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经观头条 | 基因编辑疗法：芝麻开门

（美编：肖利亚）经济观察报记者张铃当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗...……更多

2023-12-16 10:05:00芝麻,头条,基因,疗法,基因,治疗

美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法

...闻美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casge...……更多

2023-12-10 11:50:00基因,疗法,细胞,治疗,基因,疗法

英美相继批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？

英美相继批准，基因编辑疗法“一劳永逸”？不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者...……更多

2023-12-11 09:47:00英美,基因,疗法,基因,疗法,治疗

2024年有望获批的部分细胞和基因疗法

...文转自：中国医药报在全球范围内，2023年共有7款细胞和基因疗法迎来首次获批，创下新高。值得一提的是，继美国食品药品管理局（FDA）在2017年批准首款基因疗法以来，该领域新药的获批数量急速攀升，近三年更是迈入加速期...……更多

2024-01-18 07:26:00基因,疗法,细胞,部分,疗法,细胞

美国FDA批准首个基因编辑疗法，定价220万美元

...间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy...……更多

2023-12-09 22:25:00美国,基因,疗法,定价,基因,治疗

美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法用于治疗镰状细

美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法用于治疗镰状细胞病【美国监管机构批准首个Crispr基因编辑疗法用于治疗镰状细胞病】财联社12月9日电，美国监管机构批准了一种治疗镰状细胞病的基因编辑疗法，这是基因编辑技术Cr...……更多

2023-12-09 01:43:00美国,基因,疗法,监管,细胞,治疗

两款基因疗法上市，商业化难于登天，国内外股价均大跌丨钛媒体焦

12月11日，基因编辑概念大幅走弱，截至收盘，（688238.SH）跌8.90%，（837344.BJ）跌超7%，（000710.SZ）跌超6%，此外，（300204.SZ）、（688217.SH）等纷纷收跌。从资金流向上来看，周一A股基因编辑板块主力资金净流出1.71亿元，游资资...……更多

2023-12-14 11:07:00登天,股价,基因,疗法,焦点,媒体

新疗法像开关一样精准控制基因表达

本文转自：中国科学报本报讯基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。美国贝勒医学院...……更多

2024-01-15 07:24:00新疗法,基因,控制,基因,治疗,四环

科学家招募 18 人进行基因治疗试验，希望治疗听觉神经病

IT之家 10 月 12 日消息，世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来自英国、西班牙和美国的儿...……更多

2023-10-12 17:48:00基因治疗,治疗,听觉,神经病,基因,招募

新研究：基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力

...而失明。美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说，一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果，约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发布的新闻公报说，这项临床试验由该校和美国哈...……更多

2024-05-10 21:41:00遗传性,眼病,视力,遗传,基因,疗法

新型基因疗法可降胆固醇水平

...议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的，但它会导...……更多

2023-11-22 17:20:00胆固醇,基因,疗法,水平,基因,胆固醇

每剂350万美元！美FDA批准辉瑞针对血友病B的一次性基因疗

...食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中，辉瑞股价涨近1%。血友病属于一种先天性出血性疾病，一般是因为凝血因子异常所造成的，一旦发...……更多

2024-04-28 13:41:00辉瑞,血友病,基因,疗法,一次性,血友病

首个青光眼基因编辑治疗临床试验启动

...健康报本报讯（记者赵星月通讯员李茜）5月7日，“BD113基因编辑技术治疗MYOC基因突变原发性开角型青光眼”启动会在北京市眼科研究所召开。会上，首都医科大学附属北京同仁医院启动全球首个由青光眼基因编辑治疗研究者...……更多

2024-05-09 07:18:00青光,青光眼,基因,临床,试验,治疗

基因编辑新疗法或能治愈危险炎症

【基因编辑新疗法或能治愈危险炎症】财联社2月4日电，英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊愈，这表明...……更多

2024-02-04 08:38:00炎症,新疗法,基因,危险,基因,炎症

追问｜精准爆破！科学家将细菌改造成“声控炸弹”攻击肿瘤

...学生命科学学院的叶海峰团队。在该研究中，研究者通过基因工程技术设计构建了一套基因表达系统，并将其安插到一种沙门氏菌体内，制作出一种可以用超声波从外部加以控制的工程细菌来治疗癌症。把细菌当作“工厂”来生...……更多

