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当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
来源：极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...02.74万元，散户资金净流入1.49亿元。消息面上，12月8日，美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药（Vertex）与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy（Exa-cel）...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
...美编：肖利亚）经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...一种较罕见的遗传性眼病，患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发...……更多
2024-05-10 21:41:00遗传性,眼病,视力,遗传,基因,疗法
财联社4月27日讯（编辑 牛占林）美东时间周五，美国医药巨头辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果，通过修饰RNA分子，能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达，从而攻克了上述难题。上世...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...与美欧国家相比，国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国，血友病的治疗渗透率能达到53.7%，而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素，国内人均因子用量较低，存在巨大的未满足需求。对于血友病A患者来说，2021...……更多
2024-06-05 14:07:00血友病,腾讯,药物,背后,血友病,治疗
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道，在美国费城举行的美国心脏协会（AHA）会议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
2023-11-22 17:20:00胆固醇,基因,疗法,水平,基因,胆固醇
...e 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童，有望治疗听觉神经病（auditory neuropathy），这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。
参与者将接受为期五年的监测，以评估他们的听力是否有所改善，初...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
...月24日电 （记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报道，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体，能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中，...……更多
2024-05-25 02:17:00转运,屏障,载体,基因,大脑,小鼠
本文转自：北京日报张田勘今年1月9日，我国继美国、日本之后，正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024-02-21 05:22:00阿尔茨海默,阿尔,多远,阿尔茨海默,阿尔,卡奈
...和基因疗法迎来首次获批，创下新高。值得一提的是，继美国食品药品管理局（FDA）在2017年批准首款基因疗法以来，该领域新药的获批数量急速攀升，近三年更是迈入加速期，每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世，较2017...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
...病毒载体体内基因编辑药物开发｜早期项目2023年年底，美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia，适应症均为镰状细胞病。自此，基因编辑疗法作为一种现实...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
...法的Verve Therapeutics公司（以下简称“Verve”）宣布：FDA（美国食品药品监督管理局）批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND（新药临床试验申请）申请。据悉，这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
...一台计算机，几年后又制造了另外几台。后来，特里进入美国康奈尔大学（Cornell University）学习信息科学，并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理，兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源：Cure Rare Disease官网从...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...和uPAR（黄色）。
【今日视点】◎本报记者 刘 霞1961年，美国生物学家伦纳德·海弗里克和保罗·穆尔黑首次描述了衰老细胞。这些细胞潜伏于人体全身，不再分裂，丧失功能，是导致人体衰老的原因之一。这些细胞还会释放出...……更多
2024-05-21 02:42:00新希望,抗衰老,三大,技术,细胞,衰老
...一次治疗，终生治愈”。从课堂获得研发灵感十年前，在美国开展博士后研究的陈佳决定回国，在上科大担任教职，同时也开始了从基础科研到技术创新的历程。当时，在生命科学领域，大家都在研究“分子魔剪”。但是，在基...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
...中，预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求，”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说，“我们...……更多
2024-01-04 18:07:00拜耳,帕金,帕金森,基因,疗法,终点
...格尔·莫斯克拉领导的团队，其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事，首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示，这项研究的结果是一项进步，在未来“可...……更多
2024-03-12 16:45:00基因组,乳腺癌,乳腺,基因,男性,乳腺
...发有效的疗法。基于此，在本项研究中，论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作，开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略，用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策...……更多
2024-04-25 13:11:00器官,发育,基因,疗法,潜在,大脑
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
2023-11-21 10:45:00基因,概念,生物,基因,生物,疗法
...面临着一些挑战和风险，如安全性问题。在2023年11月底，美国食药监局（FDA）宣布，已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤，该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认，CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
...基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国疾病控制与预防中心（CDC）数据显示，每5000名男新生儿中约有1人患有血友病。辉瑞（加拿大）发文称，在加拿大，B型血友病影响了700多人。 ……更多
2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法
...血依赖性β-地中海贫血（TDT）。Exa-cel现更名为Casgevy™。美国预计2023年12月8日批准该药SCD适应证，2024年3月30日批准TDT适应证。 ……更多
2023-11-19 20:12:00基因,疗法,全球,地中,北京,商报
...轮融资，打造平台研发抗癌药物Kimia Therapeutics是一家位于美国加利福利亚州的创新药物研发商，致力于发现新的治疗靶点，并研发治疗癌症和免疫疾病的新药物。12月19日，该公司宣布已完成5500万美元的A轮融资。此轮融资由The Co...……更多
2024-01-08 11:28:00融资,医疗,穹顶,数千,周报,医药
...策动向●FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”近日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品评价与研究中心（CBER）负责人彼得·马克斯（Peter Marks）表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批...……更多
2024-02-29 10:51:00常态,肺炎,疫苗,基因,疗法,国产
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