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美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
...批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者来说,他们...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
来源:极目新闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两...……更多
...02.74万元,散户资金净流入1.49亿元。消息面上,12月8日,美国FDA官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法上市——批准生物技术公司福泰制药(Vertex)与基因编辑公CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy(Exa-cel)...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...美编:肖利亚)经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Ly...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
...统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院研究团队近日在《自然-生物技术》发表研究成果,通过修饰RNA分子,能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达,从而攻克了上述难题。上世...……更多
新型基因疗法可降胆固醇水平
...网11月22日报道 据西班牙《先锋报》网站11月13日报道,在美国费城举行的美国心脏协会(AHA)会议上公布的一项临床试验的初步结果显示,一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
...e 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿童,有望治疗听觉神经病(auditory neuropathy),这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。 参与者将接受为期五年的监测,以评估他们的听力是否有所改善,初...……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
本文转自:北京日报张田勘今年1月9日,我国继美国、日本之后,正式批准治疗阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗上市。这款药曾被美国《科学》杂志列为2023年度十大科学突破之一。如何攻克阿尔茨海默病一直是医学界的重要课...……更多
2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期,每年都有至少5款全新的细胞和基因疗法问世,较2017...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人当地时间1月23日,美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11...……更多
...病毒载体体内基因编辑药物开发|早期项目2023年年底,美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症均为镰状细胞病。自此,基因编辑疗法作为一种现实...……更多
...法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...一台计算机,几年后又制造了另外几台。后来,特里进入美国康奈尔大学(Cornell University)学习信息科学,并在毕业后留在康奈尔大学做行政助理,兼任“治愈罕见病”组织的IT人员。Terry Horgan。图片来源:Cure Rare Disease官网从...……更多
拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点 助力满足帕金森患者更多治疗需求
...中,预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求,”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说,“我们...……更多
男性乳腺癌基因组首次被解码
...格尔·莫斯克拉领导的团队,其中包括马吉德·阿萨德和美国康奈尔大学韦尔医学院的其他同事,首次实现了对男性乳腺癌全基因组的测序分析。莫斯克拉博士在接受本网站采访时表示,这项研究的结果是一项进步,在未来“可...……更多
...这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。 ……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...面临着一些挑战和风险,如安全性问题。在2023年11月底,美国食药监局(FDA)宣布,已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤,该机构正在对相关风险进行调查。但不可否认,CAR-T细胞疗法仍是生物科技...……更多
...基因疗法BEQVEZ,用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国疾病控制与预防中心(CDC)数据显示,每5000名男新生儿中约有1人患有血友病。辉瑞(加拿大)发文称,在加拿大,B型血友病影响了700多人。 ……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
...血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。美国预计2023年12月8日批准该药SCD适应证,2024年3月30日批准TDT适应证。 ……更多
