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当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗
...批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者来说，他们...……更多
2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多
2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗
来源：极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法
...02.74万元，散户资金净流入1.49亿元。消息面上，12月8日，美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药（Vertex）与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy（Exa-cel）...……更多
2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体
...美编：肖利亚）经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果，通过修饰RNA分子，能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达，从而攻克了上述难题。上世...……更多
2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道，在美国费城举行的美国心脏协会（AHA）会议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
2023-11-22 17:20:00胆固醇,基因,疗法,水平,基因,胆固醇
...e 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童，有望治疗听觉神经病（auditory neuropathy），这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。
参与者将接受为期五年的监测，以评估他们的听力是否有所改善，初...……更多
2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募
本文转自：北京日报张田勘今年1月9日，我国继美国、日本之后，正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024-02-21 05:22:00阿尔茨海默,阿尔,多远,阿尔茨海默,阿尔,卡奈
...和基因疗法迎来首次获批，创下新高。值得一提的是，继美国食品药品管理局（FDA）在2017年批准首款基因疗法以来，该领域新药的获批数量急速攀升，近三年更是迈入加速期，每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世，较2017...……更多
2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11...……更多
2024-01-25 10:13:00基因治疗,男童,耳聋,美国,首例,先天
...法的Verve Therapeutics公司（以下简称“Verve”）宣布：FDA（美国食品药品监督管理局）批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND（新药临床试验申请）申请。据悉，这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
...病毒载体体内基因编辑药物开发｜早期项目2023年年底，美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia，适应症均为镰状细胞病。自此，基因编辑疗法作为一种现实...……更多
2024-03-17 11:55:00先博,基因,周报,载体,融资,药物
...一台计算机，几年后又制造了另外几台。后来，特里进入美国康奈尔大学（Cornell University）学习信息科学，并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理，兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源：Cure Rare Disease官网从...……更多
2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告
...中，预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求，”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说，“我们...……更多
2024-01-04 18:07:00拜耳,帕金,帕金森,基因,疗法,终点
...格尔·莫斯克拉领导的团队，其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事，首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示，这项研究的结果是一项进步，在未来“可...……更多
2024-03-12 16:45:00基因组,乳腺癌,乳腺,基因,男性,乳腺
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
2023-11-21 10:45:00基因,概念,生物,基因,生物,疗法
...面临着一些挑战和风险，如安全性问题。在2023年11月底，美国食药监局（FDA）宣布，已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤，该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认，CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
2024-01-02 13:49:00阵地,癌症,疗法,细胞,治疗,细胞
...基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国疾病控制与预防中心（CDC）数据显示，每5000名男新生儿中约有1人患有血友病。辉瑞（加拿大）发文称，在加拿大，B型血友病影响了700多人。 ……更多
2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法
...血依赖性β-地中海贫血（TDT）。Exa-cel现更名为Casgevy™。美国预计2023年12月8日批准该药SCD适应证，2024年3月30日批准TDT适应证。 ……更多
