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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...面临着一些挑战和风险,如安全性问题。在2023年11月底,美国食药监局(FDA)宣布,已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤,该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认,CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
...基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国疾病控制与预防中心(CDC)数据显示,每5000名男新生儿中约有1人患有血友病。辉瑞(加拿大)发文称,在加拿大,B型血友病影响了700多人。 ……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
...血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。美国预计2023年12月8日批准该药SCD适应证,2024年3月30日批准TDT适应证。 ……更多
...轮融资,打造平台研发抗癌药物Kimia Therapeutics是一家位于美国加利福利亚州的创新药物研发商,致力于发现新的治疗靶点,并研发治疗癌症和免疫疾病的新药物。12月19日,该公司宣布已完成5500万美元的A轮融资。此轮融资由The Co...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
...策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批...……更多
贵医附院完成全省例血友病B基因临床治疗
...多个血友病基因治疗产品进入临床试验阶段。“自2022年美国批准通过血友病基因治疗方案以来,我院通过与中国医学科学院血液病医院积极合作联动,在血友病基因治疗上取得重大进展,该例病患是贵州省首例血友病B通过基因...……更多
...产。我国CAR-T细胞疗法产业已超越日本、欧洲等国家,与美国同步。相关机构预测,全球CAR-T细胞疗法市场销售价值将在2030年达到218亿美元,2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。据估算,中国在2030年上述市场规模将增至289亿元...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
新型减肥药Zepbound获得美国食药监局(下称FDA)批准不到一周,全球市值最大的药企礼来(NYSE:LLY,股价597.71美元,市值5675亿美元)又在重要药物的研发上迎来利好。美东时间11月12日(周日),礼来在费城举行的美国心脏协会...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...目前获批的所有CAR-T疗法均存在继发肿瘤的潜在风险。在美国上市的CAR-T共6个:诺华的Kymriah、百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、传奇生物的Carvykti,以及吉利德的Tecartus和Yescarta,靶向均为BCMA或CD19。FDA消息一出,众多CAR-T疗法企业……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
肿瘤免疫逃避 新调节因子现形
本文转自:安顺日报美国西北大学科学家确定了一种以前未知的肿瘤免疫逃避调节因子ATXN3基因。研究显示,抑制ATXN3增强了小鼠的抗肿瘤免疫能力,并提高了PD-1抗体疗法的疗效。相关论文发表于新一期《临床研究杂志》。抗肿...……更多
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当地时间8月8日,以色列国防部长加兰特在社交媒体上用阿拉伯语发文《致黎巴嫩人的一封信》,称如果真主党持续开展军事行动,以色列将以一场“非常激烈的战争”来予以回应。(总台记者 王寅
2024-08-09 00:54:00
当地时间8月7日,总部位于加拿大蒙特利尔的世界反兴奋剂机构(WADA)发表声明,就当天早些时候路透社的一篇报道作出回应
2024-08-09 00:54:00
当地时间8月8日,巴拉圭外交部发表声明称,美国财政部海外资产控制办公室宣布对巴拉圭烟草公司进行制裁,这是侵犯本国独立主权的行为
2024-08-09 07:55:00
“日本是唯一遭受过核武器袭击的国家,将原子弹爆炸的事实传给后代是日本的使命。”日本首相岸田文雄8月6日在广岛参加遭原子弹轰炸纪念活动时作出了这样的表态
2024-08-09 07:56:00
3大迹象危险,美军叫阵中国,核潜艇待命关岛,中方打响反包围战
3大危险迹象已经出现,美军叫阵中国,中方打响反包围战,那美军是如何叫阵的?3大危险迹象又是什么?在美国拜登政府极力推动所谓“印太战略”的背景下
2024-08-09 09:36:00
中印刚谈完,不到一周,印军在边境又有大动作,莫迪政府野心暴露
中印这边刚谈完还不到一周的时间,印军就又开始在边境地区搞大动作,莫迪政府的野心可以说暴露无遗,印军的大动作是什么?中印双方又谈了些什么
2024-08-09 09:37:00
反攻号角吹响,俄方连收2大噩耗,乌军攻入俄本土,俄弹药库被炸
俄乌冲突持续,乌军“反攻”号角貌似已经吹响,俄方接连收到2大噩耗,这两大噩耗分别是什么?乌军攻入俄本土其目的是什么,结果又是怎样呢
2024-08-09 09:37:00
国台办公布“台独名单”,10人上榜,民进党求援失败,美不敢越线
国台办公布“‘台独’名单”,10人上榜,这10人分别是谁?大陆的最新动作又说明了什么?民进党求援失败,美国不敢越线,美方对此又是如何回应的
2024-08-09 09:38:00
美国走向破产,日本拒绝接盘,美媒揪出最大敌人,美元将一文不值
美国正走向破产,美元将会变得一文不值,其盟友日本都开始拒绝接盘美债,与此同时,美媒揪出美国现在面临的“最大敌人”,美国为什么会走向破产
2024-08-09 09:51:00
英国面临破产,多地上演打砸抢烧,英国外长计划访华,有要事相求
英国多地上演打砸抢烧暴力抗议活动之际,英国外长计划访华,对此,中方是如何回应的?英外长访华所为何事?又是出于什么原因呢
2024-08-09 09:51:00
一名俄罗斯的女子国际象棋棋手阿米娜·阿巴卡洛娃,在比赛前居然用水银涂抹棋盘,想要毒害自己的对手。不过这一切被监控拍到,阿巴卡洛娃将很有可能面临终身禁赛
2024-08-09 08:08:00
当地时间8月8日,热带风暴“黛比”登陆美国,在北卡罗来纳州卢卡马引发极具破坏性的龙卷风,导致房屋倒塌,造成1人死亡。风暴还带来了暴雨
2024-08-09 08:08:00
美国《政治报》(POLITICO)8月8日报道,哈里斯的总统竞选团队更新了竞选搭档沃尔兹的网上个人简介的兵役履历部分,因为共和党质疑他在国民警卫队的服役记录
2024-08-09 08:26:00
8月8日,越共中央总书记、国家主席苏林在越共中央总部与俄罗斯总统普京通话。根据越共中央外联部的一份声明,这次通话中,苏林表示
2024-08-09 08:26:00
中新社圣保罗8月8日电 巴西外交部当地时间8日表示,鉴于巴西驻尼加拉瓜大使达科斯塔被尼方驱逐,根据对等原则,巴西政府决定驱逐尼加拉瓜驻巴西大使马图
2024-08-09 09:20:00