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2024年有望获批的部分细胞和基因疗法
...文转自:中国医药报在全球范围内,2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批,创下新高。值得一提的是,继美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准首款基因疗法以来,该领域新药的获批数量急速攀升,近三年更是迈入加速期...……更多
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
...闻 美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多
经观头条 | 基因编辑疗法:芝麻开门
...,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发...……更多
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?
英美相继批准,基因编辑疗法“一劳永逸”?不到一个月,英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市,这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗,终生治愈”,对于血液病患者...……更多
美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病 【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法 用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电,美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑技术Cr...……更多
美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
...间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多
12月11日,基因编辑概念大幅走弱,截至收盘,(688238.SH)跌8.90%,(837344.BJ)跌超7%,(000710.SZ)跌超6%,此外,(300204.SZ)、(688217.SH)等纷纷收跌。从资金流向上来看,周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元,游资资...……更多
新疗法像开关一样精准控制基因表达
本文转自:中国科学报本报讯 基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案,但技术挑战仍然存在:表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和,从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多
科学家绝症后神奇自救,引发人类史上首位\\\
...伟大发现,以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来,基因疗法作为一种革命性的医学技术,不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望,甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多
基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法,「思珀生物」布局抗衰与罕见病领域
...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年,公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到,思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多
追问|精准爆破!科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤
...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中,研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统,并将其安插到一种沙门氏菌体内,制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多
癌症治疗的“破局者”,CAR-T细胞疗法的下一个前沿阵地在何处?
...白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人...……更多
国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
...最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前...……更多
要大力推进血液领域协同创新
...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力,细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示,全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市,我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品(附条件)上市,在基因治疗等创新疗法的其他...……更多
...表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注...……更多
每剂350万美元!美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗法
...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发...……更多
贝索斯投资200亿推动逆转衰老技术,下一代延寿疗法即将实现
...转衰老技术的研究和发展。这些机构和公司将集中精力于基因治疗、细胞再生和生命延长相关技术的创新,为人类开创更长寿命的未来。基因治疗是逆转衰老技术领域的一个重要方向。研究人员已经开始利用基因工程技术来修复...……更多
基因治疗8天后死亡,NEJM依据尸检报告公布最详细死因
...y,DMD)患者在接受腺相关病毒9型(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世,确切死因在当时并未披露,但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发...……更多
眉山市人民医院成功开展全市首例 CAR-T新型抗癌疗法
...ric antigen receptor)T细胞治疗是一类新型抗癌疗法,即通过基因工程技术对患者的T细胞进行基因修饰后得到CAR-T细胞,然后在体外进行培养、增殖,再回输到患者体内,通过特异性的识别并杀伤肿瘤细胞,发挥出抗肿瘤作用,可建...……更多
“星星的孩子”,并非无药可救
