进博故事·展品会说话丨兰州四岁短肠男孩用上这款“孤儿药”

家住兰州的四岁小宝宝“果果”（化名）是不幸的。出生不久，他就患上了短肠综合征（short-bowel syndrome，SBS），这是一种患病率极低的罕见病。患上这种病，苦的不仅是孩子，父母更是踏上艰难求医路。孩子长期在上海进行肠外营养和静脉注输支持，生存质量堪忧。

然而，果果又是幸运的。

今年5月，果果在海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院），完成了Revestive（Teduglutide，替度鲁肽）的注射，这是目前全球首个并唯一批准用于短肠综合征（SBS）的GLP2生物类似物。果果也成为用上这款“孤儿药”的第一个中国内地患者。

患者在海南医学院第一附属医院乐城医院

给果果带来福音的正是进博会的“溢出效应”。SBS究竟为何可怕，Revestive落地内地又有一段怎样的故事？

这要从2022年第五届进博会说起。这届进博会上，武田制药研发的消化领域创新药物Revestive登上进博展台，也是首度在华亮相。这款药为何被如此看重，关键在于SBS的危害性。SBS是各种原因导致小肠被大量切除后，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，引起的营养吸收和代谢功能障碍。正常成人的小肠约有3至8.5米，而SBS成人患者的小肠长度往往小于1.5米，儿童甚至只有几十厘米。肠道手术后，几乎所有SBS患者终生需要依赖肠外营养，严重者每周需要连接机器进行7次静脉注射。对于儿童来说，不仅影响正常的生长发育，其产生的胆汁淤积、肠衰竭相关肝病和导管相关并发症都可能危及生命。统计显示，5年生存率仅为64%，65%的患者死亡发生在肠外支持开始的2.5年。

Revestive在第五届进博会期间的中国首展

Revestive，正是应对SBS的克星！其适应证为用于治疗1岁及以上SBS患者。它可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，增加肠道的吸收能力，帮助肠道恢复功能。通过每日一次的皮下注射帮助患者减少或脱离对肠外营养支持的依赖。

正是在进博会平台的加持下，Revestive加速了落地中国的进程。第五届进博会现场，武田制药与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署战略协议。得益于博鳌乐城先行先试特许政策，仅仅6个月，今年5月Revestive在乐城先行先试区医疗机构落地，四岁的果果由此成为中国大陆首例注射的患者。

根据乐城最新的“带药离院”政策，经过医疗机构充分评估后，患者可将不超过12周用量的药物带离博鳌，果果就可以在原治疗地上海通过持续皮下注射用药进行后续治疗，这也为患者及其家庭提供了极大的便利。目前，Revestive已惠及来自全国的3名SBS患儿，使患儿有机会能尽早减少或脱离肠外营养支持，早日恢复正常生活。

武田中国总裁单国洪表示，博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国际创新药物优先进入中国的重要窗口，希望通过此次合作，加速满足国内短肠综合征患者急迫的未竟需求，帮助更多患者摆脱治疗困境，提高生活质量。业内人士也表示，疾病严重性和临床急需性不容忽视，Revestive如果能获批上市，将填补中国SBS药物治疗的空白，对于SBS患儿及其家庭意义重大。

武田制药与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局在第五届进博会现场签署战略协议

目前，全方位的患者关爱是武田在消化领域布局上的另一项重点。武田支持蔻德罕见病中心孵化了国内首个SBS患者组织——肠康荟SBS患者关爱中心，致力于从SBS患者的实际需求出发，构建集情感关怀、疾病科普、医患沟通、诊疗支持、完善保障体系等多方面于一体的公益性服务组织，帮助SBS患者及其家庭获得更多的勇气和信念。

可以说，作为进博会的参与者、见证者和获益者，武田制药与进博结下了“不解之缘”。历届进博会上，武田带来并展示了十余款在消化、肿瘤、罕见病和血液制品等核心领域的全球首创的创新产品和突破性疗法。同时，得益于进博会“展品变商品”的强大溢出效应，以及中国政府优化审批审评、加速新药获批等有力举措，从2020年至今，武田已有10款在进博会上展示过的创新药物和突破性适应证在中国获批上市，7款创新产品被纳入国家医保目录，进博展品在华获批上市速度不断创下新纪录。

“毫无疑问，这是共享中国市场大机遇的重要窗口，也是中国推进高水平对外开放、高质量发展的重要平台。”单国洪说，武田在中国的发展始终与进博同频共振，不仅加速引进众多创新成果落地并惠及中国患者，同时也不断拓维升级武田中国战略，对中国市场投资布局持续加码——

2018年起，武田亚洲开发中心开始加速融入全球研发网络，逐步实现中国与全球同步开发，同步递交新药申请；2022年，武田研发亚太总部官宣正式落户上海，武田中国研发战略全面升级。同时，武田积极开拓外部创新，链接各方业内伙伴，共建中国创新生态圈，助力全球药物创新。2023年，武田先后与和黄医药和中国生物制药旗下子公司签订合作许可协议，调动全球资源赋能中国创新药企国际化创新模式，用实际行动助力中国医药研发创新走向更广阔的世界市场。

如今，中国已成为武田全球第三大市场，武田中国更是跻身跨国药企在华业绩前十。“武田将不断践行深耕中国的长期承诺，伴随着每一年的进博会，持续加大对中国市场的投资布局，争做进博溢出效应的先锋。”单国洪如是说。