支付的用户已有20多万人
2024-12-29 14:29:00
当地时间12月27日,韩国宪法法院首次开庭审理总统尹锡悦弹劾案,耗时约40分钟,尹锡悦本人未出席,由其代理人出席。随后韩国国会高票弹劾代总统韩德洙
2024-12-29 14:29:00
中新网12月29日电 (中新财经记者 吴涛)当地时间12月29日,一架客机在韩国全罗南道的务安机场发生碰撞起火。对此,波音公司对中新网回应称
2024-12-29 14:43:00
中新网12月29日电 据外媒报道,当地时间28日晚,荷兰皇家航空公司一架从挪威奥斯陆飞往荷兰阿姆斯特丹的波音737-800客机在着陆时向右滑行
2024-12-29 14:43:00
中新网12月29日电 据外媒报道,当地时间28日晚,一架客机在加拿大哈利法克斯国际机场着陆时部分机身起火,该机场因此暂时关闭
2024-12-29 14:43:00
据央视新闻报道,当地时间12月29日9时27分,一架正在着陆的飞机在韩国全罗南道的务安国际机场偏离跑道,撞上了围栏外墙
2024-12-29 14:46:00