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...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
上海科研团队利用基因编辑技术改善孤独症小鼠核心症状
...病的主要因素,近年来研究者们发现了大量的孤独症风险基因及致病基因突变。研究多集中在基因突变导致孤独症的分子与环路机制上,但对于导致孤独症的基因突变是否可以运用基因编辑方法在大脑内准确修复,还未见报道。...……更多
首次靠基因编辑治好白血病!13岁女孩原本绝望等死,却在几个月内等到奇迹!
...性T淋巴细胞白血病。T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T...……更多
先导编辑系统可恢复动物部分视力
...日报北京1月9日电 (记者张梦然)先导编辑是一种通用的基因编辑形式,可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒,以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠...……更多
男性Y染色体最终会消失吗
...至关重要,因为它携带着决定男性特征和用于生产精子的基因。但在人体研究中,对Y染色体进行全面测序一直是个难题,原因是Y染色体个头小,所携带基因量又少,且充满了反向、重复的DNA片段,使测序工作十分困难。近期,...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...?《每日经济新闻》记者就此采访了伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆(Waseem Qasim)。他曾在2022年主导了全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗。瓦西姆·卡西姆 伦敦大奥蒙德街儿童医院X...……更多
...有影响力的干细胞产业、疫苗抗体产业、免疫细胞产业、基因治疗产业、基因检测产业,全产业链条轮廓日渐清晰。聚沙成塔,集腋成裘。一家家企业就像一个个“细胞”,慢慢聚集成一个“细胞谷”。2021年9月,京津冀特色细...……更多
碱基修饰:为疫苗开发贡献“加速度”
...来。 该技术背后的重要理念是,只要科学家知道正确的基因指令,就可快速开发出针对几乎任何病毒的疫苗。仇子龙解释说,由于mRNA疫苗的生产不涉及活细胞,是化学反应,所以很容易扩大量产。mRNA疫苗开发的灵活性和速度...……更多
EDC养生工作室:开创癌症早期预防与治疗的新篇章
随着全球癌症发病率的不断攀升,早期预防与治疗成为了医疗健康领域的重中之重。在这一背景下,EdicoGenome公司推出的EDC养生工作室,凭借其在基因科技领域的深厚积累,为癌症的早期预防与治疗提供了全新的解决方案。创新...……更多
...本文转自:海南特区报遗传物质的传递是指父母将自己的基因与染色体遗传给子代,决定了子代的遗传特征。遗传物质的传递涉及基因和染色体的传递方式,以及可能带来的遗传疾病风险。本文将介绍遗传物质的传递过程,并提...……更多
基因工程更加精准编辑生物体
...技术,能够更加精确地编辑生物体的基因,不仅使得精准基因治疗的梦想愈发触手可及,还正在改变工业、食品、农业、健康医药和生物技术等领域。重写“生命密码”的基因工程所谓基因,就是带有遗传信息的DNA片段,是产生...……更多
【揭秘禁忌】人类染色体20号上的朊病毒,隐秘的基因禁令终曝光
在人类染色体20号上,隐藏着一个神秘而禁忌的基因编码。数十年来,科学家们围绕着这个谜团展开了无数次的研究和推测,但是这个基因的秘密一直被紧紧封印在科学界的黑匣子中。然而,近日却有惊人的消息传出,这个隐藏...……更多
人民日报|苏州等多地抢抓机遇,布局建设未来产业
...体系,吸引红杉中国智能医疗基因组学孵化器、和元生物基因治疗赋能创新中心落户园区。园区还积极筹建产业要素高度集聚的创新综合体,包括张江药谷孵化加速中心2.0版、细胞培养实验室等,并引进细胞基因质控平台、基因...……更多
...症。”叶邦策介绍说,利用工程学方法,通过元件开发及基因线路重编程等手段,构建具有诊断疾病或靶向治疗疾病的“智能活菌机器人”,可实时感应人体环境的疾病信号并调控下游基因线路,实现感知、传导、计算及反馈的...……更多
诱导铁死亡!中国科学技术大学:揭示乳腺癌治疗有效策略
...道TRPML1是CSCs的一个有前途的靶点。TRPML1的药理学抑制和基因敲除可促进乳腺CSCs发生铁死亡,降低其干细胞特性,增强乳腺癌细胞对化疗药物阿霉素的敏感性。在小鼠异种移植模型中,TRPML1的抑制和敲除也显示出显著的抗肿瘤形...……更多
这病也遗传?还传女不传男?一家三代女性都得这病,医生提醒!
