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此前,Verve向FDA提交临床试验申请时,FDA曾表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝...……更多
这病也遗传?还传女不传男?一家三代女性都得这病,医生提醒!
...素,那就是遗传。是的,你没有听错,胆囊结石是一种有遗传性的疾病,而且还有一个特点,就是传女不传男。这意味着,如果你的母亲或祖母有胆囊结石,那么你作为女性,就有很高的患病风险。这听起来是不是很惊讶?为什...……更多
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
...电“莱伯氏先天性黑蒙症10型(LCA10)”是一种较罕见的遗传性眼病,患者会因视网膜病变而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
本文转自:解放日报碱基编辑疗法治愈血红蛋白病全球首例相关临床试验成功黄海华本报讯(记者 黄海华)昨天,记者从正序生物(上海)获悉,在他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床试验”中,...……更多
...自:解放日报上科大孵化创新生物药企,在全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...种新兴的治疗方法,主要用于治疗各种单基因突变相关的遗传性疾病。在眼科领域,基因疗法已用于治疗多种遗传性视网膜疾病,然而针对遗传性青光眼,全世界尚无基因疗法可用于临床,主要原因是针对小梁网组织尚无安全可...……更多
“降脂疫苗”来了,一年打2次血脂降一半?
...案。07阅读延伸:高血脂会不会遗传?高血脂具有一定的遗传性,特别是家族性高胆固醇血症,它是常染色体显性遗传所导致的。如果家族中有这种突变的基因,上一代患有遗传性高血脂症,下一代出现血脂异常的几率会非常大...……更多
专家倡导建立闭环、加速罕见病治疗领域临床转化研究
...的专题讨论会。目前,全球已知约有7000种罕见病,其中遗传性罕见病占比高达80%,尤其影响儿童群体。在中国,尽管罕见病种类广泛,但针对性治疗药物稀缺,目前上市药物仅覆盖极小部分需求,大多数仍在等待有效治疗方案...……更多
遗传性血管性水肿的病因,不妨了解下
导语:提到遗传性血管性水肿很多人都会疑惑这是一种什么样的疾病,可以说在临床上是比较特殊的疾病,又被叫做遗传性C1抑制物缺乏症,英文简称为HAE。在1876年的时候,有一位英国的医生首次描述了这一临床症状,将这种...……更多
碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”
本文转自:科技日报碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”——解读2023年诺贝尔生理学或医学奖卡塔琳·考里科(左)和德鲁·韦斯曼(右)因在核苷碱基修饰方面的发现而获得2023年诺贝尔生理学或医学奖。◎本报记者 张佳欣 ...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...安全性得到了大量人体临床数据证明。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,基因突变导致原本负责往全身运送氧气的红细胞变成“镰刀”状,这种形状的细胞会限制血液流动,并制约向身体输送氧气,导致患者出现严重疼痛或器...……更多
患病风险高达60%!阿尔茨海默症研究倒退16年后,重新确定致病基因
...PSEN1 和 PSEN2 这 3 个基因突变会导致早发性常染色体显性遗传性阿尔茨海默病(early-onset autosomal dominant Alzheimer\'s disease,ADAD),唐氏综合征患者中 APP 基因的三倍体出现会导致唐氏综合征相关阿尔兹海默症(Down s……更多
肠道为何会长息肉?有癌变风险吗?看完这3点,你就知道了
...也会增加长肠息肉的几率。而且,肠道息肉还具有一定的遗传性,若是家族中有直系亲属曾经患有过肠道息肉这种病症,那么其直系子女及后代,患上肠息肉的几率,也会比普通人高出许多。二、肠道息肉会发生癌变吗?一般情...……更多
美国首例基因治疗先天性耳聋成功,11岁男童第一次听见爸爸的声音
...童医院宣布其实现里程碑式医学突破,他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。患者名叫艾萨姆·达姆,是一名11岁的男孩,由于单个基因异常而导致双耳先天性极重度耳聋,他自小就开始学习手语。艾萨...……更多
这5种病遗传率高,隔代也可能中招,一文科普下
...并不是说百分之百的遗传,也不必太过于担心。哪些病的遗传性会比较高呢?01.过敏日常生活中时常有听到身边家长念叨孩子过敏的情况,宝宝对花粉过敏、食物过敏、药物过敏等,过敏症状会给宝宝带来非常痛苦的体验,家长...……更多
让聋哑儿童恢复听力和说话能力!复旦团队发布耳聋基因治疗新成果
...。随着生物医药技术的飞速发展,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。它可以通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳,以表达功能正常的蛋白,恢复正常功能,从而在根本上恢复或改善耳聋患者...……更多
