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全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城
...除)5月26日,以“安新成长,守护希望”为主题的杜氏肌营养不良(DMD)专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(简称“瑞金海南医院”)召开,专家...……更多
罕见病小患者用上临时进口新药
本文转自:北京晚报杜氏肌营养不良患者“有药可选”罕见病小患者用上临时进口新药本报讯(记者王瑶琦 柴嵘)今天,北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者开出药品地夫可特的我国首张处方,帮助杜氏肌营养...……更多
重庆首例可视化鼻胃肠营养管置管术在重医大附三院顺利完成
...使患者综合获益。研究数据表明,50%的恶性肿瘤患者存在营养不良。这不但影响肿瘤治疗的效果,也降低了患者生活质量,所以营养的管理尤显紧迫而必需。重医大附三院坚持以病人为中心、医护一体化协作模式,此前,该院肿...……更多
北京协和医院开出临时进口地夫可特首方
...报北京协和医院开出临时进口地夫可特首方罕见病杜氏肌营养不良治疗从“有药可用”到“有药可选”本报讯(记者 崔芳 通讯员 陈恔)5月13日,北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过承载着...……更多
渐冻症新药在瑞金海南医院完成国内首例应用
本文转自:海南日报本报讯 (记者陈子仪 通讯员张池)近日,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(又名渐冻症)的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海...……更多
开展首例闭孔疝补片修补术
...伴嗳气被家属紧急送医院救治。入院时,这位老人极重度营养不良,体重只有27公斤。在过去的几年里,她曾多次因腹痛在其他医院接受检查,但始终未能查明病因。患者入院后,医院迅速进行了CT检查,提示为闭孔疝并出现嵌...……更多
“罕见病”不“罕见” 早诊早治是关键
...是带他去医院想测测是否缺钙,没想到,被确诊为杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症,简称DMD,是一种X染色体隐性遗传疾病,其发病率在1/5000左右,是一种相对常见的罕见病。患者一般在5岁前发病,出现进行性肌肉萎缩和...……更多
浙南首例三代试管宝宝在温医大附一院出生
...平衡易位)、单基因遗传病(如多囊肾、先天性耳聋、肌营养不良和地中海贫血等)和高龄、反复流产及试管失败等可能存在胚胎染色体异常的患者。据了解,温医大附一院是浙南闽北赣东地区目前唯一获准开展三代试管婴儿的...……更多
华大基因深耕行业24年,成就基因行业领跑者地位
...救助SCID重症免疫缺陷‘泡泡宝宝’公益专项”“杜氏肌营养不良DMD公益专项”和“关爱大龄唐宝宝公益专项”,为重症联合免疫缺陷疑似或确诊患者、疑似杜氏肌营养不良患者提供免费的基因检测。24年的积累与沉淀,华大基因...……更多
美股盘前三大股指期货微跌,Reddit盘前一度涨超20%
...1%。据外媒5月8日消息,一名小男孩在该公司针对杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法临床试验中因心脏骤停死亡。据悉,DMD是一种遗传性肌肉萎缩性疾病。⑨北京时间22:00,美国3月批发库存环比终值发布。 ……更多
肺癌之所以难以根治,主要原因在以下四点
...多数营养都掠夺走了,正常细胞无法获得营养,只能出现营养不良,甚至导致恶病质。所以癌症晚期的患者在临终前都是骨瘦如柴的。营养跟不上,会导致免疫力进一步下降,即便采用了其他的抗癌方式,但没有营养的供给,效...……更多
让患者及时用上新药新疗法
...不全儿童患者的药物,也是瑞金海南医院首个落地的全国首例新药项目。此后,不少老年痴呆、渐冻症、高血压、过敏性鼻炎等患者也在海南“零时差”用上新药。去年5月,胰腺外科团队在瑞金海南医院成功实施单孔达芬奇机...……更多
别让多重用药成多重伤害
...知功能之间存在一定关联性。由于患者服用多种药物,其营养不良的发生风险从31%提升至50%,行为能力受损程度从48%提升至74%,认知功能受损程度则从36%提升至54%。老年患者跌倒的发生与苯二氮卓类药物、神经松弛剂、抗抑郁药...……更多