...绍,作为一种神经发育障碍,其病因迄今不明,可能为多基因突变所致,并且推断主要和遗传相关。当前,脐带间充质干细胞(MSC)疗法是较为流行的研究方向。李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤...……更多
香港一生物科技公司正式投产抗癌先进疗法制品
...区政府监管机构发牌认可制造先进疗法制品(又称细胞及基因治疗,ATP),并正式投产,成为香港首个ATP持牌制造商。据介绍,ATP是以基因细胞及组织为主的创新医疗制品,是现时发展最迅速的医疗领域之一,发展潜力巨大。优基...……更多
《一种嵌合抗原受体T细胞的制备方法及其应用》获发明专利
...试剂浓度及完全培养基成分等方式,显著提高慢病毒载体基因的转导效率以及CAR-T细胞阳性率,使用本发明的方法可以明显提高原代T细胞感染效率,且能保持CAR-T细胞的高活性。CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治...……更多
碱基编辑疗法治愈血红蛋白病
...血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血...……更多
科学家招募 18 人进行基因治疗试验,希望治疗听觉神经病
IT之家 10 月 12 日消息,世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动,这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导,目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多
...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者 李蕾今年1月,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者,他们成功摆脱输血依赖,回归正常生活。目前,...……更多
21健讯Daily|国产13价肺炎疫苗申报上市;FDA:加速审批基因疗法将成常态
政策动向●FDA:加速审批将成为基因疗法的“常态”近日,美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示,针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多
首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动
...健康报本报讯 (记者赵星月 通讯员李茜)5月7日,“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上,首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多
CAR-T深陷致癌风波,或引发监管全面从严
...新药上市申请。警钟长鸣CAR-T的作用机制是以自体T细胞经基因编辑后重输回病人体内,以达到抗癌效果。其创新技术的含金量不假,但硬币的另一面是安全性问题。CAR-T疗法产生的不良反应本就不少,被视作是临床试验高风险药...……更多
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市
北京商报讯(记者 姚倩)11月19日,北京商报记者获悉,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血……更多
阿尔茨海默病离“治愈”还有多远
...有效方式之一。此前有研究发现,大脑小胶质细胞中某些基因变异与阿尔茨海默病风险的增加有很大关系,其中一种基因是TREM2。TREM2原本在小胶质细胞如何检测和处理神经变性方面发挥着重要作用,如果发生变异,就会造成小...……更多
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村民老陈搬新家
本文转自:人民日报探访湖南资兴市灾后恢复重建情况——村民老陈搬新家本报记者 颜  珂 申智林《人民日报》(2025年02月03日第 02 版)“快进来
2025-02-03 05:46:00
苇子灯阵跑出欢乐年(文化中国行)
本文转自:人民日报河北邯郸市峰峰矿区苇子灯阵跑出欢乐年(文化中国行)本报记者 史自强《人民日报》(2025年02月03日第 05 版)河北邯郸市峰峰矿区东王看村村民制作苇子灯
2025-02-03 05:46:00
春节特稿丨杨柳:春节记③——团圆
团圆文/杨柳春节是寨子一年中最好的时候。年关将近,终年在外漂泊的人就鸟儿样拍着翅膀扑棱棱地飞回来了。年是一只福窝窝,无论走多远
2025-02-03 06:56:00
寿命长短与喝酒有很大关系?调查11558名饮酒者,终于得出答案
“医生,我求你了,一定要救救我老公!”医院急诊科接到一紧急求助电话,医护人员当即赶到事发现场,现场充满浓烈酒味,一男子躺在地上
2025-02-02 12:54:00
心衰遇上春节?要小心!专家教你这样调护防心衰
本文转自:人民网名医话养生心衰遇上春节?要小心!专家教你这样调护防心衰
2025-02-02 14:38:00
新春走基层丨“一根针”的坚守
本文转自:人民网-山东频道人民网记者 宋翠“阳白、四白、迎香、地仓透颊车……足三里、三阴交、太冲……”从上到下,从头到脚
2025-02-02 09:05:00
新春走基层丨山野菜“盆栽”走俏市场
本文转自:人民网-黑龙江频道尚城春节期间,在龙江森工集团苇河林业局有限公司的森林果蔬基地,以往只有在春季才能漫山遍野生长的山野菜
2025-02-02 09:37:00
春节期间大吃大喝 当心急性上消化道出血
钟继红 浙江中医药大学附属第二医院(浙江省新华医院)消化内科副主任、主任中医师春节聚会应酬增多,医院消化内科、急诊科接诊的消化道出血患者会有所增加
2025-02-02 10:39:00
春节是个喜庆的日子。开心时,人们就爱做令人开心的事儿,聚会饮酒、串门打牌……似乎越过度就越尽兴。这样的想法其实大可不必
2025-02-02 07:48:00
本文转自:人民日报记者来到云南贡山县独龙江乡,听村民细说——增收账本沉甸甸(新春走基层·山乡新画卷)本报记者  朱思雄  张 驰《人民日报》(2025年02月02日第 04 版)彩云之南
2025-02-02 05:46:00
本文转自:人民日报河南巩义海上桥村——文旅融合架起“致富桥”(新春走基层·特别报道)本报记者 尚嵘峥《人民日报》(2025年02月02日第 04 版)推进乡村全面振兴是新时代新征程“三农”工作的总抓手
2025-02-02 05:46:00
本文转自:人民日报山西高平建宁乡——引才留才促产业发展(新春走基层·特别报道)本报记者  刘晓宇《人民日报》(2025年02月02日第 04 版)大年初三
2025-02-02 05:46:00
十八碗美味品嘉兴(跟着味蕾去旅行)
本文转自:人民日报本报记者 窦瀚洋《人民日报》(2025年02月02日第 07 版)“南湖十八碗”之一的秘制白水鱼。嘉兴市南湖区文化和旅游局供图2024年度南湖船宴比赛现场
2025-02-02 05:48:00
黄葛树丨万承毅:故乡的血豆腐
故乡的血豆腐文/万承毅在故乡的村宴上曾听过一个笑话:某村宴上,一盘豆腐端上来了,众人提箸举筷狼吞虎咽。一男子曰:“豆腐就是我的命
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62岁女子确诊外阴癌!她的“坏习惯”为所有人敲响警钟!值得借鉴
吴阿姨今年62岁,大约四五年前,她开始遭受外阴瘙痒的困扰,便自行从网上购买了药水清洗,瘙痒暂时减轻。然而,随时间流逝,瘙痒反复发作
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