2023-11-19 20:12:00基因,疗法,全球,地中,北京,商报
...轮融资，打造平台研发抗癌药物Kimia Therapeutics是一家位于美国加利福利亚州的创新药物研发商，致力于发现新的治疗靶点，并研发治疗癌症和免疫疾病的新药物。12月19日，该公司宣布已完成5500万美元的A轮融资。此轮融资由The Co...……更多
2024-01-08 11:28:00融资,医疗,穹顶,数千,周报,医药
...策动向●FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”近日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品评价与研究中心（CBER）负责人彼得·马克斯（Peter Marks）表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批...……更多
2024-02-29 10:51:00常态,肺炎,疫苗,基因,疗法,国产
...产。我国CAR-T细胞疗法产业已超越日本、欧洲等国家，与美国同步。相关机构预测，全球CAR-T细胞疗法市场销售价值将在2030年达到218亿美元，2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。据估算，中国在2030年上述市场规模将增至289亿元...……更多
2024-02-28 07:20:00白银,真金,产业发展,医药,产业,发展
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电，英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明...……更多
2024-02-04 08:38:00炎症,新疗法,基因,危险,基因,炎症
新型减肥药Zepbound获得美国食药监局（下称FDA）批准不到一周，全球市值最大的药企礼来（NYSE：LLY，股价597.71美元，市值5675亿美元）又在重要药物的研发上迎来利好。美东时间11月12日（周日），礼来在费城举行的美国心脏协会...……更多
2023-11-13 17:31:00风险,实验性,药王,减肥药,心脏病,药物
...目前获批的所有CAR-T疗法均存在继发肿瘤的潜在风险。在美国上市的CAR-T共6个：诺华的Kymriah、百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、传奇生物的Carvykti，以及吉利德的Tecartus和Yescarta，靶向均为BCMA或CD19。FDA消息一出，众多CAR-T疗法企业……更多
2023-12-02 09:31:00从严,致癌,风波,监管,疗法,风险
...伟大发现，以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来，基因疗法作为一种革命性的医学技术，不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望，甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
2023-12-15 10:38:00人类史,绝症,科学家,神奇,人类,科学
本文转自：安顺日报美国西北大学科学家确定了一种以前未知的肿瘤免疫逃避调节因子ATXN3基因。研究显示，抑制ATXN3增强了小鼠的抗肿瘤免疫能力，并提高了PD-1抗体疗法的疗效。相关论文发表于新一期《临床研究杂志》。抗肿...……更多
2024-01-19 01:03:00因子,肿瘤,免疫,调节,免疫,肿瘤
...期肿瘤、一线治疗、围手术期治疗全面覆盖。这位专家以美国前总统吉米·卡特为例介绍：2015年，吉米·卡特罹患黑色素瘤，经“PD-1抗体+放疗”，体内癌细胞消失。如今，吉米·卡特依然健在，并成为美国最长寿的总统。如今，...……更多
2023-10-23 17:31:00治疗,续航,受益者,免疫,患者,细胞
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中国日报网7月26日电 美国消费者新闻与商业频道(CNBC)网站近期报道，根据一项针对2000名美国成年人进行的新调查
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新华社耶路撒冷7月27日电 以色列军方和急救组织27日说，黎巴嫩真主党当晚向以色列占领的戈兰高地发动火箭弹袭击，导致戈兰高地城镇迈季代勒舍姆斯至少10人死亡
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新华社内罗毕7月27日电 中国驻肯尼亚大使周平剑和肯尼亚常务副外长辛欧埃27日中午前往肯尼亚首都内罗毕阿迦汗医院，探望慰问在25日交通事故中受伤的3名中国游客
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新华社洛美7月27日电 科托努消息：位于贝宁东北部的W国家公园管理方27日发表声明说，该公园内日前发生一起武装袭击事件
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央视新闻客户端讯 据总台记者消息，当地时间7月27日，土耳其大国民议会投票通过了一项总统动议，将土耳其派驻索马里的军队期限延长两年
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新华社万象7月27日电 当地时间7月27日，第31届东盟地区论坛外长会在万象举行。会议发表了中国、老挝、柬埔寨、越南、泰国
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央视新闻客户端讯 据总台记者消息，当地时间7月27日夜间，以色列国防军炮击了黎巴嫩东南部的卡法尔舒巴（Kafr Shuba）地区
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2021年3月，国际奥委会主席选举中，作为唯一候选人的德国人托马斯·巴赫，毫无悬念地成功连任。同年7月，作为申办2032年夏季奥运会的唯一城市
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万万没想到，前段时间沸沸扬扬的华裔少女Alison Chao离奇失踪案，后续居然这么跌宕起伏，经历了反转再反转后，恐怖真相终于慢慢浮出水面了
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用创意重构盛典巴黎当地时间7月26日晚，法国人在雨中为世界奉献了一场让人目不暇接的奥运开幕盛典，不仅颠覆了人们对奥运会开幕式的常规理解
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自动播放在巴黎奥运会60公斤级柔道8强比赛中，日本柔道队员永山龙树爆冷输给了西班牙柔道运动员弗兰·加里戈斯。不满裁判的判罚
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