...什么会遗传呢?这是因为胆汁的分泌和胆囊的动力都受到基因的影响。基因是遗传信息的载体,它决定了我们的身体特征和功能。基因是由DNA组成的,DNA是一种分子,由四种碱基(A、T、C、G)按照一定的顺序排列而成。基因的...……更多
风险降低94%!减肥药获批后“世界药王”礼来再迎利好:新型实验性药物大幅降低心脏病风险,且时间持续近一年
...1b期中期试验结果。该疗法采用了一种被称为碱基编辑的基因编辑方法,这种方法是通过静脉注射一种针对PCSK9基因的药物,该基因在低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的生成过程中起着重要作用。当药物瞄准PCSK9基因时,会对该基因进...……更多
国产创新靶向抑制剂获批,开创肺癌罕见靶点精准治疗新篇章
...瘤等First in Class适应症开发,谱写c-MET‘泛瘤种’治疗的新篇章,惠及更多患者。”作为我国自主研发的MET抑制剂,伯瑞替尼在治疗MET 外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性,同时具有良好的耐受性,此次伯瑞替尼的...……更多
齐鲁医院全国重点实验室心血管重构机制研究再获佳绩
...转录因子Sp1/Sp3在哺乳动物的各类细胞中广泛表达,Sp1/Sp3基因敲除小鼠均表现出心血管发育异常。该课题组发现,在高血压患者和AngII诱导的高血压小鼠模型的动脉内皮细胞中,Sp1/Sp3的表达量显著降低。因此,课题组构建了他莫...……更多
科学家揭示不良饮食习惯可能提高患癌风险,有望建立潜在癌症风险标志物
...色变”。实际上,人们早在数年前就已经了解到,癌症是基因、饮食、运动和环境等因素相互作用的结果。然而,直到目前,对于上述与生活饮食习惯息息相关的因素究竟如何增加人类的患癌风险,科学家仍然不甚明确。近期,...……更多
ChatGPT联合大数据分析基因治疗的研究热点与未来发展方向
引言(来源于ChatGPT)基因治疗是一种利用基因工程技术来修复、替代或调节患者体内异常基因的治疗方法。基因治疗的研究热点和未来发展方向主要包括以下几个方面:1. 基因编辑技术的发展:CRISPR-Cas9系统等基因编辑技术的...……更多
让聋哑儿童恢复听力和说话能力!复旦团队发布耳聋基因治疗新成果
来源:极目新闻聋哑儿童有望通过基因治疗重新听见、说话。6月5日,记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉,该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》发表,这是中国首次在《自然医学》杂志发表...……更多
基因治疗有助攻克罕见病
...报记者 王 春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...期间,他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。2018年回国时,吴宇轩作为另一家生物医药公司耀邦生物的联合创始人,有机会在中国做第一个CRISPR/Cas9治疗输血依赖型地贫的临床试验,而且...……更多
复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让多位耳聋患者恢复听力
...不懈努力,携手合作伙伴研发了针对 OTOF 基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的 OTOF 蛋白。图 | 舒易来(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...所致青光眼的发病机制和治疗策略。团队成员滕羽菲聚焦基因治疗领域,通过探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率,对变异基因进行敲除,以达到根除病因的目的。在此基础上,结合由蔡宇伽团队开发的基于原创性基...……更多
济南竞速细胞与基因治疗新赛道
...策”双支撑!又一校地合作载体落地——济南竞速细胞与基因治疗新赛道本报11月3日讯(记者陈心如)细胞与基因治疗作为现代生物医药领域的重要突破,目前已成为全球科技与产业竞争的“新赛道”。今天,中国(山东)自由...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
