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财联社4月27日讯（编辑 牛占林）美东时间周五，美国医药巨头辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血...……更多
2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病
...细胞救妹妹，目前移植成功顺利出仓。据悉，这也是海南首例重型地贫伴输血所致糖尿病、甲状腺功能减低和心脏重度铁沉积的地贫半合移植患者顺利出舱。此次复杂疑难病例的半合移植成功，让更多地贫患儿看到了生命救治的...……更多
2024-04-12 22:30:00患儿,糖尿,海南,首例,移植,糖尿病
...疗已经拯救了无数生命，而随着科技的进步，介入治疗和基因治疗等新兴技术为这些小战士们带来了更多希望。介入治疗，通过最小化的创伤达到修复心脏缺陷的目的，就如同在复杂的迷宫中找到了一条直接通往出口的捷径。而...……更多
2024-04-08 10:46:00心脏病,先天,心脏,得了,怎么办,孩子
...法的Verve Therapeutics公司（以下简称“Verve”）宣布：FDA（美国食品药品监督管理局）批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND（新药临床试验申请）申请。据悉，这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。VERVE-101是一款...……更多
2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床
... species”的研究论文，报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据。这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128，在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上，AAVv128相比于AAV...……更多
2024-05-16 10:59:00基因治疗,学术成果,基因,新一代,药物,成果
...日，首都医科大学宣武医院济南医院完成国内首批、山东首例癫痫患者的智能可感知脑起搏器植入手术。11月28日，患者杜女士康复出院。7年前，杜女士无明显诱因反复出现胸闷、气短、心慌不适，而后愣神发作，整个过程持续...……更多
2023-12-09 19:22:00宣武医院,宣武,植入术,医院,起搏器,癫痫
...随着小宜（化名）顺利出仓，北京儿童医院保定医院完成首例Griscelli综合征2型异基因造血干细胞移植，取得新突破。Griscelli综合征2型是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可引起致命的噬血细胞综合征。1年半前，3个月大的小...……更多
2024-02-02 03:42:00儿童医院,院区,保定,北京,整体,团队
...通过结肠的清除率，降低血清中胆汁酸的浓度。随着国内首例患者正式接受奥维昔巴特（Odevixibat）的治疗，这也成为我国进行性家族性肝内胆汁淤积症患者治疗药物的新突破，也将为更多有治疗需求的患者提供新的临床药物选...……更多
2023-11-01 21:20:00奥维,巴特,患儿,首例,小金,胆汁
...。英国不是借助MDT诞生第一个三亲婴儿的国家。2016年，美国医生为一名携带线粒体突变的约旦女性实施了相关治疗，世界上首例三亲婴儿在墨西哥诞生。不过，对于线粒体捐赠治疗，舆论褒贬不一。支持者认为，对于患有线粒...……更多
2023-05-11 14:56:00英国,婴儿,线粒体,英国,婴儿,治疗
...多夫病人”、“纽约病人”和“希望之城病人”。68岁的美国加州男子保罗·埃德蒙是第五位“希望之城病人”，在这5位中携带艾滋病病毒时间最长。蒂莫西·雷·布朗，也就是所谓的“柏林病人”，是第一个进入艾滋病病毒长期...……更多
2024-02-28 10:45:00白血,骨髓移植,美国,白血病,骨髓,移植
...的成功。拜耳旗下的放射性治疗药物Xofigo早在2013年就在美国获批，2020年也在国内获批用于前列腺癌的治疗。此后，拜耳又多次收购相关企业，加码核药赛道。诺华的靶向放射性药物Pluvicto于2022年3月在美国获批，是首款用于治疗...……更多
2024-03-21 11:35:00放射性,赛道,中国,布局,药物,市场
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，...……更多
2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因
先天性耳聋、血友病、多囊肾、掌跖角化病、地中海贫血……如果孩子还未出生，患上这些病的概率为25%，甚至50%，你还会选择留下肚子里的孩子吗？健康成长是父母对子女的最大期望，但是对于一些有家族遗传病的夫妻而言...……更多
2024-01-13 07:11:00三代,多囊肾,试管,性疾病,遗传,生育
石女，是指女性先天性无阴道，无法进行正常性交的女性。先天性无阴道是指出生时，女性没有阴道的情况。这种状况可能会伴随其他的先天性缺陷，如染色体缺失、先天性膀胱瘘、肾脏缺陷等。先天性无阴道的病因尚不明确...……更多
2023-02-01 21:05:00一文,石女,正常人,科普,阴道,先天
先天性心脏病（CHD）是一种出生时就存在的心脏结构和功能异常的疾病。这些异常可以涉及心脏的墙壁、心瓣、动脉和静脉，可能会影响血液在心脏内的流动方式。先天性心脏病是婴儿出生时常见的缺陷之一。先天性心脏病的...……更多
2024-03-29 11:37:00筛查,心脏病,先天,心脏,心脏,心脏病
