北京儿童医院团队“整体下沉”保定院区，有新突破

本文转自：北京日报

秦茂权(中）在北京儿童医院保定医院门诊为患儿诊查。 范天琦摄

本报记者 颉亚珍 通讯员 任颖

日前，随着小宜（化名）顺利出仓，北京儿童医院保定医院完成首例Griscelli综合征2型异基因造血干细胞移植，取得新突破。

Griscelli综合征2型是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可引起致命的噬血细胞综合征。1年半前，3个月大的小宜出现发烧、萎靡不振、腹胀等症状，家人立即带她就近来到一家四川著名的三甲医院。没想到的是，小宜的病情发展迅猛，很快就转入重症监护室。医生将目光锁定在先天基因缺陷上。经过基因学检查，罪魁祸首浮出水面：原来是RAB27A基因突变！和这个基因突变密切相关的一系列症状，被称为Griscelli综合征2型。这类表现属于免疫缺陷，化疗只能短时间缓解，根治需尽早进行异基因造血干细胞移植。

因为是罕见病，当地缺乏治疗经验，经医师和病友推荐，家人带着小宜来到北京儿童医院，找到血液二科张蕊主任和干细胞移植科杨骏主任，详细咨询化疗及后续造血干细胞移植情况。了解到北京儿童医院干细胞移植科团队已经“整体下沉”保定2年多，北京专家同步“下沉”保定病区救治患儿，保证诊治水平与北京同质，并且保定院区仓位充裕（受场地空间所限，北京儿童医院干细胞移植科只有4间百级移植仓，而保定院区有16间百级移植仓），日常生活花费也较北京低，小宜一家选择来到保定院区进行移植。

2015年，在京津冀协同政策的支持下，保定市儿童医院接受北京儿童医院托管，开创了公立医疗机构跨省托管的先河。北京儿童医院肿瘤外科、血液肿瘤中心先后在保定市儿童医院设立分病区。然而，这两个科室的部分患儿需要干细胞移植，保定当时不具备移植条件，患儿治疗后只能再转回北京，依然面临仓位少、排队难问题。为此，京保两院持续推动医疗协同，从北京儿童医院专家到保定常态化出诊会诊、开展手术、科研带教，到北京儿童医院选派专家担任保定科室“双主任”，再到北京儿童医院专家直接担任保定科室主任，直至将北京儿童医院造血干细胞移植专业科室及人员“整体下沉”到保定，面向全国接诊患儿。2021年6月，北京儿童医院干细胞移植科整体落户保定，科主任秦茂权带领团队来到保定，通过人员轮换，确保有15名北京儿童医院医护人员同时长期驻保。保定市儿童医院则将住院部11楼整体改造为国家儿童医学中心干细胞移植科，设置了16间百级移植仓、4间千级移植仓，成为我国北方最大、保定首家儿童造血干细胞移植中心。

移植前评估、供者选择、进仓所需物品的准备、移植方案制订……在秦茂权及杨骏的严格把关下，各种细节一一打磨完成，医患之间每天密切沟通。去年10月16日，小宜在大家的期盼下进仓，开始进行异基因造血干细胞移植。从移植预处理到供者动员，从采集干细胞到回输完成，小宜每一步都很争气，两个多月后顺利达到出院标准。

“阿姨，爱你！”门诊室里，来复查的小宜在妈妈的鼓励下努力对医生做出飞吻和作揖的动作。“出院后，娃胃口好，活泼得很，可闹人了。”小宜的妈妈笑意盈盈。

保定市儿童医院接受北京儿童医院托管8年多来，共有400多位、15193人次北京专家来到保定，诊疗患儿39176人次，开展专家手术6000余台，会诊疑难病例1万余例。有24位北京专家在保定担任科室“双主任”或者科主任。保定市儿童医院年门诊量由最初的每年25万人次增长到2023年的72万人次。落户的肿瘤外科和干细胞移植科域外患儿占比超过80%，至今已有220多名全国各地患儿在保定完成干细胞移植，顺利出仓，移植成功率达到95%，达到国际领先水平。