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跑步的注意事项了解一下
跑步的注意事项了解一下一、跑前做简单热身操有些人不习惯做热身运动,而跑步前应做一下脚部的热身和缓和运动。由于跑步对膝关节压力较大
2024-10-22 05:14:00
秋天就戴棉手套、穿棉鞋棉袜?该病女性多发,严重起来可致残
前几天,61岁的王阿姨(化名)被家人用轮椅推到了浙大二院疼痛科门诊,一年多来,她饱受手脚发凉与疼痛折磨。来到疼痛科黄兵主任医师诊室的时候
2024-10-22 06:54:00
水稻“住楼房” 沙漠收获忙(探访)
本文转自:人民日报新疆和田植物工厂探索作物快速繁育——水稻“住楼房” 沙漠收获忙(探访)本报记者 李亚楠新疆和田,一座座温室大棚矗立在漫漫黄沙中
2024-10-22 06:15:00
让乡村的“夜”更有魅力(纵横)
本文转自:人民日报谷 朋《 人民日报 》( 2024年10月22日 第 09 版)匠人们把铁水舀起,用力击打,“铁花”绚丽绽放
2024-10-22 06:32:00
再生水为城市补充“第二水源”(深阅读·加快建设节水型社会)
本文转自:人民日报深度处理 智慧管理 拓展应用再生水为城市补充“第二水源”(深阅读·加快建设节水型社会)本报记者 窦瀚洋《 人民日报 》( 2024年10月22日 第 04 版)
2024-10-22 06:32:00
两个月内肚子大到像怀孕8个月 就诊发现长了巨大肿瘤
40岁的金女士(化名)对自己身体状况信心满满,除了生娃基本不去医院,也从不体检,不想被无情的现实啪啪打脸。近来,她发现自己小肚子变大
2024-10-22 06:54:00
肩膀疼痛就是肩周炎?还可能与这几种疾病有关!3招教你轻松缓解
上班伏案,一坐就是一天;下班到家沙发一躺,手机一玩就是好几个小时;周末宅家更是葛优躺一整天......跟很多打工人一样
2024-10-21 22:21:00
外媒看青城 从敕勒川草原的故事展开
本文转自:人民网-内蒙古频道人民网记者 赵梦月 实习生 于悦打卡敕勒川草原。丁根厚摄10月21日,人民网“一带一路”青年友好交流项目“外媒看青城”媒体采风活动在呼和浩特市启动
2024-10-22 00:28:00
点亮希望,为生命续航(平行病历)
本文转自:人民日报海外版王新宁《 人民日报海外版 》( 2024年10月22日 第 09 版)聪聪(化名)得了幼年皮肌炎
2024-10-22 03:51:00
问止中医|练功走火入魔,腰有“漏气感”
临床上会遇到很多奇怪的病,这不,5月底的一天,这位患者挂了我的号,看诊时问我练功不?我说我心不静,没有练功,但是身边很多朋友同行都有练功
2024-10-21 18:28:00
孩子脊柱侧弯、异常步态?山东大学附属儿童医院专病门诊开诊了!
孩子习惯性坐姿歪斜,肩膀一高一低,站姿歪歪扭扭?孩子走路不稳八字步、剪刀步、脚尖走路扁平足、X型腿、O型腿等异常步态?警惕
2024-10-21 18:57:00
“四川好粮油”在第六届中国粮交会收获沉甸甸成绩单
本文转自:人民网-四川频道王凡大会现场。四川省粮食和物资储备局供图10月20日,在武汉举办第六届中国粮食交易大会(以下简称“粮交会”)圆满闭幕
2024-10-21 20:11:00
四川简阳:科技特派员助力乡村振兴 走出智慧丰收路
本文转自:人民网-四川频道水稻覆膜节水节肥综合高产技术。简阳融媒供图作为农业科技的传播者、科技创新创业的领头羊,科技特派员是科技支撑乡村振兴的重要力量
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世界上最疼的病是什么病?疼痛排名前5的病,经历过的都是超人
面对疾病,大多数人选择默默忍受。有句老话常说:“病痛总是相伴而来”,好像疼痛只是疾病的一个附带现象,病好了疼痛自然就会消失
2024-10-21 20:59:00
习水县隆兴镇:守牢耕地保护红线 让“沉睡”土地焕发生机
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2024-10-21 20:46:00