2024-04-23 15:19:00爆破,细菌,炸弹,肿瘤,科学家,改造

$科学家绝症后神奇自救，引发人类史上首位\\\$

科学家绝症后神奇自救，引发人类史上首位\"永生者\"诞生

...伟大发现，以及那支禁不住人类渴望的蓝色药丸的谜团。基因疗法近年来，基因疗法作为一种革命性的医学技术，不断引起人们的关注和热议。它给那些患有绝症的病患带来了新的希望，甚至创造了一些令人难以置信的奇迹。这...……更多

2023-12-15 10:38:00人类史,绝症,科学家,神奇,人类,科学

基因治疗8天后死亡，NEJM依据尸检报告公布最详细死因

...y，DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，确切死因在当时并未披露，但引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。当地时间2023年9月28日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发...……更多

2023-10-13 15:48:00基因治疗,死因,基因,天后,治疗,报告

拜耳AB-1005基因疗法研究达主要终点助力满足帕金森患者

...据了解，AB-1005是一种治疗帕金森病（PD）患者的研究性基因疗法。该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度，11 名患者被分为两个组别：轻度帕金森...……更多

2024-01-04 18:07:00拜耳,帕金,帕金森,基因,疗法,终点

国际最新研发出潜在基因修正疗法可用大脑类器官测试神经发育疾

...最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前...……更多

2024-04-25 13:11:00器官,发育,基因,疗法,潜在,大脑

“化刀为笔”书写基因治疗新篇

...全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病“化刀为笔”书写基因治疗新篇李蕾本报记者李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，...……更多

2024-04-25 06:15:00基因治疗,新篇,基因,治疗,碱基,基因

遗传性高胆固醇体内单碱基编辑疗法首次在美获批开展临床试验

...表示，需要看到更多的数据，以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外，FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险，以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日，专注...……更多

2023-10-25 16:24:00碱基,遗传性,胆固醇,遗传,疗法,临床

要大力推进血液领域协同创新

...化需要化解各类难题。因具有“一次治愈”潜力，细胞与基因疗法成为新药研发的热门领域。数据显示，全球约有30款细胞与基因治疗产品获批上市，我国仅有4款CAR-T细胞治疗产品（附条件）上市，在基因治疗等创新疗法的其他...……更多

2024-01-10 02:05:00血液,领域,研究,临床,中国医学科学院,细胞

基于细胞外囊泡递送系统开发mRNA疗法，「思珀生物」布局抗衰

...关重要的作用。思珀生物是一家专注于开发新一代非病毒基因疗法与相关递送工具的公司。2021年，公司曾获得来自IDG资本、尚珹资本和盛大投资等的A轮融资。36氪了解到，思珀生物与其合作的研究人员开发了一种新型mRNA递送系...……更多

2023-01-13 07:44:00疗法,布局,细胞,领域,生物,开发

基因编辑概念走强和元生物大涨超10%

基因编辑概念走强和元生物大涨超10% 【基因编辑概念走强和元生物大涨超10%】财联社11月21日电，基因编辑概念早盘拉升，和元生物大涨超10%，贝瑞基因触及涨停，南模生物、澳洋健康、诺禾致源、华大基因等跟涨。消息面上...……更多

2023-11-21 10:45:00基因,概念,生物,基因,生物,疗法

英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法

英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法【英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法】财联社11月18日电，英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批...……更多

2023-11-18 15:06:00英国,基因,疗法,应用,全球,英国

辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批

辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批【辉瑞B型血友病基因疗法在加拿大获批】财联社1月4日电，辉瑞（加拿大）宣布加拿大卫生部批准了基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法BEQVEZ，用于治疗一部分患有B型血友病的成人。美国...……更多

2024-01-04 16:39:00辉瑞,血友病,加拿,加拿大,基因,疗法

21健讯Daily｜国产13价肺炎疫苗申报上市；FDA：加速

政策动向●FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”近日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品评价与研究中心（CBER）负责人彼得·马克斯（Peter Marks）表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得...……更多

2024-02-29 10:51:00常态,肺炎,疫苗,基因,疗法,国产

全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市

北京商报讯（记者姚倩）11月19日，北京商报记者获悉，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血……更多

2023-11-19 20:12:00基因,疗法,全球,地中,北京,商报