光纤、水泥、扁虫、蛋白质,上过太空,它们有了“超能力”
...晶体生长研究的机构之一。其中一项研究检查了与杜氏肌营养不良症相关的蛋白质的晶体结构。微重力结晶研究产生了几种有前途的化合物,包括一种名为TAS-205的分子。此外,大型制药公司也越来越重视微重力环境下晶体生长...……更多
...项目,在已获批的88个项目当中,其中有58个项目是国内首例落地项目。截至2022年12月31日,瑞金海南医院完成22个项目的落地,其中有15个项目为全国首例落地,满足超过690名来自全国的患者的医疗需求。一年来,瑞金海南医院...……更多
帮患者全世界“找药”
...全儿童患者的药物,也是瑞金海南医院第一个落地的全国首例新药项目。此后,不少老年痴呆、渐冻症、高血压、过敏性鼻炎等患者也在海南‘零时差’用上了新药。去年5月份,胰腺外科团队在瑞金海南医院成功实施的单孔达...……更多
降压药能和牛奶同服吗?提醒:长期服用降压药,建议远离“4物”
...导下,长期坚持服药,维持血压的稳定。误区3:不能吃新药,否则将来会无药可用有些高血压患者认为,新出的降压药都是效果好、副作用少的,应该留着将来用,现在应该用老药,否则将来血压高了,就没有药可用了。这种...……更多
...变蓄热技术的引领者》《诺灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者》《返普“硅”真——打造光伏产业硅生态链的内循环》在本次大赛中获得金奖。昆明理工大学高教主赛道金奖项目数位列全国高校...……更多
好人之歌|用生命温暖生命,用心灵治愈心灵,家长、医生、爱心人士共同努力——为DMD患儿撑起一片天
...满孩子的欢笑声,这里聚集着14名来自省内外的进行性肌营养不良症患儿。当天,“背上兄弟”与专程从郑州赶来的爱心团队及我市医疗机构的爱心人士,再次带着玩具、衣服、蛋糕等礼物来到赵俊峰家,陪孩子们喜迎六一。妈...……更多
“生命早期1000天营养补充计划”落地四川,33500名妇女受捐千万营养补充剂
...,旨在帮助欠发达地区的民众获得维生素和矿物质,应对营养不良的问题。该计划以干预、教育和宣传为核心,通过拜耳自身行动以及与社会各界的合作,实现到2030年,在全球范围内每年触达5000万欠发达地区民众的目标。作为...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...的mRNA可以形成抗肌萎缩蛋白(dystrophin),从而治疗杜氏肌营养不良症;通过递送VII型胶原蛋白mRNA可以治疗大疱性表皮松懈症等罕见病,等等。最后介绍一下团队,思珀生物已经组建了25人的团队,分别负责CMC,质量,临床样品生...……更多
...确诊了。原来,这是一种罕见的遗传性疾病:假肥大型肌营养不良症。假肥大型肌营养不良症是一种罕见的遗传性肌肉疾病,这种疾病的致病基因位于X染色体上的Dystrophin基因。因此,它主要影响男性,女性通常是携带者。这种...……更多
从“吃得安全”向“吃得健康”转变
...团完善食品安全与营养工作体系,积极推动国民营养计划落地生根,助力职工群众饮食——从“吃得安全”向“吃得健康”转变4月11日,石河子第二十中学后厨人员打扫卫生,守护学生“舌尖上的安全”。周国福 摄4月11日,四...……更多
我省6所高校14个项目创佳绩
...变蓄热技术的引领者”“诺灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者”“返普‘硅’真——打造光伏产业硅生态链的内循环”3个项目获得高教主赛道金奖,云南大学“‘兴’花怒放——以多肉产学研...……更多
进博故事·展品会说话丨兰州四岁短肠男孩用上这款“孤儿药”
...先行先试区医疗机构落地,四岁的果果由此成为中国大陆首例注射的患者。根据乐城最新的“带药离院”政策,经过医疗机构充分评估后,患者可将不超过12周用量的药物带离博鳌,果果就可以在原治疗地上海通过持续皮下注射...……更多
打破家族“黑色魔咒”,全球首例阻断KIT色素沉着病试管婴儿出生
...种单基因病诊断和PGT平台,可以阻断和预防包含进行性肌营养不良、耳聋、血友病、神经纤维瘤、苯丙酮尿症等在内的单基因遗传性疾病。“我们还在探索遗传病阻断和预防新策略,目前针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛...……更多
专家热议:携手共促妇幼健康 筑牢全民健康基石
...产妇的早期筛查干预,提高孕产妇营养水平,避免孕妇的营养不良或营养过剩,为胎儿提供一个健康的宫内营养环境;6个月内婴儿建议纯母乳喂养,6个月后可及时、合理地添加辅食,在添加辅食的基础上,母乳喂养可持续至2岁...……更多