叩响精准基因编辑的大门——全球首款“基因魔剪”即将面世
...靶效应。2016年,张锋的校友刘如谦在实验室开发出了单碱基编辑器 (Base Editor) ,能够在不造成DNA双链断裂的情况下,实现C-T (或G-A) 的碱基替换,不仅提升了编辑效率和安全性,还降低了脱靶效应,更适用于普遍存在的点突变情...……更多
...高血压、糖尿病、高血脂、心梗的情况。血脂高,特别是遗传性高胆固醇血症,患冠心病、心梗几率较其他人群相对要高。段小春指出,遗传因素无法改变,患者可以积极控制一些风险因素,如关注空腹血糖、餐后血糖、糖化血...……更多
高血脂危害大,多久检查一次血脂比较合适,一文参考下
...次血脂。这个年龄段的人们普遍较为健康,只要他们没有遗传性血脂异常症、高血压、糖尿病、血管病变等疾病,每3-5年检查一次血脂就可以了。其次,40岁以上的人群,如果没有血脂异常或有慢性病的话,也应该每3-5年检查一...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...监管机构的批准。一次治疗,终生治愈镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,基因突变导致通常满月形的红细胞形成半月形卡在血管内,限制血液流动并引起阵阵剧痛。“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的血液疾病...……更多
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究在成都启动
...,并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病,男性病情多重于女性患者。研究显示,男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000,其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变,基因产物结构和功能异常,使得代谢底...……更多
科学家发现短命基因,携带者更易在69岁前死亡,每25人有1人携带
...什么呢?有些明确与基因相关的疾病是没有办法的,比如遗传性乳腺癌和卵巢癌,由于携带有BRCA1基因缺陷,所以就像安吉丽娜·朱莉那样,如果不做任何干预,出现乳腺癌和卵巢癌的风险很高。再比如家族性高胆固醇血症,它...……更多
医保谈判罕见病药物名单出炉
...同时通过初审的还有诺华的多发性硬化治疗药物、武田的遗传性血管性水肿预防药物以及百济神州的多中心Castleman病治疗药物。 来源:21世纪经济报道记者根据公开资料梳理19款罕见病药物中有超过10款药物的年治疗费用在30万...……更多
...“细胞和基因技术正在为治疗系统性、退行性、肿瘤性、遗传性、创伤性疾病提供创新性解决方案。”博雅生命旗下博雅干细胞科技有限公司副总经理张磊认为,这是新质生产力的典型代表。经过多年培育和发展,天津形成了颇...……更多
肌肉萎缩症的症状表现、 是否遗传?
...的同时还会时刻担心一个问题,即肌肉萎缩是否真的具有遗传性,自己的疾病是否遗传而来,以及自己的肌肉萎缩症会不会遗传给下一代?实际上,就目前临床研究来看,遗传因素并为肌肉萎缩症发生的最主要影响因素,临床有...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...药物。随着生物医药技术的发展,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。为了解决遗传性耳聋无药可医这一医学界的世界难题,舒易来和团队努力了十几年之久,而这要从他就读研究生的时候说起。2007 年,舒...……更多
肿瘤专家:大便若出现这些异常,尽量不要轻视
...大肠癌有家族史的风险性,要比平常人高出四倍以上。如遗传性非息肉性病结肠癌的错配修复基因突变携带者的家族成员,应视为结肠癌的高危人群。有些病如家族性肠息肉病,已被公认为癌前期病变。3.经常熬夜 过度熬夜,...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
...是全球主要的死亡原因。人体血液中携带脂蛋白(a)的胆固醇会在血管壁上积聚,形成斑块,减少流向心脏、大脑和身体其他部位的血液。根据美国心脏协会,高脂蛋白(a)水平是遗传的,且是心血管疾病一个常见的独立危险...……更多
南方断崖式降温!中风高发,预防保健需知道→
...有中风的风险。儿童和青少年的中风主要是由于先天性或遗传性的心脏或血液疾病,或者是由于外伤或感染引起的。秋冬季节,儿童和青少年应该注意以下几点:1. 保暖儿童和青少年的体温调节能力较弱,容易受到寒冷的刺激,...……更多
DNA双螺旋发现70年:从认识基因走向合成生命
...开。过去70年间,人类认识到生命最根本的基石是四个“碱基字母”及其相应的“书写规则”,并由此打开“生命之书”的阅读之门,进入了比世界上任何一个图书馆藏书都要丰富的“生命之书”殿堂。“生命之书”之 阅读篇研...……更多
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真我gt6将于7月份发布,你期待吗?