本文转自：三秦都市报本报讯（记者 朱娜娜）记者4月12日从西北妇女儿童医院获悉，该院成功完成一例孕29周重度脑积水胎儿宫内手术，胎儿足月后已于近日顺利出生，出生后的婴儿脑结构及发育指标均正常。据悉，该病例是...……更多
2024-04-13 01:17:00脑积水,首例,胎儿,胎儿,脑室,脑积水
...重要性。然而，在生活或工作中，我们偶尔看到有些人因先天性耳畸形或外伤、事故导致耳畸形，为其日常生活带来诸多不便甚至异样的目光。耳畸形究竟从何而来“绝大多数耳畸形是由先天因素造成，一小部分则是由后天外伤...……更多
2023-03-16 11:35:00耳廓,人生,耳廓,畸形,患儿,先天
...，有时命运却会在不经意间带来一些挑战，其中之一就是先天性心脏病。先天性心脏病，是指在胚胎发育时期，由于心脏及大血管的形成障碍或发育异常而引起的解剖结构异常。它可能包括房间隔缺损、室间隔缺损、动脉导管未...……更多
2024-05-16 10:53:00筛查,新生儿,心脏病,先天,新生,心脏
...：福建省内听力检查结果为双耳重度或极重度感音神经性耳聋；听觉器官发育基本正常，无蜗后病变；精神、智力、行为发育状况良好；且无全麻手术禁忌的0—6岁患儿。每位患儿将获得7万元补助（人工耳蜗5万元，手术费2万元...……更多
2024-01-03 07:39:00患儿,补助,条件,耳蜗,患儿,听力
随着现代诊疗技术进步，新生儿死亡率逐渐降低，其中先天缺陷成为排名首位的死亡原因。一些先天性代谢性疾病，早期往往症状不显，发病却会危及生命或对智力或机体造成永久性损伤，因此新生儿筛查至关重要。近日，贝...……更多
2023-03-13 18:25:00贝瑞,新生,筛查,关口,新生儿,基因
...医院眼科和耳鼻喉科两个国家重点学科的学术优势，开展耳聋、眼病和头颈肿瘤等疾病的基因和细胞治疗，逐步探索为难治性、重大性五官疾病提供新疗法。 ……更多
2023-10-27 07:46:00治疗中心,五官科,上海市,上海,五官,基因
...病和高血压，随后被查出肾脏有问题，需要透析治疗。和美国超10万名肾病患者一样，他的名字被登记到了等待肾源的医学名单上。在2018年，他终于等到了肾源，接受了肾移植手术。
他终于不用每周都去医院做透析，可以行动...……更多
2024-05-15 10:48:00肾脏,移植,转基因,性命,病人,两个
...与会人员对近两年来神经肌肉病新致病基因的发现，以及基因治疗的最新进展进行了深入的讨论和交流。焦作市人民医院神经内科青年医师崔文豪，规培硕士研究生赵炯博、李诗瑶、胡聪、王佳璇所投稿的5篇文章，均被入选作...……更多
2023-11-04 16:43:00焦作,焦作市,学术会议,映象,肌肉,神经
...cue使用南部白犀牛移植实验室制造的胚胎，实现了世界上首例犀牛怀孕，目前南方白犀牛的数量仍达数千头。去年9月，科学家使用南方白犀牛的胚胎并将其植入肯尼亚奥尔佩杰塔保护区的代孕母亲体内。精子来自奥地利海尔布...……更多
2024-01-31 11:49:00濒危,受精,犀牛,首例,两头,全世界
...能没有必要，还可能给眼睛带来额外的负担。2、老年性耳聋
随着年龄的增长，听力逐渐下降是常见的现象。这是由于耳朵内部的毛细胞逐渐死亡所致。过度治疗老年性耳聋可能会对听力造成进一步损伤，因此，老年人应该避免...……更多
2024-01-20 12:44:00只是,治疗,老年人,治疗,衰老,身体
...月后复查，当地医生告诉奕奕父母，两只耳朵均存在重度耳聋，也不能正常言语，属于双侧感音神经性听觉丧失，也就是先天性耳聋，建议到大地方去看看。为此，奕奕父母带孩子到各地求医问诊，大都建议他进行人工耳蜗植入...……更多
2023-01-12 14:48:00先天,婴儿,专家,耳蜗,人工,听力
...低，非常罕见，发病率大约在1/8000—25000，在所有的上肢先天性畸形患者中占了3.5%。该病还有可能是一种综合征的表现，如先天性缺手指或脚趾以及外胚叶发育不全、唇/腭裂综合征，主要以染色体异常为主要发病原因，遗传模...……更多
2023-01-12 22:06:00一文,发病率,龙虾,概率,遗传,畸形
...库存达550株的世界最大的人胚胎干细胞库，为新药研发、基因治疗提供充足的细胞模型，使再生医学梦想成为现实。2021年，我们的国际首个hESCs源肝细胞治疗肝衰竭的临床研究通过国家卫健委备案，2022年5月完成首例治疗，同年7...……更多
2023-12-05 03:25:00优生优育,优生,目标,干细胞,优生,胚胎
...转自：三亚日报弟弟脐带血被“唤醒”三亚成功实施琼南首例儿童造血干细胞移植术本报讯（记者 卢智子）日前，琼南地区首例儿童造血干细胞移植术在在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心海南医院 | 三亚市妇女儿童...……更多
2024-02-20 03:00:00移植术,三亚,干细胞,首例,移植,儿童
...的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷酶A基因...……更多
2023-11-09 20:48:00法布雷,成都,基因,临床,药物,治疗
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“药茅”恒瑞医药将旗下三款GLP-1（胰高血糖素样肽-1）药物打包授权给了一家本月刚成立的美国公司。5月16日晚间，恒瑞医药（600276）公告称
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下调公积金贷款利率、降低首付比例、全面放开房贷利率政策、设立保障性住房再贷款盘活商品住房库存，5月17日，央行打出一套优化住房信贷政策的组合拳
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