...轮融资,打造平台研发抗癌药物Kimia Therapeutics是一家位于美国加利福利亚州的创新药物研发商,致力于发现新的治疗靶点,并研发治疗癌症和免疫疾病的新药物。12月19日,该公司宣布已完成5500万美元的A轮融资。此轮融资由The Co...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
...策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批...……更多
...产。我国CAR-T细胞疗法产业已超越日本、欧洲等国家,与美国同步。相关机构预测,全球CAR-T细胞疗法市场销售价值将在2030年达到218亿美元,2021年至2030年的年复合增长率为34.8%。据估算,中国在2030年上述市场规模将增至289亿元...……更多
【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电,英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
新型减肥药Zepbound获得美国食药监局(下称FDA)批准不到一周,全球市值最大的药企礼来(NYSE:LLY,股价597.71美元,市值5675亿美元)又在重要药物的研发上迎来利好。美东时间11月12日(周日),礼来在费城举行的美国心脏协会...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...目前获批的所有CAR-T疗法均存在继发肿瘤的潜在风险。在美国上市的CAR-T共6个:诺华的Kymriah、百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、传奇生物的Carvykti,以及吉利德的Tecartus和Yescarta,靶向均为BCMA或CD19。FDA消息一出,众多CAR-T疗法企业……更多
肿瘤免疫逃避 新调节因子现形
本文转自:安顺日报美国西北大学科学家确定了一种以前未知的肿瘤免疫逃避调节因子ATXN3基因。研究显示,抑制ATXN3增强了小鼠的抗肿瘤免疫能力,并提高了PD-1抗体疗法的疗效。相关论文发表于新一期《临床研究杂志》。抗肿...……更多
专家:细胞免疫治疗受益者渐多 维持治疗为患者生命续航
...期肿瘤、一线治疗、围手术期治疗全面覆盖。这位专家以美国前总统吉米·卡特为例介绍:2015年,吉米·卡特罹患黑色素瘤,经“PD-1抗体+放疗”,体内癌细胞消失。如今,吉米·卡特依然健在,并成为美国最长寿的总统。如今,...……更多
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根据欧洲-地中海地震中心报告,当地时间10月29日17时49分,委内瑞拉西北部与哥伦比亚交界地区发生5.0级地震,震源深度12公里。目前暂无人员伤亡及财产损失报告。
2024-10-30 08:16:00
中新网10月30日电 据日本TBS新闻网报道,当地时间30日凌晨,日本本州岛东部连发两起地震,多地有震感。据报道,当地时间30日4时36分
2024-10-30 09:49:00
10月29日是韩国梨泰院踩踏事故发生两周年。当天,韩国国会主办悼念仪式纪念踩踏事故中的遇难者。韩国国会议员以及遇难者家属一致表示
2024-10-30 10:20:00
俄外交部宣布禁止131名澳大利亚公民和9名新西兰公民入境
当地时间10月29日,俄罗斯外交部发表声明,宣布永久禁止131名澳大利亚公民和9名新西兰公民入境。俄罗斯外交部(资料图)声明称
2024-10-30 09:34:00
加拿大运输署撤销针对中国大陆航司的限制措施
加拿大运输署当地时间28日在其网站发表公告称,10月24日,加拿大交通部长在外交部长的指示下,撤销了2022年2月3日颁布的“中国大陆航司每周飞往加拿大总计不超六个往返定期客运航班”及“禁止北京直飞加拿大客运航班”等限制措施
2024-10-30 08:33:00
中新社首尔10月29日电 (记者 刘旭)在韩国首尔梨泰院踩踏事故发生两周年之际,韩国国会议长和朝野两党领导班子29日在国会议员会馆举行悼念仪式
2024-10-29 23:45:00
自动播放△俄军发射“亚尔斯”和“布拉瓦”洲际弹道导弹(来源:俄国防部)根据俄罗斯国防部当地时间10月29日公布的消息,在俄罗斯战略核力量演习期间
2024-10-30 00:34:00
当地时间10月29日晚,以色列警方表示,其认为发生在本月27日的卡车冲撞公交站事件为一次恐怖袭击。在这起事件中,一名司机驾驶卡车撞向以色列国防军格利洛特基地外一个公交车站的人群
2024-10-30 04:04:00
财联社10月30日讯(编辑 牛占林)当地时间周二,就在黎巴嫩真主党任命纳伊姆·卡西姆为新任领导人几个小时后,以色列国防部长加兰特在社交媒体发文称
2024-10-30 04:04:00
美国大选进入最后阶段,前总统特朗普和副总统哈里斯正展开最后的角逐。法国经济学家巴罗(Christophe Barraud)认为
2024-10-30 07:35:00
财联社10月30日电,俄罗斯科研人员在中国嫦娥五号探测器收集的月球土壤中,发现了不同寻常的类似于金属铁的线状晶体。该研究所高级研究员斯韦特兰娜·杰德米多娃称
2024-10-30 07:35:00
中新网10月29日电 西澳银行科廷经济中心(Bankwest Curtin Economics Centre)近日发布报告称
2024-10-29 22:44:00
有强大“铁穹”防空罩的以色列最近频繁被黎巴嫩真主党武装的无人机袭击,哪怕以色列总理内塔尼亚胡的官邸都没能躲过遇袭。这让这些袭击背后的真主党无人机部队引发了格外的关注
2024-10-29 23:04:00
海外网10月29日电 据日本共同社29日报道,社交媒体“脸书”(facebook)及“照片墙”(Instagram)的母公司Meta以及Meta的日本法人于当地时间29日在日本被起诉
2024-10-29 20:11:00
时隔约13年 日本女川核电站2号机组重启
中新网10月29日电 据日本广播协会(NHK)报道,当地时间10月29日19时,日本东北电力公司重启了位于宫城县的女川核电站2号机组反应堆
2024-10-29 20:43:00