随着7月份的逐渐接近,如今已经有部分手机厂商开始按耐不住发展的节奏了,纷纷开始公布一些关于新机的消息。因为现在的手机市场竞争非常的激烈
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腾势香港九龙旗舰店正式开业!D9已获近千台订单
快科技6月25日消息,腾势汽车中国香港九龙旗舰店近日盛大开业,标志着品牌在香港市场的进一步扩展。日前,销售事业部总经理赵长江在个人微博上分享了这一喜讯
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荣耀手机为什么能迅速成为主流?
不缺受众的荣耀手机,但新机面临新风险不出意外,未来的国产手机的主要路线可能就会是依托「影音」为主要脉络来发展,原因何如
2024-06-25 09:43:00
oppofindx8标准版曝光:三摄双潜望镜+双扬声器
在国内手机市场中,OPPO手机如今的市场发展压力还是很大的,一方面是友商目前不仅线上市场给力,对线下市场的冲击力也是很凶猛
2024-06-25 09:45:00
iphone16pro将采用索尼全新主摄像头传感器
众所周知,今年的iPhone16系列的影像能力将迎来大幅提升,特别是4款机型都将配备全新的拍照按钮,必定给用户带来与众不同的拍照体验
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详细解析中控室操作台的主要作用
作为集中控制和管理各种设备、系统和流程的核心,中控室操作台不仅提高了工作效率,也确保了系统的安全性和稳定性。本文将对中控室操作台的主要作用进行详细解析
2024-06-25 09:47:00
华为vivo等参与、工信部提名:5G获国家科学技术进步奖一等奖
快科技6月25日消息,据中国信通院官方公众号,2023年度国家科学技术奖日前正式揭晓,其中"第五代移动通信系统(5G)关键技术与工程应用"项目荣获国家科学技术进步奖一等奖
2024-06-25 10:06:00
骁龙8s Gen3加持!vivo Pad3官宣
快科技6月25日消息,今天,vivo宣布vivo Pad3将于6月28日开启预售。据悉,vivo Pad3采用12.1英寸LCD屏
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一加官宣骁龙8gen3平板新机,6月27日正式发布
众所周知,机圈在近期将会迎来多款性能旗舰新机,比如一加Ace3Pro、真我GT6、iQOONeo9sPro+等机型,它们将搭载目前业内顶尖的骁龙8Gen3处理器
2024-06-25 10:04:00
酷态科10号充电器使用感受
赶在618的时候买了不少东西,之前买的iDmix3C1A100W可是了大价钱,手感真舒服,重量放到现在还是不错的,就是莫名其妙的插销总和电插板小小短路一下
2024-06-25 10:03:00
何小鹏赞扬特斯拉FSD:高速表现极好 路况处理很丝滑
快科技6月25日消息,据媒体报道,小鹏汽车董事长何小鹏最近在社交媒体上分享了他在美国体验特斯拉FSD V12.3.6版本的感受
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江雀代运营可以吗?还有哪些比较靠谱的电商代运营公司?
自2019年成立以来,四川江雀专注于猫店京店转让、天猫入驻、京东入驻等服务,同时为客户提供1对1的贴心服务,全程跟进、保驾护航
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大家都知道荣耀的手机品质非常好,其中数字旗舰很受欢迎,不仅性能很受很适合广大用户,价格定位那也是相当的亲民,就像现在的荣耀200就非常受欢迎
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苹果今天凌晨正式向用户发布了iOS18beta2预览版,内部版本号变为22A5297f,距离上次更新隔了2周时间,这次更新为iPhone带来了镜像等功能
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日前,高通官宣将与10月举行2024骁龙技术峰会,按照惯例,新一代骁龙8芯片将正式亮相;此外另有消息称,联发科新一代旗舰芯片天玑9400同样将于10月登台
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