打破“黑色魔咒”!全球首例阻断KIT基因突变病第三代试管婴儿出生
...种单基因病诊断和PGT平台,可以成功阻断和预防进行性肌营养不良、耳聋、血友病、多囊肾病等多种单基因病的传递和发生。中心针对备孕人群率先开展了综合性携带者筛查,从源头预防遗传病的发生,为有生育计划的家庭保驾...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...022年10月,一位名叫特里·霍根(Terry Horgan)的27岁杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因...……更多
全球首个SOD1-ALS对因治疗药物在乐城完成国内首例应用
...药械政策,全球首个SOD1-ALS对因治疗药物在乐城完成国内首例应用,SOD1-ALS中国患者不用走出国门即可在乐城用上新药Tofersen。全球首个SOD1-ALS对因治疗药物在乐城完成国内首例应用。3月21日,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen...……更多
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人勤春来早,奋进正当时。为贯彻落实全县干部纪律作风建设大会精神,进一步统一思想、凝聚共识,2月6日,东平县东平湖管理委员会组织召开了2025年工作动员暨纪律作风整顿大会
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东湖评论:文化“上门”,群众欢欣
蛇年春节,湖北省各级文化和旅游主管部门、艺术单位精心策划1000余场特色群众文化活动,譬如武汉开展“年味武汉”文化下乡
2025-02-12 11:45:00
千里送温暖 助“燃”亚冬会
本文转自:人民网-辽宁频道2月7日,第九届亚洲冬季运动会在黑龙江省哈尔滨市开幕,奏响了“冰雪同梦,亚洲同心”的新时代乐章
2025-02-12 11:50:00
济南市莱芜区苗山镇:一件事 ,高效办——用改革小切口撬动营商环境大提升
鲁网2月12日讯“以前在各窗口来回跑,现在是一窗服务,办得非常快!”前不久,济南市莱芜区苗山镇常庄村的张先生办完业务后
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“欢乐元宵 纵享幸福”——济南市莱芜区寨里镇社工站开展元宵节主题社区活动
鲁网2月12日讯元宵节是中国的传统团圆佳节,也是春节里的最后一个节日。为营造浓厚的敬老、爱老节日氛围,2月11日,济南市莱芜区寨里镇社工站来到寨里镇苏坡村幸福院
2025-02-12 11:55:00
DeepSeek掀城市反思潮,江苏省委机关报再度发文追问
“与其功利地去探讨我们为什么没能拥有这些企业,不如尝试着顺着‘六小龙’的技术实现去感知真实的需求,去想像未来的模样。”2月10日
2025-02-12 11:55:00
【我们的节日·元宵】泰安市岱岳区道朗镇开展龙腾狮舞闹元宵活动
鲁网2月12日讯从正月十三开始,连续三天,泰安市岱岳区道朗镇联合市级非遗王氏舞龙队带来“龙腾狮舞闹元宵”民俗文化演出活动
2025-02-12 11:56:00
龙井检察院以“法治剧本”谋实战 为更好办案“热身”
倒计时48小时,村民生命危在旦夕,你能找出关键证据吗?这不是影视剧情,而是龙井市检察院青年干警的“法治剧本”实训现场。2月10日
2025-02-12 11:58:00
凝心聚力启新篇 敦化法院开展元宵节主题活动
为弘扬中华传统文化,丰富干警精神文化生活,营造喜庆祥和的节日氛围,增强队伍的凝聚力和向心力,元宵佳节来临之际,敦化市人民法院于2月11日开展“欢欢喜喜闹元宵凝心聚力启新篇”元宵节主题活动
2025-02-12 11:58:00
高质量发展看山西国企:华阳集团党委书记、董事长王永革赴山西转型综改示范区参与工作会谈
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据北京青年报报道,2月11日,商务部、文化和旅游部、国铁集团等9单位发布《关于增开银发旅游列车促进服务消费发展的行动计划》(下称“《行动计划》”)
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江南时报讯 近日,南京市建邺区沙洲街道多个社区积极开展形式多样的活动,涵盖传统文化体验与知识科普等领域,丰富居民生活,促进社区和谐发展
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